Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus MT-7117:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria

perjantai 23. helmikuuta 2024 päivittänyt: Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Vaiheen II, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus MT-7117:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia MT-7117:n tehoa ja turvallisuutta auringonvalolle altistumisen kestoon ilman oireita ja sietokykyä potilailla, joilla on EPP.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan MT-7117:n tehoa, siedettävyyttä ja turvallisuutta potilailla, joilla on EPP. Tutkimus koostuu 2 viikon seulontajaksosta, 16 viikon kaksoissokkohoitojaksosta ja 6 viikon seurantajaksosta viikolla 22. Osallistumisaika on yhteensä noin 24 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

102

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90036
        • ACTCA, A Member of the Alliance, Inc.
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, Yhdysvallat, 02135
        • Metro Boston Clinical Partners, LLC
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Ichan School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
        • Remington-Davis, Inc
    • Texas
      • Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
        • University of Texas Medical Branch Porphyria Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Pätevöintiin voidaan hakea lisäseulontakriteerien tarkistusta.

Sisällyttämiskriteerit:

  • 1. Tutkittavat antoivat kirjallisen suostumuksen osallistumiseen.
  • 2. Mies- ja naishenkilöt, joilla on vahvistettu EPP-diagnoosi sairaushistorian perusteella, iältään 18-75 vuotta, seulonnassa.
  • 3. Koehenkilöt ovat halukkaita ja pystyvät matkustamaan tutkimuspaikoille kaikille suunnitelluille vierailuille.
  • 4. Tutkijan näkemyksen mukaan tutkittava kykenee ymmärtämään tutkimuksen luonteen ja mahdolliset osallistumiseen liittyvät riskit sekä halukas tekemään yhteistyötä ja noudattamaan protokollan rajoituksia ja vaatimuksia (mukaan lukien matkustaminen).

Poissulkemiskriteerit:

  • 1. Muiden fotodermatoosien kuin EPP:n historia tai esiintyminen.
  • 2. Koehenkilöt, jotka eivät halua tai pysty menemään ulos päivänvalon aikana (esim. tunnin auringonnousun ja 1 tunnin välillä ennen auringonlaskua) tutkimuksen aikana.
  • 3. Kliinisesti merkittävä hepatobiliaarisen sairauden esiintyminen seulonnan LFT-arvojen perusteella.
  • 4. Potilaat, joiden AST, ALT, ALP ≥3,0 × normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN seulonnassa.
  • 5. Tutkijan mielestä koehenkilöt, joilla on tai on ollut (viimeisten 2 vuoden aikana) liiallista alkoholinkäyttöä.
  • 6. Melanooman ja/tai epätyypillisen nevusin esiintyminen tai esiintyminen seulonnassa.
  • 7. Sukuperäinen melanooma (määritelty siten, että hänellä on vähintään kaksi ensimmäisen asteen sukulaista, kuten vanhemmat, sisarukset ja/tai lapsi).
  • 8. Aiemmin pahanlaatuista ihovauriota edeltävä levyepiteelisyöpä, tyvisolusyöpä tai muut pahanlaatuiset ihovauriot.
  • 9. Sellainen psykiatrinen sairaus, jonka tutkija on arvioinut kliinisesti merkitseväksi ja joka voi häiritä tutkimuksen arviointia ja/tai koehenkilöiden turvallisuutta, on ollut tai esiintynyt.
  • 10. Kliinisesti merkittävän akuutin tai kroonisen munuaissairauden esiintyminen potilaan lääketieteellisten tietojen perusteella, mukaan lukien hemodialyysi; ja seerumin kreatiniinitaso yli 1,2 mg/dl tai glomerulussuodatusnopeus (GFR) <60 ml/min.
  • 11. Kliinisesti merkittävän sairauden tai laboratoriopoikkeavuuden esiintyminen, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimuksen tavoitteita ja/tai koehenkilöiden turvallisuutta.
  • 12. Raskaus tai imetys.
  • 13. Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi, ja miespuoliset koehenkilöt, joiden kumppanit voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät ole halukkaita käyttämään pöytäkirjassa kuvattuja riittäviä ehkäisymenetelmiä.
  • 14. Hoito valohoidolla 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2).
  • 15. Afamelanotidihoito 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2).
  • 16. Hoito simetidiinillä 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2).
  • 17. Hoito hapettumisenestoaineilla annoksilla, jotka tutkijan mielestä voivat vaikuttaa tutkimuksen päätepisteisiin (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, beetakaroteeni, kysteiini, pyridoksiini) 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2).
  • 18. Krooninen hoito reseptipohjaisilla kipulääkeaineilla, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, opioidit ja opioidijohdannaiset, kuten morfiini, hydrokodoni, oksikodoni tai niiden yhdistelmä muiden kipulääkkeiden tai steroideihin kuulumattomien tulehduskipulääkkeiden kanssa (NSAID, kuten Percocet ja Vicodinin kaltainen resepti lääkkeet) 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2).
  • 19. Hoito lääkkeillä tai lisäravinteilla, jotka tutkijan mielestä voivat häiritä tutkimuksen tavoitteita tai koehenkilöiden turvallisuutta.
  • 20. Aikaisempi altistuminen MT 7117:lle.
  • 21. Aikaisempi hoito millä tahansa tutkimusaineella 12 viikon sisällä ennen seulontaa TAI 5 tutkimustuotteen puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Placebo QD, suun kautta, 16 viikkoa
Kokeellinen: MT-7117 pieni annos
Lääke: MT-7117 pieni annos
MT-7117 pieni annos QD, suun kautta, 16 viikkoa
Kokeellinen: MT-7117 suuri annos
Lääke: MT-7117 suuri annos
MT-7117 suuri annos QD, suun kautta, 16 viikkoa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta keskimääräisessä päivittäisessä ajassa (minuutteina) ensimmäiseen auringonvalolle altistumiseen liittyvään prodromaaliseen oireeseen tunnin kuluttua auringonnoususta ja 1 tunnin ajan ennen auringonlaskua viikolla 16.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 16
Auringonvaloaltistuksen kesto minuutteina 1 tunti auringonnousun ja 1 tunnin ajan ennen auringonlaskua. Auringonvalolle altistumisen keskimääräinen kesto minuutteina ennen ensimmäistä prodromaalista oiretta 1 tunnin auringonnousun ja 1 tunnin ennen auringonlaskua välillä. Keskimääräinen kesto tarkoittaa päivittäisten kestojen keskiarvoa 14 päivän ikkunoissa ennen päivää 1 (tai viikkoa 16 päivää).
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 16
Muutos lähtötasosta auringonvalolle altistumisen keskimääräisessä päivittäisessä kestossa (minuutteina) välillä 1 tunti auringonnousun jälkeen ja 1 tunti ennen auringonlaskua ilman prodromaalisia oireita viikolla 16
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0) ja viikko 16
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 auringonvalolle altistumisen keskimääräisessä päivittäisessä kestossa (minuutteina) laskee yhteen auringonvalolle altistumisajan, lukuun ottamatta prodromaalisten oireiden päällekkäisyyttä, mukaan lukien jos potilaat menevät ulos useita kertoja samana päivänä sen jälkeen, kun prodromaaliset oireet olivat aiemmin päättyneet.
Perustaso (viikko 0) ja viikko 16
Muutos lähtötasosta auringonvalolle altistumisen keskimääräisessä päivittäisessä keskimääräisessä kestossa (minuutteina) välillä 1 tunti auringonnousun jälkeen ja 1 tunti ennen auringonlaskua ilman prodromaalisia oireita viikolla 16
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0) ja viikko 16
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 auringonvalolle altistumisen keskimääräisessä päivittäisessä keskimääräisessä kestossa (minuutteina) ilman prodromaalisia oireita jaettuna kyseisenä päivänä sovellettavien auringonvaloaltistusjaksojen määrällä.
Perustaso (viikko 0) ja viikko 16

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden auringonvalolle altistumisen jaksojen kokonaismäärä, joissa esiintyi prodromaalisia oireita 16 viikon kaksoissokkohoitojakson aikana
Aikaikkuna: Viikko 16
Viikko 16
Muutos lähtötasosta prodromaalisten oireiden keskimääräisessä päivittäisessä keskimääräisessä intensiteetissä 16 viikon kaksoissokkohoitojakson aikana 11 pisteen Likert-asteikolla
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0) ja viikko 16
Prodromaalisten oireiden voimakkuus mitataan 11-pisteisellä Likert-asteikolla, joka vaihtelee välillä 0 (ei oireita) 10:een (oireiden vakavuus).
Perustaso (viikko 0) ja viikko 16
Muutos lähtötilanteesta prodromaalisten oireiden keskimääräisessä päivittäisessä kestossa (minuutteina) 16 viikon kaksoissokkohoitojaksolla
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0) ja viikko 16
Perustaso (viikko 0) ja viikko 16
Muutos lähtötasosta pigmentaatiossa mitattuna melaniinitiheydellä keskimäärin 6 ihosegmentissä viikolla 8 ja 16.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), viikko 8 ja viikko 16
Pigmentaatio arvioidaan melaniinitiheydellä, jotka ovat numeerisia pisteitä, jotka on mitattu spektrofotometrillä kuudesta ihosegmentistä (otsa, vasen poski, oikea olkavarren sisäpuoli, vasen mediaalinen kyynärvarsi, vatsan oikea puoli ja pakaran vasen puoli).
Lähtötilanne (viikko 0), viikko 8 ja viikko 16
Pigmentaation prosenttimuutos lähtötasosta mitattuna melaniinitiheydellä keskimäärin 6 ihosegmentissä viikolla 8 ja 16.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), viikko 8 ja viikko 16
Lähtötilanne (viikko 0), viikko 8 ja viikko 16
Kiputapahtumien kokonaismäärä 16 viikon kaksoissokkohoitojakson aikana
Aikaikkuna: Viikko 16
Viikko 16

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Auringonvalolle altistumisen jaksojen kokonaismäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 16
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 16
Muutos pigmentaatiossa melaniinitiheydellä mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 16
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 16
Elämänlaatu mitattuna potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) avulla 57
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 16
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 16

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Head of Medical Science, Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 5. heinäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 28. syyskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 28. syyskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. toukokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 9. toukokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MT-7117-A01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Erytropoieettinen protoporfyria (EPP)

Kliiniset tutkimukset MT-7117 pieni annos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Singapore

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa