Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di MT-7117 in soggetti con protoporfiria eritropoietica

Ulteriori controlli dei criteri di selezione possono richiedere la qualificazione.

Criterio di inclusione:

• 1. I soggetti hanno fornito il consenso informato scritto alla partecipazione.
• 2. Soggetti di sesso maschile e femminile con diagnosi confermata di EPP basata sull'anamnesi, di età compresa tra 18 e 75 anni inclusi, allo Screening.
• 3. I soggetti sono disposti e in grado di recarsi nei siti dello studio per tutte le visite programmate.
• 4. Secondo l'opinione dello sperimentatore, il soggetto è in grado di comprendere la natura dello studio e gli eventuali rischi connessi alla partecipazione e disposto a collaborare e rispettare le restrizioni e i requisiti del protocollo (incluso il viaggio).

Criteri di esclusione:

• 1. Anamnesi o presenza di fotodermatosi diverse dall'EPP.
• 2. Soggetti che non vogliono o non possono uscire durante le ore diurne (ad esempio, tra 1 ora dopo l'alba e 1 ora prima del tramonto) durante lo studio.
• 3. Presenza di malattia epatobiliare clinicamente significativa basata sui valori LFT allo Screening.
• 4. Soggetti con AST, ALT, ALP ≥3,0 × limite superiore della norma (ULN) o bilirubina totale >1,5 × ULN allo screening.
• 5. Soggetti con o con una storia (negli ultimi 2 anni) di consumo eccessivo di alcol secondo l'opinione dello sperimentatore.
• 6. Anamnesi o presenza di melanoma e/o nevo atipico allo Screening.
• 7. Storia di melanoma familiare (definito come avere 2 o più parenti di primo grado, come genitori, fratelli e/o figli).
• 8. Anamnesi o presenza di carcinoma a cellule squamose della lesione cutanea pre-maligne, carcinoma basocellulare o altre lesioni cutanee maligne.
• 9. Storia o presenza di malattia psichiatrica giudicata clinicamente significativa dallo Sperimentatore e che potrebbe interferire con la valutazione dello studio e/o la sicurezza dei soggetti.
• 10. Presenza di malattia renale acuta o cronica clinicamente significativa sulla base delle cartelle cliniche del soggetto inclusa l'emodialisi; e un livello di creatinina sierica superiore a 1,2 mg/dL o una velocità di filtrazione glomerulare (GFR) <60 ml/min.
• 11. Presenza di qualsiasi malattia clinicamente significativa o anomalia di laboratorio che, a giudizio dello Sperimentatore, possa interferire con gli obiettivi dello studio e/o la sicurezza dei soggetti.
• 12. Gravidanza o allattamento.
• 13. Donne in eta' fertile e soggetti di sesso maschile con partner in eta' fertile non disposti a utilizzare adeguate misure contraccettive come descritto nel protocollo.
• 14. Trattamento con fototerapia entro 3 mesi prima della randomizzazione (Visita 2).
• 15. Trattamento con afamelanotide entro 3 mesi prima della randomizzazione (Visita 2).
• 16. Trattamento con cimetidina entro 4 settimane prima della randomizzazione (Visita 2).
• 17. Trattamento con agenti antiossidanti a dosi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono influenzare gli endpoint dello studio (inclusi ma non limitati a beta-carotene, cisteina, piridossina) entro 4 settimane prima della randomizzazione (visita 2).
• 18. Trattamento cronico con agenti analgesici soggetti a prescrizione medica inclusi, ma non limitati a, oppioidi e derivati ​​oppioidi come morfina, idrocodone, ossicodone o la loro combinazione con altri analgesici o farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS, come prescrizione simile a Percocet e Vicodin farmaci) entro 4 settimane prima della randomizzazione (Visita 2).
• 19. Trattamento con qualsiasi farmaco o integratore che, a parere dello Sperimentatore, possa interferire con gli obiettivi dello studio o la sicurezza dei soggetti.
• 20. Esposizione precedente a MT 7117.
• 21.Precedente trattamento con qualsiasi agente sperimentale entro 12 settimane prima dello screening OPPURE 5 emivite del prodotto sperimentale (qualunque sia la più lunga).