Исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости MT-7117 у субъектов с эритропоэтической протопорфирией

Для квалификации может применяться дополнительная проверка критериев отбора.

Критерии включения:

• 1. Субъекты предоставили письменное информированное согласие на участие.
• 2. Субъекты мужского и женского пола с подтвержденным диагнозом ЭПП на основании анамнеза, в возрасте от 18 лет до 75 лет включительно на Скрининге.
• 3. Субъекты желают и могут посещать исследовательские центры для всех запланированных посещений.
• 4. По мнению исследователя, субъект способен понять характер исследования и любые риски, связанные с участием, и готов сотрудничать и соблюдать ограничения и требования протокола (включая поездки).

Критерий исключения:

• 1. История или наличие фотодерматозов, отличных от ЭПП.
• 2. Субъекты, которые не хотят или не могут выходить на улицу в светлое время суток (например, между 1 часом после восхода солнца и 1 часом до захода солнца) во время исследования.
• 3. Наличие клинически значимого гепатобилиарного заболевания на основании значений LFT при скрининге.
• 4. Субъекты с АСТ, АЛТ, ЩФ ≥3,0 × верхняя граница нормы (ВГН) или общий билирубин >1,5 × ВГН при скрининге.
• 5. Субъекты, которые, по мнению исследователя, злоупотребляли алкоголем или имели в анамнезе (за последние 2 года) чрезмерное употребление алкоголя.
• 6. История или наличие меланомы и/или атипичного невуса при скрининге.
• 7. Семейная меланома в анамнезе (определяется как наличие 2 или более родственников первой степени родства, таких как родители, брат, сестра и/или ребенок).
• 8. История или наличие предракового поражения кожи плоскоклеточной карциномы, базальноклеточной карциномы или других злокачественных поражений кожи.
• 9. История или наличие психического заболевания, которое Исследователь считает клинически значимым и которое может повлиять на оценку исследования и/или безопасность субъектов.
• 10. Наличие клинически значимого острого или хронического заболевания почек на основании медицинских записей субъекта, включая гемодиализ; и уровень креатинина в сыворотке выше 1,2 мг/дл или скорость клубочковой фильтрации (СКФ) <60 мл/мин.
• 11. Наличие любого клинически значимого заболевания или лабораторной аномалии, которые, по мнению исследователя, могут помешать достижению целей исследования и/или безопасности субъектов.
• 12. Беременность или лактация.
• 13. Женщины детородного возраста и мужчины с партнерами детородного возраста не желают использовать адекватные меры контрацепции, как описано в протоколе.
• 14. Лечение фототерапией в течение 3 месяцев до рандомизации (посещение 2).
• 15. Лечение афамеланотидом в течение 3 месяцев до рандомизации (посещение 2).
• 16. Лечение циметидином в течение 4 недель до рандомизации (посещение 2).
• 17. Лечение антиоксидантными агентами в дозах, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на конечные точки исследования (включая, помимо прочего, бета-каротин, цистеин, пиридоксин) в течение 4 недель до рандомизации (посещение 2).
• 18. Длительное лечение отпускаемыми по рецепту анальгетиками, включая, помимо прочего, опиоиды и производные опиоидов, такие как морфин, гидрокодон, оксикодон или их комбинацию с другими анальгетиками или нестероидными противовоспалительными препаратами (НПВП, такие как перкоцет и викодиноподобные рецептурные препараты). препараты) в течение 4 недель до рандомизации (посещение 2).
• 19. Лечение любыми препаратами или добавками, которые, по мнению Исследователя, могут помешать достижению целей исследования или безопасности субъектов.
• 20. Предыдущий контакт с MT 7117.
• 21. Предшествующее лечение любым исследуемым препаратом в течение 12 недель до скрининга ИЛИ 5 периодов полувыведения исследуемого продукта (в зависимости от того, что дольше).