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Eine Proof-of-Concept-Studie der AC-201-Tablette mit kontrollierter Freisetzung (CR-Tablette) bei Patienten mit hämophiler Arthropathie

7. Juli 2020 aktualisiert von: TWi Biotechnology, Inc.
Wiederholte Gelenkblutungen führen zu einer hämophilen Arthropathie (HA), die sich in chronischer Synovitis, Knorpelschäden und Knochenzerstörung äußert. Derzeit verfügbare Behandlungen von HA, einschließlich Analgetika, NSAIDs und Hyaluronsäure, zielen hauptsächlich auf die symptomatische Linderung von Schmerzen und Entzündungen ab und haben keine oder nur geringe Auswirkungen auf die Degeneration des Gelenkknorpels. AC201CR, eine kontrolliert freigesetzte Formulierung von AC-201, zeigt entzündungshemmende Wirkungen durch Reduzierung der NLRP3-Inflammasom-Assemblierung. AC-201 ist auch insofern einzigartig, als es sowohl den Anabolismus als auch den Katabolismus von Chondrozyten in vitro beeinflusst und in Tierstudien knorpelschonende Eigenschaften gezeigt hat. Ziel der Studie ist es, die gelenkstrukturmodifizierenden und symptomlindernden Wirkungen, die Sicherheit und die Verträglichkeit von AC-201CR bei Patienten mit HA zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Tri-Service General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

20 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich im Alter von 20 bis einschließlich 65 Jahren
  2. Diagnose von Hämophilie A oder B
  3. Klinische Diagnose einer hämophilen Arthropathie im Knie(n) seit mindestens 6 Monaten
  4. Pettersson-Score (basierend auf Röntgenaufnahmen) von 0 bis 4 in mindestens einem Knie innerhalb eines Jahres nach dem Screening
  5. IPSG (2012) Gesamtscore von 3 bis 9 (basierend auf MRT) in mindestens einem Knie beim Screening
  6. Ist in der Lage, das Informed Consent Form (ICF) zu lesen, zu verstehen und zu unterzeichnen, mit dem Prüfer zu kommunizieren, Studientagebücher zu führen und die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Totaler Knieersatz im primären Knie
  2. Vorliegen von Gelenkinfektionen im primären Knie
  3. Knieoperation innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening im primären Knie
  4. Intraartikuläre Injektion von Hyaluronsäure (IAHA) oder plättchenreichem Plasma (PRP) in das primäre Knie innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening

  5. Einnahme eines der folgenden Medikamente nach dem Screening-Besuch:

    1. NSAID-Injektion (orale NSAIDs einschließlich COX-2-Hemmer erlaubt)
    2. Glucosamin oder Chondroitin
  6. Vorgeschichte von stark ansprechenden inhibitorischen Antikörpern gegen den Gerinnungsfaktor Faktor VIII oder Faktor IX mit einem Titer von >5 Bethesda-Einheiten (BU) ODER klinische Hinweise auf das Vorhandensein eines Faktorinhibitors
  7. Vorgeschichte von rheumatoider Arthritis oder Gichtarthropathie
  8. Konzentration von Aspartataminotransferase (AST) oder Alaninaminotransferase (ALT) >2x der Obergrenze des Labornormalbereichs (ULN) oder Bilirubin >1,5x ULN beim Screening
  9. Positiver Test auf das humane Immundefizienzvirus (HIV), das Hepatitis-B-Virus (HBV) oder Tuberkulose

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
  1. Die Probanden werden mit der verblindeten Studienmedikation 4 Wochen lang einmal täglich (QD) beginnen und dann für den Rest des 24-wöchigen verblindeten Behandlungszeitraums auf zweimal täglich (BID) titrieren.
  2. In Woche 24 werden die Probanden die verblindete Studienmedikation absetzen und eine offene Behandlung mit AC-201CR beginnen. Alle Probanden beginnen 4 Wochen lang mit der offenen AC-201CR-QD und titrieren dann für den Rest der Studie auf BID.
Arzneimittel: Placebo
Die reine Placebo-Kontrollmedikation hat die gleiche Formulierung wie eine aktive Behandlung ohne Wirkstoff
EXPERIMENTAL: AC-201CR 72 mg
  1. Die Probanden werden mit der verblindeten Studienmedikation 4 Wochen lang einmal täglich (QD) beginnen und dann für den Rest des 24-wöchigen verblindeten Behandlungszeitraums auf zweimal täglich (BID) titrieren.
  2. In Woche 24 werden die Probanden die verblindete Studienmedikation absetzen und eine offene Behandlung mit AC-201CR beginnen. Alle Probanden beginnen 4 Wochen lang mit der offenen AC-201CR-QD und titrieren dann für den Rest der Studie auf BID.
Arzneimittel: AC-201CR
Das Prüfpräparat ist als Tablette mit kontrollierter Freisetzung (CR) formuliert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des IPSG (MRT)-Scores für das primäre Knie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen
Kniearthropathie wird gemäß der IPSG-Bewertungsskala (International Prophylaxis Study Group) von 2012 bewertet. Bei dieser Skala handelt es sich um eine additive Skala mit einem Maximalwert von bis zu 17 Punkten, bestehend aus 2 Unterpunkten für Weichteilveränderungen (maximal 9 Punkte) und osteochondrale Veränderungen (maximal 8 Punkte).
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des IPSG (MRT)-Scores für das nicht primäre Knie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Änderung des IPSG-Scores am Knie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 48 Wochen
48 Wochen
Änderung der IPSG-Komponentenwerte pro Knie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen und 48 Wochen
24 Wochen und 48 Wochen
Änderung der MRT-gemessenen Synovialdicke am Knie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen und 48 Wochen
24 Wochen und 48 Wochen
Veränderung der sonographischen Synovialdicke am Knie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen und 48 Wochen
24 Wochen und 48 Wochen
Änderung des Ultraschall-Hyperämie-Scores am Knie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen und 48 Wochen
24 Wochen und 48 Wochen
Veränderung der Knieschmerzen (durch VAS) pro Knie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 4, 12, 24, 28, 36 und 48 Wochen
4, 12, 24, 28, 36 und 48 Wochen
Änderung der Kurzform-36-Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen und 48 Wochen
24 Wochen und 48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

TWi Biotechnology, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

21. März 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

18. April 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

2. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Dezember 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Dezember 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

15. Dezember 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

9. Juli 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juli 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AC-201CR-HA-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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