Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprotokol for Patisiran til patienter med arvelig ATTR-amyloidose (hATTR)

16. maj 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

Udvidet adgangsprotokol for Patisiran til patienter med arvelig transthyretin-medieret amyloidose (hATTR-amyloidose) med polyneuropati

Formålet med denne undersøgelse er at give udvidet adgang til patisiran til patienter med arvelig transthyretin-medieret amyloidose (hATTR).

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

At vælge at deltage i et udvidet adgangsprogram er en vigtig personlig beslutning. Tal med din læge og familiemedlemmer eller venner om at beslutte sig for at deltage i en forskningsundersøgelse. Hvis du vil vide mere om denne undersøgelse, bedes din læge kontakte undersøgelsens forskningspersonale ved hjælp af de angivne kontakter. For generel information, se linkene i Mere information.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde over eller lig med 18 år
  • Har diagnosen hATTR
  • Opfyld Karnofsky præstationsstatus og polyneuropati handicap (PND) scorekrav
  • Har tilstrækkelige fuldstændige blodtællinger, leverfunktionstest og koagulationstest

Ekskluderingskriterier:

  • Deltog i et interventionelt hATTR amyloidose klinisk forsøg, der involverede RNA-interferens (RNAi) terapi inden for de sidste 12 måneder
  • Er i øjeblikket berettiget til at deltage i eller i øjeblikket tilmeldt et igangværende interventionel hATTR amyloidose klinisk forsøg
  • Har utilstrækkelig hjertefunktion
  • Kendt primær amyloidose (AL amyloidose) eller leptomeningeal amyloidose
  • Har kendt til alvorlige komorbiditeter eller anset for uegnet til programmet af investigator
  • Forudgående eller planlagt lever- eller hjertetransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 2016

Først opslået (Anslået)

20. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTR02-007

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner