Un estudio de prueba de concepto de la tableta de liberación controlada AC-201 (tableta CR) en pacientes con artropatía hemofílica
7 de julio de 2020 actualizado por: TWi Biotechnology, Inc.
El sangrado articular repetido conduce a la artropatía hemofílica (AH), que se manifiesta con sinovitis crónica, daño del cartílago y destrucción ósea.
Los tratamientos disponibles actualmente para la HA, incluidos los analgésicos, los AINE y el ácido hialurónico, están dirigidos predominantemente al alivio sintomático del dolor y la inflamación, con poco o ningún efecto sobre la degeneración del cartílago articular.
AC201CR, una formulación de liberación controlada de AC-201, demuestra efectos antiinflamatorios al reducir el ensamblaje del inflamasoma NLRP3.
AC-201 también es único en el sentido de que influye tanto en el anabolismo como en el catabolismo de los condrocitos in vitro y ha demostrado propiedades conservadoras del cartílago en estudios con animales.
El estudio está diseñado para evaluar los efectos de modificación de la estructura articular y alivio de los síntomas, la seguridad y la tolerabilidad de AC-201CR en sujetos con HA.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
22
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Taipei, Taiwán
- Tri-Service General Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
20 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Varón de 20 a 65 años, inclusive
- Diagnóstico de Hemofilia A o B
- Diagnóstico clínico de artropatía hemofílica en la(s) rodilla(s) durante al menos 6 meses
- Puntuación de Pettersson (basada en rayos X) de 0 a 4 en al menos una rodilla dentro de 1 año de la detección
- IPSG (2012) puntaje general de 3 a 9 (basado en resonancia magnética) en al menos una rodilla en la selección
- Puede leer, comprender y firmar el Formulario de consentimiento informado (ICF), comunicarse con el investigador, completar los diarios del estudio y comprender y cumplir con los requisitos del protocolo.
Criterio de exclusión:
- Reemplazo total de rodilla en la rodilla primaria
- Presencia de infecciones articulares en la rodilla primaria
- Cirugía de rodilla dentro de los 6 meses anteriores a la detección en la rodilla primaria
- Inyección intraarticular de ácido hialurónico (IAHA) o plasma rico en plaquetas (PRP) en la rodilla primaria dentro de los 6 meses anteriores a la selección
Uso de cualquiera de los siguientes medicamentos después de la visita de selección:
- Inyección de AINE (se permiten los AINE orales, incluidos los inhibidores de la COX-2)
- Glucosamina o condroitina
- Historial de anticuerpos inhibidores de alta respuesta al factor VIII o factor IX factor de coagulación, con título > 5 unidades Bethesda (BU), O evidencia clínica de presencia de inhibidor del factor
- Antecedentes de artritis reumatoide o artropatía gotosa
- Concentración de aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) > 2 veces el límite superior del rango normal de laboratorio (LSN), o bilirrubina > 1,5 veces el ULN en la selección
- Prueba positiva para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el virus de la hepatitis B (VHB) o la tuberculosis
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
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El medicamento del estudio de control de placebo solo tiene la misma formulación que el tratamiento activo sin el ingrediente activo
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EXPERIMENTAL: AC-201CR 72mg
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El producto en investigación está formulado como tabletas de liberación controlada (CR)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la puntuación IPSG (MRI) para la rodilla primaria
Periodo de tiempo: 24 semanas
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La artropatía de rodilla se evaluará según la escala de calificación del IPSG (International Prophylaxis Study Group) de 2012.
Esta escala es una escala aditiva con un valor máximo de hasta 17 puntos, que comprende 2 subpuntuaciones de cambios en los tejidos blandos (máximo 9 puntos) y cambios osteocondrales (máximo 8 puntos).
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde el inicio en la puntuación IPSG (MRI) para la rodilla no primaria
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Cambio desde el inicio en la puntuación IPSG por rodilla
Periodo de tiempo: 48 semanas
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48 semanas
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Cambio desde el inicio en las puntuaciones del componente IPSG por rodilla
Periodo de tiempo: 24 semanas y 48 semanas
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24 semanas y 48 semanas
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Cambio desde el inicio en el grosor sinovial medido por resonancia magnética por rodilla
Periodo de tiempo: 24 semanas y 48 semanas
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24 semanas y 48 semanas
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Cambio desde el inicio en el grosor sinovial ultrasonográfico por rodilla
Periodo de tiempo: 24 semanas y 48 semanas
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24 semanas y 48 semanas
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Cambio desde el inicio en la puntuación de hiperemia ultrasonográfica por rodilla
Periodo de tiempo: 24 semanas y 48 semanas
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24 semanas y 48 semanas
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Cambio desde el inicio en el dolor de rodilla (por EVA) por rodilla
Periodo de tiempo: 4, 12, 24, 28, 36 y 48 Semanas
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4, 12, 24, 28, 36 y 48 Semanas
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Cambio desde el inicio en la puntuación del formulario corto 36
Periodo de tiempo: 24 semanas y 48 semanas
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24 semanas y 48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
21 de marzo de 2017
Finalización primaria (ACTUAL)
18 de abril de 2019
Finalización del estudio (ACTUAL)
2 de octubre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de diciembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de diciembre de 2016
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
15 de diciembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
9 de julio de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de julio de 2020
Última verificación
1 de julio de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AC-201CR-HA-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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