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Protocollo di accesso esteso di Patisiran per pazienti con amiloidosi ereditaria ATTR (hATTR)

14 luglio 2022 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Protocollo di accesso esteso di Patisiran per pazienti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (amiloidosi hATTR) con polineuropatia

Lo scopo di questo studio è fornire un accesso ampliato di patisiran a pazienti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR).

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La scelta di partecipare a un programma di accesso allargato è un'importante decisione personale. Parlate con il vostro medico e familiari o amici della decisione di partecipare a uno studio di ricerca. Per saperne di più su questo studio, chiedi al tuo medico di contattare il personale di ricerca dello studio utilizzando i Contatti forniti. Per informazioni generali, vedere i collegamenti forniti in Ulteriori informazioni.

Tipo di studio

Accesso esteso

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina maggiore o uguale a 18 anni di età
  • Avere una diagnosi di hATTR
  • Soddisfa i requisiti del punteggio Karnofsky Performance Status e Polineuropatia Disabilità (PND).
  • Avere un adeguato emocromo completo, test di funzionalità epatica e test di coagulazione

Criteri di esclusione:

  • Negli ultimi 12 mesi ha partecipato a uno studio clinico interventistico sull'amiloidosi hATTR che coinvolgeva terapie di interferenza con l'RNA (RNAi)
  • Sono attualmente idonei a partecipare o sono attualmente iscritti a uno studio clinico interventistico in corso sull'amiloidosi hATTR
  • Avere una funzione cardiaca inadeguata
  • Amiloidosi primaria nota (amiloidosi AL) o amiloidosi leptomeningea
  • Avere comorbidità note o considerate non idonee per il programma dallo sperimentatore
  • Trapianto di fegato o cuore precedente o programmato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 2016

Primo Inserito (Stimato)

20 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-TTR02-007

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su patisiran (ALN-TTR02)

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