赤血球造血性プロトポルフィリン症の被験者におけるMT-7117の有効性、安全性、および忍容性を評価するための研究

追加の審査基準チェックが資格認定に適用される場合があります。

包含基準:

• 1.被験者は、参加するために書面によるインフォームドコンセントを提供しました。
• 2.スクリーニング時に18歳から75歳までの病歴に基づいてEPPの診断が確認された男性および女性の被験者。
• 3.被験者は、予定されたすべての訪問のために研究サイトに旅行する意思があり、旅行することができます。
• 4.治験責任医師の意見では、被験者は治験の性質と参加に伴うリスクを理解でき、プロトコルの制限と要件（旅行を含む）に協力して遵守する意思がある。

除外基準:

• 1. EPP 以外の光皮膚病の病歴または存在。
• 2. 研究中、日中 (例えば、日の出後 1 時間から日没前 1 時間の間) に外に出たくない、または外出できない被験者。
• 3.スクリーニング時のLFT値に基づく臨床的に重要な肝胆道疾患の存在。
• 4.スクリーニング時のAST、ALT、ALP≧3.0×正常上限（ULN）または総ビリルビン≧1.5×ULNの被験者。
• 5.研究者の意見では、過剰なアルコール摂取の（過去2年間）の履歴がある、または履歴がある被験者。
• 6.スクリーニング時の黒色腫および/または非定型母斑の病歴または存在。
• 7.家族性黒色腫の病歴（両親、兄弟、および/または子供などの第一度近親者が2人以上いると定義）。
• 8.前悪性皮膚病変の病歴または存在 扁平上皮癌、基底細胞癌、または他の悪性皮膚病変。
• 9.治験責任医師が臨床的に重要であると判断した精神疾患の病歴または存在 研究評価および/または被験者の安全性を妨げる可能性がある。
• 10.血液透析を含む被験者の医療記録に基づく、臨床的に重要な急性または慢性腎疾患の存在;血清クレアチニン値が 1.2 mg/dL を超えるか、糸球体濾過率 (GFR) が 60 ml/分未満。
• 11.治験責任医師の意見では、研究目的および/または被験者の安全性を妨げる可能性がある、臨床的に重要な疾患または検査室異常の存在。
• 12. 妊娠中または授乳中。
• 13. 出産の可能性のある女性、および出産の可能性のあるパートナーとの男性被験者 プロトコルに記載されている適切な避妊手段を使用することを望まない。
• 14.無作為化前3か月以内の光線療法による治療（訪問2）。
• 15.無作為化前3か月以内のアファメラノチドによる治療（訪問2）。
• 16.無作為化前4週間以内のシメチジンによる治療(訪問2)。
• 17.治験責任医師の意見では、無作為化前4週間以内に研究エンドポイント（ベータカロチン、システイン、ピリドキシンを含むがこれらに限定されない）に影響を与える可能性がある用量での抗酸化剤による治療（訪問2）。
• 18. オピオイドおよびモルヒネ、ヒドロコドン、オキシコドンなどのオピオイドおよびオピオイド誘導体、または他の鎮痛薬または非ステロイド性抗炎症薬との組み合わせを含むがこれらに限定されない処方ベースの鎮痛剤による慢性治療 (NSAID、Percocet および Vicodin のような処方として)無作為化前の 4 週間以内 (Visit 2)。
• 19.治験責任医師の意見では、研究の目的または被験者の安全性を妨げる可能性のある薬物またはサプリメントによる治療。
• 20. MT 7117への以前の曝露。
• 21.スクリーニング前の12週間以内の治験薬による以前の治療または治験薬の5つの半減期（どちらか長い方）。