Studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av MT-7117 hos patienter med erytropoetisk protoporfyri

Ytterligare kontroll av screeningkriterier kan gälla för kvalificering.

Inklusionskriterier:

• 1. Försökspersoner gav skriftligt informerat samtycke till att delta.
• 2. Manliga och kvinnliga försökspersoner med en bekräftad diagnos av EPP baserad på medicinsk historia, i åldern 18 år till 75 år inklusive, vid screening.
• 3. Försökspersonerna är villiga och kan resa till studieplatserna för alla schemalagda besök.
• 4. Enligt utredarens åsikt är försökspersonen kapabel att förstå studiens natur och eventuella risker med deltagande, och villig att samarbeta och följa protokollets begränsningar och krav (inklusive resor).

Exklusions kriterier:

• 1. Historik eller förekomst av andra fotodermatoser än EPP.
• 2. Försökspersoner som är ovilliga eller oförmögna att gå utomhus under dagtid (t.ex. mellan 1 timme efter soluppgång och 1 timme före solnedgång) under studien.
• 3. Förekomst av kliniskt signifikant lever- och gallsjukdom baserat på LFT-värden vid screening.
• 4. Patienter med ASAT, ALAT, ALP ≥3,0 × övre normalgräns (ULN) eller totalt bilirubin >1,5 × ULN vid screening.
• 5. Försökspersoner med eller har en historia (under de senaste 2 åren) av överdrivet alkoholintag enligt utredarens åsikt.
• 6. Anamnes eller förekomst av melanom och/eller atypiskt nevus vid screening.
• 7. Historik av familjärt melanom (definierat som att ha 2 eller fler första gradens släktingar, såsom föräldrar, syskon och/eller barn).
• 8. Historik eller förekomst av pre-maligna hudskador skivepitelcancer, basalcellscancer eller andra maligna hudskador.
• 9. Historik eller förekomst av psykiatrisk sjukdom som bedöms vara kliniskt signifikant av utredaren och som kan störa studieutvärderingen och/eller säkerheten för försökspersonerna.
• 10. Förekomst av kliniskt signifikant akut eller kronisk njursjukdom baserat på patientens medicinska journaler inklusive hemodialys; och en serumkreatininnivå på mer än 1,2 mg/dL eller en glomerulär filtrationshastighet (GFR) <60 ml/min.
• 11. Förekomst av någon kliniskt signifikant sjukdom eller laboratorieavvikelse som, enligt utredarens åsikt, kan störa studiemålen och/eller säkerheten för försökspersonerna.
• 12. Graviditet eller amning.
• 13. Kvinnor i fertil ålder och manliga försökspersoner med partner i fertil ålder som inte vill använda adekvata preventivmedel enligt beskrivningen i protokollet.
• 14. Behandling med fototerapi inom 3 månader före randomisering (besök 2).
• 15. Behandling med afamelanotid inom 3 månader före randomisering (besök 2).
• 16. Behandling med cimetidin inom 4 veckor före randomisering (besök 2).
• 17. Behandling med antioxidanter i doser som, enligt utredarens uppfattning, kan påverka studiens effektmått (inklusive men inte begränsat till betakaroten, cystein, pyridoxin) inom 4 veckor före randomisering (besök 2).
• 18. Kronisk behandling med receptbaserade smärtstillande medel inklusive men inte begränsat till opioider och opioidderivat såsom morfin, hydrokodon, oxikodon eller deras kombination med andra analgetika eller icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID, som Percocet och Vicodin-liknande recept droger) inom 4 veckor före randomisering (besök 2).
• 19. Behandling med något läkemedel eller kosttillskott som, enligt utredarens uppfattning, kan störa studiens mål eller säkerheten för försökspersonerna.
• 20. Tidigare exponering för MT 7117.
• 21. Tidigare behandling med något prövningsmedel inom 12 veckor före screening ELLER 5 halveringstider av prövningsprodukten (beroende på vilket som är längre).