Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af MT-7117 hos forsøgspersoner med erytropoietisk protoporfyri

12. december 2025 opdateret af: Tanabe Pharma America, Inc.

En fase II, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af MT-7117 hos forsøgspersoner med erytropoietisk protoporfyri

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​MT-7117 på varigheden af ​​sollyseksponering uden symptomer og tolerance hos personer med EPP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at vurdere effektiviteten, tolerabiliteten og sikkerheden af ​​MT-7117 hos forsøgspersoner med EPP. Studiet består af en 2 ugers screeningsperiode, en 16 ugers dobbeltblind behandlingsperiode og en 6 ugers opfølgningsperiode i uge 22. Den samlede deltagelsesperiode er cirka 24 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

102

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90036
        • ACTCA, A Member of the Alliance, Inc.
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, Forenede Stater, 02135
        • Metro Boston Clinical Partners, LLC
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Ichan School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
        • Remington-Davis, Inc
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • University of Texas Medical Branch Porphyria Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Yderligere screeningskriteriekontrol kan gælde for kvalifikation.

Inklusionskriterier:

  • 1. Forsøgspersoner gav skriftligt informeret samtykke til at deltage.
  • 2. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner med en bekræftet diagnose af EPP baseret på sygehistorie, i alderen 18 år til 75 år inklusive, ved screening.
  • 3. Forsøgspersoner er villige og i stand til at rejse til undersøgelsesstederne for alle planlagte besøg.
  • 4. Efter investigators mening er forsøgspersonen i stand til at forstå undersøgelsens art og eventuelle risici forbundet med deltagelse og er villig til at samarbejde og overholde protokolbegrænsningerne og kravene (herunder rejser).

Ekskluderingskriterier:

  • 1. Historie eller tilstedeværelse af andre fotodermatoser end EPP.
  • 2. Forsøgspersoner, der er uvillige eller ude af stand til at gå udenfor i dagtimerne (f.eks. mellem 1 time efter solopgang og 1 time før solnedgang) under undersøgelsen.
  • 3. Tilstedeværelse af klinisk signifikant hepatobiliær sygdom baseret på LFT-værdier ved screening.
  • 4. Personer med ASAT, ALAT, ALP ≥3,0 × øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubin >1,5 × ULN ved screening.
  • 5. Forsøgspersoner med eller har en historie (i de sidste 2 år) med overdreven alkoholindtagelse efter efterforskerens mening.
  • 6. Anamnese eller tilstedeværelse af melanom og/eller atypisk nevus ved screening.
  • 7. Anamnese med familiært melanom (defineret som at have 2 eller flere førstegradsslægtninge, såsom forældre, søskende og/eller barn).
  • 8. Anamnese eller tilstedeværelse af præ-malign hudlæsion planocellulært karcinom, basalcellekarcinom eller andre ondartede hudlæsioner.
  • 9. Anamnese eller tilstedeværelse af psykiatrisk sygdom vurderet til at være klinisk signifikant af investigator, og som kan interferere med undersøgelsesevalueringen og/eller sikkerheden for forsøgspersonerne.
  • 10. Tilstedeværelse af klinisk signifikant akut eller kronisk nyresygdom baseret på forsøgspersonens lægejournaler, herunder hæmodialyse; og et serumkreatininniveau på mere end 1,2 mg/dL eller en glomerulær filtrationshastighed (GFR) <60 ml/min.
  • 11. Tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant sygdom eller laboratorieabnormitet, som efter investigatorens mening kan forstyrre forsøgets mål og/eller sikkerheden for forsøgspersonerne.
  • 12. Graviditet eller amning.
  • 13. Kvinder i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner med partnere i den fødedygtige alder, der ikke er villige til at bruge passende præventionsforanstaltninger som beskrevet i protokollen.
  • 14. Behandling med fototerapi inden for 3 måneder før randomisering (besøg 2).
  • 15. Behandling med afamelanotid inden for 3 måneder før randomisering (besøg 2).
  • 16. Behandling med cimetidin inden for 4 uger før randomisering (besøg 2).
  • 17. Behandling med antioxidantmidler i doser, som efter investigators mening kan påvirke undersøgelsens endepunkter (inklusive men ikke begrænset til beta-caroten, cystein, pyridoxin) inden for 4 uger før randomisering (besøg 2).
  • 18. Kronisk behandling med receptbaserede smertestillende midler, herunder men ikke begrænset til opioider og opioidderivater såsom morfin, hydrocodon, oxycodon eller deres kombination med andre analgetika eller ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID, som Percocet og Vicodin-lignende recept lægemidler) inden for 4 uger før randomisering (besøg 2).
  • 19. Behandling med lægemidler eller kosttilskud, som efter efterforskerens mening kan forstyrre forsøgets formål eller forsøgspersonernes sikkerhed.
  • 20. Tidligere eksponering for MT 7117.
  • 21. Tidligere behandling med ethvert forsøgsmiddel inden for 12 uger før screening ELLER 5 halveringstider af forsøgsproduktet (alt efter hvad der er længst).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo QD, oral, 16 uger
Eksperimentel: MT-7117 lav dosis
Medicin: MT-7117 lav dosis
MT-7117 lav dosis QD, oral, 16 uger
Eksperimentel: MT-7117 høj dosis
Medicin: MT-7117 høj dosis
MT-7117 højdosis QD, oral, 16 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i gennemsnitlig daglig tid (minutter) til første prodromale symptom forbundet med eksponering for sollys mellem time efter solopgang og 1 time før solnedgang i uge 16.
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 16
Varighed i minutter, af eksponering for sollys mellem 1 time efter solopgang og 1 time før solnedgang. Den gennemsnitlige varighed i minutter af eksponering for sollys før det første prodromale symptom mellem 1 time efter solopgang og 1 time før solnedgang. Den gennemsnitlige varighed betyder, at gennemsnittet af daglige varigheder i 14-dages vinduer før dag 1 (eller uge 16 dag) blev anvendt.
Baseline (uge 0) og uge 16
Ændring fra baseline i gennemsnitlig daglig varighed (minutter) af eksponering for sollys mellem 1 time efter solopgang og 1 time før solnedgang uden prodromale symptomer i uge 16
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i den gennemsnitlige daglige varighed (minutter) af sollyseksponering opsummerer enhver eksponeringstid for sollys eksklusiv eventuel overlappende tid med prodromale symptomer, herunder hvis patienterne går ud flere gange på samme dag efter det prodromale symptom tidligere var afsluttet.
Baseline (uge 0) og uge 16
Ændring fra baseline i den gennemsnitlige daglige middelvarighed (minutter) af eksponering for sollys mellem 1 time efter solopgang og 1 time før solnedgang uden prodromale symptomer i uge 16
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i den gennemsnitlige daglige gennemsnitlige varighed (minutter) af sollyseksponering uden prodromale symptomer divideret med antallet af soleksponeringsperioder, der gælder den dag.
Baseline (uge 0) og uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet antal episoder af sollyseksponering med prodromale symptomer i løbet af 16 ugers dobbeltblind behandlingsperiode
Tidsramme: Uge 16
Uge 16
Ændring fra baseline i gennemsnitlig daglig gennemsnitlig intensitet af prodromale symptomer i løbet af 16 ugers dobbeltblind behandlingsperiode i 11-punkts Likert-skala
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 16
Intensiteten af ​​prodromale symptomer måles ved 11-punkts Likert-skalaen fra 0 (ingen symptom) til 10 (symptomernes største sværhedsgrad).
Baseline (uge 0) og uge 16
Ændring fra baseline i gennemsnitlig daglig varighed (minutter) af prodromale symptomer ved 16-ugers dobbeltblind behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 16
Baseline (uge 0) og uge 16
Ændring fra baseline i pigmentering som målt ved melanintæthed for gennemsnit af 6 hudsegmenter i uge 8 og uge 16.
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge ​​8 og uge 16
Pigmentering vil blive vurderet i melanintæthed, som er numeriske scores målt med spektrofotometer på 6 hudsegmenter (pande, venstre kind, højre inde i overarmen, venstre mediale underarm, højre side af maven og venstre side af balden).
Baseline (uge 0), uge ​​8 og uge 16
Procentvis ændring fra baseline i pigmentering som målt ved melanintæthed for gennemsnit af 6 hudsegmenter i uge 8 og uge 16.
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge ​​8 og uge 16
Baseline (uge 0), uge ​​8 og uge 16
Samlet antal smertehændelser i løbet af 16 ugers dobbeltblindet behandlingsperiode
Tidsramme: Uge 16
Uge 16

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Samlet antal episoder med sollyseksponering
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 16
Baseline (uge 0) og uge 16
Ændring i pigmentering målt ved melanintæthed
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 16
Baseline (uge 0) og uge 16
Livskvaliteten målt af det patientrapporterede resultatmålingsinformationssystem (PROMIS) 57
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 16
Baseline (uge 0) og uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. september 2019

Studieafslutning (Faktiske)

28. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. april 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

9. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT-7117-A01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner