Studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti MT-7117 u subjektů s erytropoetickou protoporfyrií

Pro kvalifikaci může být požadována další kontrola screeningových kritérií.

Kritéria pro zařazení:

• 1. Subjekty poskytly písemný informovaný souhlas s účastí.
• 2. Mužské a ženské subjekty s potvrzenou diagnózou EPP na základě anamnézy, ve věku 18 let až 75 let včetně, při screeningu.
• 3. Subjekty jsou ochotné a schopné cestovat do studijních míst pro všechny plánované návštěvy.
• 4. Podle názoru zkoušejícího je subjekt schopen porozumět povaze studie a veškerým rizikům spojeným s účastí a je ochoten spolupracovat a dodržovat omezení a požadavky protokolu (včetně cestování).

Kritéria vyloučení:

• 1. Anamnéza nebo přítomnost jiných fotodermatóz než EPP.
• 2. Subjekty, které během studie nechtějí nebo nemohou jít ven během denních hodin (např. mezi 1 hodinou po východu slunce a 1 hodinou před západem slunce).
• 3. Přítomnost klinicky významného hepatobiliárního onemocnění na základě hodnot LFT při Screeningu.
• 4. Subjekty s AST, ALT, ALP ≥3,0 × horní hranice normy (ULN) nebo celkovým bilirubinem >1,5 × ULN při screeningu.
• 5. Subjekty s nebo s anamnézou (v posledních 2 letech) nadměrného příjmu alkoholu podle názoru zkoušejícího.
• 6. Anamnéza nebo přítomnost melanomu a/nebo atypického névu při screeningu.
• 7. Historie familiárního melanomu (definovaného jako 2 nebo více prvostupňových příbuzných, jako jsou rodiče, sourozenci a/nebo dítě).
• 8. Anamnéza nebo přítomnost premaligních kožních lézí, spinocelulárního karcinomu, bazaliomu nebo jiných maligních kožních lézí.
• 9. Anamnéza nebo přítomnost psychiatrického onemocnění, které zkoušející považuje za klinicky významné a které může interferovat s hodnocením studie a/nebo bezpečností subjektů.
• 10. Přítomnost klinicky významného akutního nebo chronického onemocnění ledvin na základě lékařských záznamů subjektu včetně hemodialýzy; a hladina sérového kreatininu vyšší než 1,2 mg/dl nebo rychlost glomerulární filtrace (GFR) <60 ml/min.
• 11. Přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění nebo laboratorní abnormality, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat cíle studie a/nebo bezpečnost subjektů.
• 12. Těhotenství nebo kojení.
• 13. Ženy ve fertilním věku a muži s partnerkami ve fertilním věku neochotnými používat adekvátní antikoncepční opatření, jak je popsáno v protokolu.
• 14. Léčba fototerapií do 3 měsíců před randomizací (návštěva 2).
• 15. Léčba afamelanotidem během 3 měsíců před randomizací (návštěva 2).
• 16. Léčba cimetidinem během 4 týdnů před randomizací (návštěva 2).
• 17. Léčba antioxidačními činidly v dávkách, které podle názoru zkoušejícího mohou ovlivnit cílové parametry studie (včetně, ale bez omezení na beta-karoten, cystein, pyridoxin) během 4 týdnů před randomizací (návštěva 2).
• 18. Chronická léčba analgetiky na předpis, včetně, ale bez omezení, opioidů a opioidních derivátů, jako je morfin, hydrokodon, oxykodon nebo jejich kombinace s jinými analgetiky nebo nesteroidními protizánětlivými léky (NSAID, jako Percocet a Vicodin na předpis léky) do 4 týdnů před randomizací (návštěva 2).
• 19. Léčba jakýmikoli léky nebo doplňky, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat cíle studie nebo bezpečnost subjektů.
• 20. Předchozí expozice MT 7117.
• 21. Předchozí léčba jakýmkoliv hodnoceným přípravkem během 12 týdnů před screeningem NEBO 5 poločasů hodnoceného přípravku (podle toho, co je delší).