Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En Proof-of-Concept-studie av AC-201 tablett med kontrollert frigivelse (CR-tablett) hos pasienter med hemofil artropati

7. juli 2020 oppdatert av: TWi Biotechnology, Inc.
Gjentatte leddblødninger fører til hemofil artropati (HA), som viser seg med kronisk synovitt, bruskskader og beinødeleggelse. For tiden tilgjengelige behandlinger av HA, inkludert analgetika, NSAIDs og hyaluronsyre, er hovedsakelig rettet mot symptomatisk lindring av smerte og betennelse, med ingen eller liten effekt på leddbruskdegenerasjon. AC201CR, en kontrollfrigitt formulering av AC-201, demonstrerer antiinflammatoriske effekter ved å redusere NLRP3-inflammasomsammenstillingen. AC-201 er også unik ved at den påvirker både anabolismen og katabolismen til kondrocytter in vitro og har vist bruskbesparende egenskaper i dyrestudier. Studien er designet for å evaluere de leddstrukturmodifiserende og symptomlindrende effektene, sikkerheten og toleransen til AC-201CR hos personer med HA.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Tri-Service General Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

20 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann i alderen 20 til 65 år, inkludert
  2. Diagnose av hemofili A eller B
  3. Klinisk diagnose av hemofil artropati i kneet(e) i minst 6 måneder
  4. Pettersson score (basert på røntgen) på 0 til 4 i minst ett kne innen 1 år etter screening
  5. IPSG (2012) totalscore på 3 til 9 (basert på MR) i minst ett kne ved screening
  6. Kan lese, forstå og signere Informed Consent Form (ICF), kommunisere med etterforskeren, fullføre studiedagbøker og forstå og overholde protokollkrav

Ekskluderingskriterier:

  1. Total kneprotese i primærkneet
  2. Tilstedeværelse av leddinfeksjoner i det primære kneet
  3. Kneoperasjon innen 6 måneder før screening i det primære kneet
  4. Intraartikulær hyaluronsyre (IAHA) eller blodplaterik plasma (PRP) injeksjon i det primære kneet innen 6 måneder før screening

  5. Bruk av noen av følgende medisiner etter screeningbesøket:

    1. NSAID-injeksjon (orale NSAIDs inkludert COX-2-hemmere tillatt)
    2. Glukosamin eller kondroitin
  6. Anamnese med hemmende antistoffer mot faktor VIII eller faktor IX koagulasjonsfaktor, med titer >5 Bethesda-enheter (BU), ELLER klinisk bevis for tilstedeværelse av faktorhemmer
  7. Historie med revmatoid artritt eller giktartropati
  8. Konsentrasjon av aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) >2x øvre grense for laboratorienormalområde (ULN), eller bilirubin >1,5x ULN ved screening
  9. Positiv test for humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B-virus (HBV) eller TB

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
  1. Forsøkspersonene vil starte blindet studiemedisin med et én gang daglig (QD)-regime i 4 uker, og deretter titrere til to ganger daglig (BID) for resten av den 24-ukers blindede behandlingsperioden.
  2. Ved uke 24 vil forsøkspersoner avbryte blindet studiemedisin og starte åpen behandling med AC-201CR. Alle forsøkspersoner vil starte åpen AC-201CR QD i 4 uker, og deretter titrere til BID for resten av studien.
Legemiddel: Placebo
Medikamenter for kontrollstudier med kun placebo er den samme formuleringen som aktiv behandling uten aktiv ingrediens
EKSPERIMENTELL: AC-201CR 72 mg
  1. Forsøkspersonene vil starte blindet studiemedisin med et én gang daglig (QD)-regime i 4 uker, og deretter titrere til to ganger daglig (BID) for resten av den 24-ukers blindede behandlingsperioden.
  2. Ved uke 24 vil forsøkspersoner avbryte blindet studiemedisin og starte åpen behandling med AC-201CR. Alle forsøkspersoner vil starte åpen AC-201CR QD i 4 uker, og deretter titrere til BID for resten av studien.
Legemiddel: AC-201CR
Undersøkelsesproduktet er formulert som tabletter med kontrollert frigjøring (CR).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i IPSG (MRI) score for primært kne
Tidsramme: 24 uker
Kneartropati vil bli evaluert i henhold til 2012 IPSG (International Prophylaxis Study Group) vurderingsskala. Denne skalaen er en additiv skala med maksimal verdi opp til 17 poeng, bestående av 2 subscores av bløtvevsforandringer (maksimalt 9 poeng) og osteokondrale endringer (maksimalt 8 poeng).
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i IPSG (MRI) score for ikke-primært kne
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Endring fra baseline i IPSG-score etter kne
Tidsramme: 48 uker
48 uker
Endring fra baseline i IPSG-komponentscore etter kne
Tidsramme: 24 uker og 48 uker
24 uker og 48 uker
Endring fra baseline i MR-målt synovial tykkelse etter kne
Tidsramme: 24 uker og 48 uker
24 uker og 48 uker
Endring fra baseline i ultrasonografisk synovial tykkelse etter kne
Tidsramme: 24 uker og 48 uker
24 uker og 48 uker
Endring fra baseline i ultrasonografisk hyperemi-score etter kne
Tidsramme: 24 uker og 48 uker
24 uker og 48 uker
Endring fra baseline i knesmerter (ved VAS) for kne
Tidsramme: 4, 12, 24, 28, 36 og 48 uker
4, 12, 24, 28, 36 og 48 uker
Endring fra baseline i Short Form-36-poengsum
Tidsramme: 24 uker og 48 uker
24 uker og 48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

TWi Biotechnology, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

21. mars 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

18. april 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

2. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. desember 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2016

Først lagt ut (ANSLAG)

15. desember 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

9. juli 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2020

Sist bekreftet

1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AC-201CR-HA-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofil artropati

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Thailand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere