Proof-of-Concept Studie AC-201 tablety s řízeným uvolňováním (CR Tablet) u pacientů s hemofilickou artropatií
7. července 2020 aktualizováno: TWi Biotechnology, Inc.
Opakované krvácení do kloubů vede k hemofilické artropatii (HA), která se projevuje chronickou synovitidou, poškozením chrupavky a destrukcí kostí.
V současnosti dostupné léčby HA, včetně analgetik, NSAID a kyseliny hyaluronové, jsou převážně zaměřeny na symptomatickou úlevu od bolesti a zánětu, s žádným nebo jen malým účinkem na degeneraci kloubní chrupavky.
AC201CR, kontrolní uvolňovaná formulace AC-201, prokazuje protizánětlivé účinky snížením sestavení zánětu NLRP3.
AC-201 je také unikátní v tom, že ovlivňuje jak anabolismus, tak katabolismus chondrocytů in vitro a ve studiích na zvířatech prokázal vlastnosti šetřící chrupavku.
Studie je navržena tak, aby vyhodnotila kloubní strukturu modifikující a symptomy zmírňující účinky, bezpečnost a snášenlivost AC-201CR u subjektů s HA.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
22
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan
- Tri-Service General Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
20 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk mužů 20 až 65 let včetně
- Diagnóza hemofilie A nebo B
- Klinická diagnóza hemofilické artropatie v koleni (kolenách) po dobu nejméně 6 měsíců
- Petterssonovo skóre (na základě rentgenového snímku) 0 až 4 v alespoň jednom koleni během 1 roku od screeningu
- IPSG (2012) celkové skóre 3 až 9 (na základě MRI) v alespoň jednom koleni při screeningu
- Je schopen číst, porozumět a podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF), komunikovat s vyšetřovatelem, vyplňovat studijní deníky a rozumět požadavkům protokolu a dodržovat je
Kritéria vyloučení:
- Totální náhrada kolenního kloubu v primárním koleni
- Přítomnost kloubních infekcí v primárním koleni
- Operace kolene do 6 měsíců před screeningem v primárním koleni
- Intraartikulární injekce kyseliny hyaluronové (IAHA) nebo plazmy bohaté na krevní destičky (PRP) do primárního kolena během 6 měsíců před screeningem
Užívání některého z následujících léků po screeningové návštěvě:
- Injekce NSAID (perorální NSAID včetně inhibitorů COX-2 povoleny)
- Glukosamin nebo chondroitin
- Anamnéza vysoce reagujících inhibičních protilátek na faktor VIII nebo faktor srážení faktoru IX, s titrem > 5 jednotek Bethesda (BU), NEBO klinický důkaz přítomnosti inhibitoru faktoru
- Anamnéza revmatoidní artritidy nebo dnavé artropatie
- Koncentrace aspartátaminotransferázy (AST) nebo alaninaminotransferázy (ALT) > 2x horní hranice normálního laboratorního rozmezí (ULN) nebo bilirubin > 1,5x ULN při screeningu
- Pozitivní test na virus lidské imunodeficience (HIV), virus hepatitidy B (HBV) nebo TBC
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
|
Kontrolní studovaná medikace pouze s placebem je stejná formulace jako aktivní léčba bez aktivní složky
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: AC-201CR 72 mg
|
Zkoušený přípravek je formulován jako tablety s řízeným uvolňováním (CR).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre IPSG (MRI) pro primární koleno
Časové okno: 24 týdnů
|
Artropatie kolena bude hodnocena podle hodnotící stupnice IPSG (International Prophylaxis Study Group) z roku 2012.
Tato škála je aditivní škálou s maximální hodnotou do 17 bodů, která obsahuje 2 dílčí skóre změn měkkých tkání (maximálně 9 bodů) a osteochondrálních změn (maximálně 8 bodů).
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre IPSG (MRI) pro koleno, které není primární
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
Změna od základní linie ve skóre IPSG kolenem
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre komponent IPSG podle kolena
Časové okno: 24 týdnů a 48 týdnů
|
24 týdnů a 48 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v tloušťce synovie měřené MRI kolenem
Časové okno: 24 týdnů a 48 týdnů
|
24 týdnů a 48 týdnů
|
|
Změna ultrasonografické synoviální tloušťky kolenem od výchozí hodnoty
Časové okno: 24 týdnů a 48 týdnů
|
24 týdnů a 48 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v ultrasonografickém skóre hyperémie kolenem
Časové okno: 24 týdnů a 48 týdnů
|
24 týdnů a 48 týdnů
|
|
Změna bolesti kolene od výchozí hodnoty (podle VAS) o koleno
Časové okno: 4, 12, 24, 28, 36 a 48 týdnů
|
4, 12, 24, 28, 36 a 48 týdnů
|
|
Změna od základní linie ve skóre Short Form-36
Časové okno: 24 týdnů a 48 týdnů
|
24 týdnů a 48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
21. března 2017
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
18. dubna 2019
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
2. října 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. prosince 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. prosince 2016
První zveřejněno (ODHAD)
15. prosince 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
9. července 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. července 2020
Naposledy ověřeno
1. července 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AC-201CR-HA-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .