Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proof-of-concept-studie van AC-201-tablet met gereguleerde afgifte (CR-tablet) bij patiënten met hemofilie-artropathie

7 juli 2020 bijgewerkt door: TWi Biotechnology, Inc.
Herhaalde gewrichtsbloedingen leiden tot hemofiele artropathie (HA), die zich manifesteert met chronische synovitis, kraakbeenbeschadiging en botvernietiging. Momenteel beschikbare behandelingen van HA, waaronder analgetica, NSAID's en hyaluronzuur, zijn voornamelijk gericht op de symptomatische verlichting van pijn en ontsteking, met geen of weinig effect op degeneratie van gewrichtskraakbeen. AC201CR, een door de controle vrijgegeven formulering van AC-201, vertoont ontstekingsremmende effecten door de assemblage van NLRP3-ontstekingsmaskers te verminderen. AC-201 is ook uniek omdat het zowel het anabolisme als het katabolisme van chondrocyten in vitro beïnvloedt en kraakbeensparende eigenschappen heeft aangetoond in dierstudies. De studie is opgezet om de gewrichtsstructuurmodificerende en symptoomverlichtende effecten, veiligheid en verdraagbaarheid van AC-201CR bij proefpersonen met HA te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

22

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Tri-Service General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

20 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man leeftijd 20 tot en met 65 jaar
  2. Diagnose van hemofilie A of B
  3. Klinische diagnose van hemofiele artropathie in de knie(ën) gedurende ten minste 6 maanden
  4. Pettersson-score (op basis van röntgenfoto) van 0 tot 4 in ten minste één knie binnen 1 jaar na screening
  5. IPSG (2012) totaalscore van 3 tot 9 (gebaseerd op MRI) in ten minste één knie bij screening
  6. Kan het Informed Consent Form (ICF) lezen, begrijpen en ondertekenen, communiceren met de onderzoeker, studiedagboeken invullen en protocolvereisten begrijpen en naleven

Uitsluitingscriteria:

  1. Totale knievervanging in de primaire knie
  2. Aanwezigheid van gewrichtsinfecties in de primaire knie
  3. Knieoperatie binnen 6 maanden voorafgaand aan screening in de primaire knie
  4. Intra-articulaire injectie van hyaluronzuur (IAHA) of bloedplaatjesrijk plasma (PRP) in de primaire knie binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening

  5. Gebruik van een van de volgende medicijnen na het screeningsbezoek:

    1. NSAID-injectie (orale NSAID's inclusief COX-2-remmers toegestaan)
    2. Glucosamine of chondroïtine
  6. Voorgeschiedenis van sterk reagerende remmende antilichamen tegen factor VIII- of factor IX-stollingsfactor, met titer >5 Bethesda-eenheden (BU), OF klinisch bewijs voor aanwezigheid van factorremmer
  7. Geschiedenis van reumatoïde artritis of jichtartropathie
  8. Aspartaataminotransferase (AST)- of alanineaminotransferase (ALAT)-concentratie >2x de bovengrens van het laboratoriumnormaalbereik (ULN), of bilirubine >1,5x ULN bij screening
  9. Positieve test op humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B-virus (HBV) of tbc

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
  1. Proefpersonen zullen de geblindeerde studiemedicatie starten met een eenmaal daags (QD) regime gedurende 4 weken, daarna titreren naar tweemaal daags (BID) voor de rest van de 24 weken durende geblindeerde behandelperiode.
  2. In week 24 stoppen de proefpersonen met de geblindeerde studiemedicatie en starten ze met een open-labelbehandeling met AC-201CR. Alle proefpersonen beginnen gedurende 4 weken met open-label AC-201CR QD en titreren vervolgens naar BID voor de rest van het onderzoek.
Geneesmiddel: Placebo
Studiemedicatie met alleen placebo is dezelfde formulering als actieve behandeling zonder actief bestanddeel
EXPERIMENTEEL: AC-201CR 72 mg
  1. Proefpersonen zullen de geblindeerde studiemedicatie starten met een eenmaal daags (QD) regime gedurende 4 weken, daarna titreren naar tweemaal daags (BID) voor de rest van de 24 weken durende geblindeerde behandelperiode.
  2. In week 24 stoppen de proefpersonen met de geblindeerde studiemedicatie en starten ze met een open-labelbehandeling met AC-201CR. Alle proefpersonen beginnen gedurende 4 weken met open-label AC-201CR QD en titreren vervolgens naar BID voor de rest van het onderzoek.
Geneesmiddel: AC-201CR
Het onderzoeksproduct is geformuleerd als tabletten met gecontroleerde afgifte (CR).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in IPSG (MRI)-score voor primaire knie
Tijdsspanne: 24 weken
Knieartropathie zal worden beoordeeld volgens de beoordelingsschaal van de IPSG (International Prophylaxis Study Group) van 2012. Deze schaal is een additieve schaal met een maximale waarde tot 17 punten, bestaande uit 2 subscores van veranderingen in zacht weefsel (maximaal 9 punten) en osteochondrale veranderingen (maximaal 8 punten).
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in IPSG-score (MRI) voor niet-primaire knie
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in IPSG-score per knie
Tijdsspanne: 48 weken
48 weken
Verandering ten opzichte van baseline in IPSG-componentscores per knie
Tijdsspanne: 24 weken en 48 weken
24 weken en 48 weken
Verandering ten opzichte van baseline in MRI-gemeten synoviale dikte per knie
Tijdsspanne: 24 weken en 48 weken
24 weken en 48 weken
Verandering ten opzichte van baseline in echografische synoviale dikte per knie
Tijdsspanne: 24 weken en 48 weken
24 weken en 48 weken
Verandering ten opzichte van baseline in ultrasonografische hyperemiescore per knie
Tijdsspanne: 24 weken en 48 weken
24 weken en 48 weken
Verandering ten opzichte van baseline in kniepijn (door VAS) per knie
Tijdsspanne: 4, 12, 24, 28, 36 en 48 weken
4, 12, 24, 28, 36 en 48 weken
Verandering ten opzichte van baseline in Short Form-36-score
Tijdsspanne: 24 weken en 48 weken
24 weken en 48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

TWi Biotechnology, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

21 maart 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

18 april 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

2 oktober 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 december 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 december 2016

Eerst geplaatst (SCHATTING)

15 december 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

9 juli 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 juli 2020

Laatst geverifieerd

1 juli 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AC-201CR-HA-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren