Veiligheid en voorlopige werkzaamheid van FAB117-HC bij patiënten met acuut traumatisch ruggenmergletsel (SPINE)

Inclusiecriteria:

Fase 1 (2 cohorten)

1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen ≥ 16 tot ≤ 70 jaar.
2. AZI waardeverminderingsgraad A.
3. Ofwel een letselniveau tussen D1-D12 beide (cohorten 1 en 2).
4. Enkelvoudige traumatische dwarslaesie zoals gedefinieerd door MRI.
5. Letsel trad op tussen 72 en 120 uur voordat DSS en behandeling werden ondergaan.
6. Klinisch en hemodynamisch stabiel, onder medische criteria, genoeg om DSS te ondergaan.
7. In staat om geïnformeerde toestemming te geven, hetzij schriftelijk, hetzij mondeling in aanwezigheid van een getuige.

Fase 2 (2 groepen)

1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen ≥ 16 tot ≤ 70 jaar.
2. ASIA stoornis graad A of B.
3. Een blessure tussen D1 en D12, beide inclusief.
4. Enkelvoudige traumatische dwarslaesie zoals gedefinieerd door MRI.
5. Verwonding die optreedt tot 96 uur voordat DSS en behandeling worden ondergaan.
6. Klinisch en hemodynamisch stabiel genoeg, onder medische criteria, om DSS te ondergaan.
7. In staat om geïnformeerde toestemming te geven, hetzij schriftelijk, hetzij mondeling in aanwezigheid van een getuige.

Uitsluitingscriteria:

1. Deelgenomen aan een eerder klinisch onderzoek en binnen 28 dagen na dwarslaesie een onderzoeksproduct ontvangen (binnen 5 jaar na dwarslaesie als het onderzoeksproduct een celgebaseerd geneesmiddel is).
2. Radiologisch of MRI- of DSS-bewijs van volledige of gedeeltelijke doorsnijding van het ruggenmerg.
3. Onvermogen om de injectieplaatsen ondubbelzinnig te identificeren.
4. Meerdere verwondingen aan het neurologische ruggenmerg op verschillende niveaus.

5. Patiënten met een van deze aanvullende aandoeningen:

   1. Doordringende dwarslaesies.
   2. Bijbehorend trauma of letsel aan de brachiale en/of lumbosacrale plexus.
6. Actieve infectie in het operatiegebied.
7. Hemodynamische instabiliteit is een contra-indicatie voor DSS-procedure binnen het tijdsbestek dat is gedefinieerd voor opname in het onderzoek.
8. Meervoudig orgaanfalen.
9. Ernstig meervoudig trauma dat de stabilisatieprocedure in de gedefinieerde termijn voor opname in het onderzoek belemmert.
10. Aanzienlijk hoofdletsel (score op de schaal van Glasgow kleiner dan of gelijk aan 13 en/of abnormale MRI/CT, ​​d.w.z. oedeem, axonale laesie en/of bloeding) of ander letsel dat naar de mening van de onderzoeker voldoende is om de beoordeling van spinale koord functioneren of de validiteit van patiëntgegevens in gevaar brengen.
11. Patiënten die mechanische beademing ondergaan waarvoor geen voorafgaand klinisch onderzoek mogelijk is.
12. Onvermogen om te communiceren met de neurologische onderzoeker, zodat de validiteit van patiëntgegevens onbetrouwbaar kan zijn.
13. Coma of significante verslechtering van het bewustzijnsniveau, inclusief bewusteloosheid als gevolg van sedativa-analgetische medicatie, die de uitvoering of interpretatie van beoordelingen specifiek in het protocol verstoort.
14. Reeds bestaande of huidige significante ziekten zoals hepatitis C, HIV, epilepsie, neoplastische ziekte of andere ziekten die neurologische gebreken kunnen veroorzaken, waaronder syfilis, myelopathie en polyneuropathie.
15. Achtergrond of acute episode van het Guillain-Barre-syndroom.
16. Geschiedenis van meningitis of meningoencefalitis.
17. Huidige auto-immuunziekte behandeld met immunosuppressieve therapie.
18. Patiënten met een voorgeschiedenis van ernstige trombofilie of onder antistollingsmedicatie waarvan de lange eliminatiehalfwaardetijd een snelle overgang naar heparine verhindert (zoals dabigatran en rivaroxaban).
19. Aanwezigheid van een psychiatrische ziekte, zoals gedefinieerd door de DSM-IV-TR, of medisch onstabiele ziekte die een belemmering vormt voor het naleven van revalidatie en/of voor de handtekening voor geïnformeerde toestemming.
20. Zwangere vrouwen of vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen geschikte anticonceptiemethode gebruiken en bovendien niet bereid zijn deze gedurende de proefperiode te blijven gebruiken. Als de patiënt in de menopauze of onvruchtbaar is, moet dit worden gedocumenteerd in het medisch dossier.
21. Vrouwen die borstvoeding geven als ze niet bereid zijn te stoppen op het moment van werving.
22. Geschiedenis van allergie met anafylactische shock.
23. Patiënten met bekende overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen van FAB117-HC.
24. Patiënten met een bekende overgevoeligheid voor penicilline, streptomycine, enzymen (trypsine of collagenase), runderserum of DMSO.