Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En Proof-of-Concept-undersøgelse af AC-201-tablet med kontrolleret frigivelse (CR-tablet) hos patienter med hæmofil artropati

7. juli 2020 opdateret af: TWi Biotechnology, Inc.
Gentagne ledblødninger fører til hæmofil artropati (HA), som viser sig med kronisk synovitis, bruskskader og knogledestruktion. Aktuelt tilgængelige behandlinger af HA, herunder analgetika, NSAID'er og hyaluronsyre, er overvejende rettet mod symptomatisk lindring af smerte og betændelse med ingen eller ringe effekt på ledbruskdegeneration. AC201CR, en kontrolfrigivet formulering af AC-201, demonstrerer antiinflammatoriske virkninger ved at reducere NLRP3-inflammasomsamling. AC-201 er også unik ved, at den påvirker både anabolismen og katabolismen af ​​chondrocytter in vitro og har vist bruskbesparende egenskaber i dyreforsøg. Studiet er designet til at evaluere de ledstrukturmodificerende og symptomlindrende virkninger, sikkerhed og tolerabilitet af AC-201CR hos personer med HA.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Tri-Service General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand i alderen 20 til 65 år, inklusive
  2. Diagnose af hæmofili A eller B
  3. Klinisk diagnose af hæmofil artropati i knæet/knæene i mindst 6 måneder
  4. Pettersson score (baseret på røntgen) på 0 til 4 i mindst ét ​​knæ inden for 1 år efter screening
  5. IPSG (2012) samlet score på 3 til 9 (baseret på MR) i mindst et knæ ved screening
  6. Er i stand til at læse, forstå og underskrive Informed Consent Form (ICF), kommunikere med investigator, udfylde undersøgelsesdagbøger og forstå og overholde protokolkrav

Ekskluderingskriterier:

  1. Total knæudskiftning i det primære knæ
  2. Tilstedeværelse af ledinfektioner i det primære knæ
  3. Knæoperation inden for 6 måneder før screening i det primære knæ
  4. Intraartikulær hyaluronsyre (IAHA) eller blodpladerig plasma (PRP) injektion i det primære knæ inden for 6 måneder før screening

  5. Brug af en eller flere af følgende lægemidler efter screeningsbesøget:

    1. NSAID-injektion (orale NSAID'er inklusive COX-2-hæmmere tilladt)
    2. Glucosamin eller chondroitin
  6. Anamnese med hæmmende antistoffer mod faktor VIII eller faktor IX koagulationsfaktor, med titer >5 Bethesda-enheder (BU), ELLER klinisk bevis for tilstedeværelse af faktorhæmmer
  7. Anamnese med reumatoid arthritis eller gigtarthropati
  8. Aspartat aminotransferase (AST) eller alanin aminotransferase (ALT) koncentration >2x den øvre grænse for laboratoriets normalområde (ULN), eller bilirubin >1,5x ULN ved screening
  9. Positiv test for humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B-virus (HBV) eller TB

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
  1. Forsøgspersonerne vil påbegynde blindet undersøgelsesmedicin med et én gang dagligt (QD) regime i 4 uger, derefter titrere til to gange dagligt (BID) i resten af ​​den 24-ugers blindede behandlingsperiode.
  2. I uge 24 vil forsøgspersonerne afbryde blindet undersøgelsesmedicin og starte åben behandling med AC-201CR. Alle forsøgspersoner vil påbegynde open-label AC-201CR QD i 4 uger og derefter titrere til BID i resten af ​​undersøgelsen.
Medicin: Placebo
Placebo-kun kontrolundersøgelsesmedicin er den samme formulering som aktiv behandling uden aktiv ingrediens
EKSPERIMENTEL: AC-201CR 72mg
  1. Forsøgspersonerne vil påbegynde blindet undersøgelsesmedicin med et én gang dagligt (QD) regime i 4 uger, derefter titrere til to gange dagligt (BID) i resten af ​​den 24-ugers blindede behandlingsperiode.
  2. I uge 24 vil forsøgspersonerne afbryde blindet undersøgelsesmedicin og starte åben behandling med AC-201CR. Alle forsøgspersoner vil påbegynde open-label AC-201CR QD i 4 uger og derefter titrere til BID i resten af ​​undersøgelsen.
Medicin: AC-201CR
Undersøgelsesproduktet er formuleret som tabletter med kontrolleret frigivelse (CR).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i IPSG (MRI) score for primært knæ
Tidsramme: 24 uger
Knæarthropati vil blive evalueret i henhold til 2012 IPSG (International Prophylaxis Study Group) ratingskala. Denne skala er en additiv skala med maksimal værdi op til 17 point, omfattende 2 subscores af bløddelsændringer (maksimalt 9 point) og osteochondrale ændringer (maksimum 8 point).
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i IPSG (MRI) score for ikke-primært knæ
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Ændring fra baseline i IPSG-score efter knæ
Tidsramme: 48 uger
48 uger
Ændring fra baseline i IPSG-komponentscore efter knæ
Tidsramme: 24 uger og 48 uger
24 uger og 48 uger
Ændring fra baseline i MR-målt synovial tykkelse efter knæ
Tidsramme: 24 uger og 48 uger
24 uger og 48 uger
Ændring fra baseline i ultralyds synovial tykkelse efter knæ
Tidsramme: 24 uger og 48 uger
24 uger og 48 uger
Ændring fra baseline i ultrasonografisk hyperæmi-score efter knæ
Tidsramme: 24 uger og 48 uger
24 uger og 48 uger
Ændring fra baseline i knæsmerter (ved VAS) for knæ
Tidsramme: 4, 12, 24, 28, 36 og 48 uger
4, 12, 24, 28, 36 og 48 uger
Ændring fra baseline i Short Form-36 score
Tidsramme: 24 uger og 48 uger
24 uger og 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

TWi Biotechnology, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

21. marts 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

18. april 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

2. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. december 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. december 2016

Først opslået (SKØN)

15. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

9. juli 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AC-201CR-HA-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner