Um estudo de prova de conceito do comprimido de liberação controlada AC-201 (comprimido CR) em pacientes com artropatia hemofílica
7 de julho de 2020 atualizado por: TWi Biotechnology, Inc.
O sangramento articular repetido leva à artropatia hemofílica (AH), que se manifesta com sinovite crônica, danos à cartilagem e destruição óssea.
Os tratamentos atualmente disponíveis para HA, incluindo analgésicos, AINEs e ácido hialurônico, são predominantemente direcionados para o alívio sintomático da dor e inflamação, com nenhum ou pouco efeito na degeneração da cartilagem articular.
O AC201CR, uma formulação controlada de AC-201, demonstra efeitos anti-inflamatórios ao reduzir a montagem do inflamassoma NLRP3.
O AC-201 também é único porque influencia o anabolismo e o catabolismo dos condrócitos in vitro e mostrou propriedades poupadoras de cartilagem em estudos com animais.
O estudo foi concebido para avaliar os efeitos de modificação da estrutura articular e alívio dos sintomas, segurança e tolerabilidade do AC-201CR em indivíduos com AH.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
22
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Taipei, Taiwan
- Tri-Service General Hospital
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
20 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens de 20 a 65 anos, inclusive
- Diagnóstico de Hemofilia A ou B
- Diagnóstico clínico de artropatia hemofílica no(s) joelho(s) há pelo menos 6 meses
- Pontuação de Pettersson (com base no raio-X) de 0 a 4 em pelo menos um joelho dentro de 1 ano após a triagem
- IPSG (2012) pontuação geral de 3 a 9 (com base na ressonância magnética) em pelo menos um joelho na triagem
- É capaz de ler, entender e assinar o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE), se comunicar com o investigador, preencher diários de estudo e entender e cumprir os requisitos do protocolo
Critério de exclusão:
- Substituição total do joelho no joelho primário
- Presença de infecções articulares no joelho primário
- Cirurgia do joelho dentro de 6 meses antes da triagem no joelho primário
- Injeção intra-articular de ácido hialurônico (IAHA) ou plasma rico em plaquetas (PRP) no joelho primário dentro de 6 meses antes da triagem
Uso de qualquer um dos seguintes medicamentos após a visita de triagem:
- Injeção de AINE (AINEs orais, incluindo inibidores de COX-2 permitidos)
- Glucosamina ou condroitina
- História de anticorpos inibitórios de alta resposta ao fator VIII ou fator de coagulação IX, com título > 5 unidades Bethesda (BU), OU evidência clínica da presença de inibidor do fator
- História de artrite reumatóide ou artropatia gotosa
- Concentração de aspartato aminotransferase (AST) ou alanina aminotransferase (ALT) > 2x o limite superior da faixa normal de laboratório (ULN) ou bilirrubina > 1,5x LSN na triagem
- Teste positivo para vírus da imunodeficiência humana (HIV), vírus da hepatite B (HBV) ou tuberculose
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
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A medicação do estudo de controle apenas com placebo é a mesma formulação do tratamento ativo sem ingrediente ativo
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EXPERIMENTAL: AC-201CR 72mg
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O produto experimental é formulado como comprimidos de liberação controlada (CR)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na pontuação IPSG (MRI) para o joelho primário
Prazo: 24 semanas
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A artropatia do joelho será avaliada de acordo com a escala de avaliação do IPSG (International Prophylaxis Study Group) de 2012.
Esta escala é uma escala aditiva com valor máximo até 17 pontos, compreendendo 2 subpontuações de alterações dos tecidos moles (máximo 9 pontos) e alterações osteocondrais (máximo 8 pontos).
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança da linha de base na pontuação IPSG (MRI) para joelho não primário
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Mudança da linha de base no escore IPSG por joelho
Prazo: 48 semanas
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48 semanas
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Mudança da linha de base nas pontuações do componente IPSG por joelho
Prazo: 24 semanas e 48 semanas
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24 semanas e 48 semanas
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Alteração da linha de base na espessura sinovial medida por ressonância magnética do joelho
Prazo: 24 semanas e 48 semanas
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24 semanas e 48 semanas
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Alteração da linha de base na espessura sinovial ultrassonográfica por joelho
Prazo: 24 semanas e 48 semanas
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24 semanas e 48 semanas
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Alteração da linha de base no escore ultrassonográfico de hiperemia por joelho
Prazo: 24 semanas e 48 semanas
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24 semanas e 48 semanas
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Mudança da linha de base na dor no joelho (por EVA) por joelho
Prazo: 4, 12, 24, 28, 36 e 48 semanas
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4, 12, 24, 28, 36 e 48 semanas
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Mudança da linha de base na pontuação do Short Form-36
Prazo: 24 semanas e 48 semanas
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24 semanas e 48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
21 de março de 2017
Conclusão Primária (REAL)
18 de abril de 2019
Conclusão do estudo (REAL)
2 de outubro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de dezembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de dezembro de 2016
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
15 de dezembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
9 de julho de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de julho de 2020
Última verificação
1 de julho de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AC-201CR-HA-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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