Uno studio proof-of-concept sulla compressa a rilascio controllato AC-201 (compressa CR) in pazienti con artropatia emofilica
7 luglio 2020 aggiornato da: TWi Biotechnology, Inc.
Il sanguinamento articolare ripetuto porta all'artropatia emofilica (HA), che si manifesta con sinovite cronica, danno cartilagineo e distruzione ossea.
I trattamenti attualmente disponibili per l'HA, compresi gli analgesici, i FANS e l'acido ialuronico, sono principalmente diretti al sollievo sintomatico del dolore e dell'infiammazione, con effetti nulli o scarsi sulla degenerazione della cartilagine articolare.
AC201CR, una formulazione rilasciata dal controllo di AC-201, dimostra effetti antinfiammatori riducendo l'assemblaggio dell'inflammasoma NLRP3.
L'AC-201 è anche unico in quanto influenza sia l'anabolismo che il catabolismo dei condrociti in vitro e ha mostrato proprietà di risparmio della cartilagine negli studi sugli animali.
Lo studio è progettato per valutare gli effetti di modifica della struttura articolare e di alleviamento dei sintomi, la sicurezza e la tollerabilità di AC-201CR in soggetti con HA.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
22
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Taipei, Taiwan
- TRI-Service General Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 20 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età maschile da 20 a 65 anni inclusi
- Diagnosi di emofilia A o B
- Diagnosi clinica di artropatia emofilica del/i ginocchio/i da almeno 6 mesi
- Punteggio di Pettersson (basato sui raggi X) da 0 a 4 in almeno un ginocchio entro 1 anno dallo screening
- Punteggio complessivo IPSG (2012) da 3 a 9 (basato sulla risonanza magnetica) in almeno un ginocchio allo screening
- È in grado di leggere, comprendere e firmare il modulo di consenso informato (ICF), comunicare con lo sperimentatore, completare i diari dello studio e comprendere e rispettare i requisiti del protocollo
Criteri di esclusione:
- Protesi totale del ginocchio nel ginocchio primario
- Presenza di infezioni articolari nel ginocchio primario
- Chirurgia del ginocchio entro 6 mesi prima dello screening nel ginocchio primario
- Iniezione di acido ialuronico intra-articolare (IAHA) o plasma ricco di piastrine (PRP) nel ginocchio primario entro 6 mesi prima dello screening
Uso di uno qualsiasi dei seguenti farmaci dopo la visita di screening:
- Iniezione di FANS (sono consentiti FANS orali inclusi gli inibitori della COX-2)
- Glucosamina o condroitina
- Anamnesi di anticorpi inibitori ad alta risposta al fattore VIII o al fattore di coagulazione del fattore IX, con titolo >5 unità Bethesda (BU), O evidenza clinica per la presenza di inibitore del fattore
- Storia di artrite reumatoide o artropatia gottosa
- Concentrazione di aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) >2 volte il limite superiore del range normale di laboratorio (ULN) o bilirubina >1,5x ULN allo screening
- Test positivo per virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite B (HBV) o TB
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
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Il farmaco in studio di controllo solo placebo è la stessa formulazione del trattamento attivo senza ingrediente attivo
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SPERIMENTALE: AC-201CR 72 mg
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Il prodotto sperimentale è formulato sotto forma di compresse a rilascio controllato (CR).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale del punteggio IPSG (MRI) per il ginocchio primario
Lasso di tempo: 24 settimane
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L'artropatia del ginocchio sarà valutata secondo la scala di valutazione IPSG (International Prophylaxis Study Group) del 2012.
Questa scala è una scala additiva con valore massimo fino a 17 punti, comprendente 2 sottopunteggi di alterazioni dei tessuti molli (massimo 9 punti) e alterazioni osteocondrali (massimo 8 punti).
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24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione rispetto al basale del punteggio IPSG (MRI) per ginocchio non primario
Lasso di tempo: 24 settimane
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24 settimane
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Variazione dal basale nel punteggio IPSG per ginocchio
Lasso di tempo: 48 settimane
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48 settimane
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Variazione rispetto al basale nei punteggi dei componenti IPSG per ginocchio
Lasso di tempo: 24 settimane e 48 settimane
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24 settimane e 48 settimane
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Variazione rispetto al basale dello spessore sinoviale misurato dalla risonanza magnetica per ginocchio
Lasso di tempo: 24 settimane e 48 settimane
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24 settimane e 48 settimane
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Variazione rispetto al basale dello spessore sinoviale ecografico per ginocchio
Lasso di tempo: 24 settimane e 48 settimane
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24 settimane e 48 settimane
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di iperemia ecografica per ginocchio
Lasso di tempo: 24 settimane e 48 settimane
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24 settimane e 48 settimane
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Variazione rispetto al basale del dolore al ginocchio (secondo VAS) per ginocchio
Lasso di tempo: 4, 12, 24, 28, 36 e 48 settimane
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4, 12, 24, 28, 36 e 48 settimane
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Variazione rispetto al basale nel punteggio Short Form-36
Lasso di tempo: 24 settimane e 48 settimane
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24 settimane e 48 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
21 marzo 2017
Completamento primario (EFFETTIVO)
18 aprile 2019
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
2 ottobre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 dicembre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 dicembre 2016
Primo Inserito (STIMA)
15 dicembre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
9 luglio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 luglio 2020
Ultimo verificato
1 luglio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AC-201CR-HA-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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