Protocolo de acceso ampliado de Patisiran para pacientes con amiloidosis ATTR hereditaria (hATTR)
16 de mayo de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Protocolo de acceso ampliado de Patisiran para pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (amiloidosis hATTR) con polineuropatía
El propósito de este estudio es brindar acceso ampliado a patisiran a pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR).
Descripción general del estudio
Estado
Aprobado para la comercialización
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Elegir participar en un programa de acceso ampliado es una decisión personal importante.
Hable con su médico y familiares o amigos sobre la decisión de participar en un estudio de investigación.
Para obtener más información sobre este estudio, pídale a su médico que se comunique con el personal de investigación del estudio utilizando los contactos proporcionados.
Para obtener información general, consulte los enlaces proporcionados en Más información.
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer mayor o igual a 18 años de edad
- Tener un diagnóstico de hATTR
- Cumplir con el estado funcional de Karnofsky y los requisitos de puntuación de Discapacidad por polineuropatía (PND)
- Tener hemogramas completos adecuados, pruebas de función hepática y pruebas de coagulación
Criterio de exclusión:
- Participó en un ensayo clínico intervencionista de amiloidosis hATTR que involucró terapias de ARN de interferencia (ARNi) en los últimos 12 meses
- Son actualmente elegibles para participar o actualmente están inscritos en un ensayo clínico de amiloidosis hATTR intervencionista en curso
- Tener una función cardíaca inadecuada
- Amiloidosis primaria conocida (amiloidosis AL) o amiloidosis leptomeníngea
- Tener comorbilidades graves conocidas o consideradas no aptas para el programa por el investigador
- Trasplante de hígado o corazón previo o planeado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de octubre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de octubre de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
20 de octubre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Deficiencias de proteostasis
- Metabolismo, errores congénitos
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Amilosis
- Polineuropatías
- Neuropatías amiloides
- Neuropatías Amiloide, Familiar
- Amiloidosis Familiar
Otros números de identificación del estudio
- ALN-TTR02-007
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .