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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von MT-7117 bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie

23. Februar 2024 aktualisiert von: Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von MT-7117 bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von MT-7117 auf die Dauer der Sonnenlichtexposition ohne Symptome und Verträglichkeit bei Probanden mit EPP.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit von MT-7117 bei Patienten mit EPP. Die Studie besteht aus einer 2-wöchigen Screeningphase, einer 16-wöchigen doppelblinden Behandlungsphase und einer 6-wöchigen Nachbeobachtungsphase in Woche 22. Die Gesamtteilnahmedauer beträgt ca. 24 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

102

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90036
        • ACTCA, A Member of the Alliance, Inc.
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02135
        • Metro Boston Clinical Partners, LLC
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Ichan School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43215
        • Remington-Davis, Inc
    • Texas
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555
        • University of Texas Medical Branch Porphyria Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Für die Qualifikation können zusätzliche Überprüfungskriterien gelten.

Einschlusskriterien:

  • 1. Die Probanden gaben eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme ab.
  • 2. Männliche und weibliche Probanden mit einer bestätigten EPP-Diagnose basierend auf der Krankengeschichte im Alter von 18 bis einschließlich 75 Jahren beim Screening.
  • 3. Die Probanden sind bereit und in der Lage, für alle geplanten Besuche zu den Studienzentren zu reisen.
  • 4. Nach Meinung des Ermittlers ist der Proband in der Lage, die Art der Studie und alle mit der Teilnahme verbundenen Risiken zu verstehen, und ist bereit, zusammenzuarbeiten und die Einschränkungen und Anforderungen des Protokolls (einschließlich Reisen) einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • 1. Vorgeschichte oder Vorhandensein von Lichtdermatosen außer EPP.
  • 2. Probanden, die während der Studie nicht bereit oder nicht in der Lage sind, bei Tageslicht (z. B. zwischen 1 Stunde nach Sonnenaufgang und 1 Stunde vor Sonnenuntergang) nach draußen zu gehen.
  • 3. Vorhandensein einer klinisch signifikanten hepatobiliären Erkrankung basierend auf den LFT-Werten beim Screening.
  • 4. Probanden mit AST, ALT, ALP ≥ 3,0 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Gesamtbilirubin > 1,5 × ULN beim Screening.
  • 5. Probanden mit oder mit einer Vorgeschichte (in den letzten 2 Jahren) von übermäßigem Alkoholkonsum nach Meinung des Ermittlers.
  • 6. Vorgeschichte oder Vorhandensein von Melanomen und/oder atypischen Nävus beim Screening.
  • 7. Familiäres Melanom in der Vorgeschichte (definiert als 2 oder mehr Verwandte ersten Grades, wie Eltern, Geschwister und/oder Kind).
  • 8. Geschichte oder Vorhandensein von prämalignen Hautläsionen, Plattenepithelkarzinomen, Basalzellkarzinomen oder anderen bösartigen Hautläsionen.
  • 9. Geschichte oder Vorhandensein einer psychiatrischen Erkrankung, die vom Ermittler als klinisch signifikant beurteilt wird und die die Studienauswertung und/oder die Sicherheit der Probanden beeinträchtigen kann.
  • 10. Vorhandensein einer klinisch signifikanten akuten oder chronischen Nierenerkrankung basierend auf den Krankenakten des Subjekts, einschließlich Hämodialyse; und ein Serumkreatininspiegel von mehr als 1,2 mg/dl oder eine glomeruläre Filtrationsrate (GFR) < 60 ml/min.
  • 11. Vorhandensein einer klinisch signifikanten Krankheit oder Laboranomalie, die nach Meinung des Ermittlers die Studienziele und / oder die Sicherheit der Probanden beeinträchtigen kann.
  • 12. Schwangerschaft oder Stillzeit.
  • 13. Frauen im gebärfähigen Alter und männliche Probanden mit Partnern im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, angemessene Verhütungsmaßnahmen wie im Protokoll beschrieben anzuwenden.
  • 14. Behandlung mit Phototherapie innerhalb von 3 Monaten vor der Randomisierung (Besuch 2).
  • 15. Behandlung mit Afamelanotid innerhalb von 3 Monaten vor der Randomisierung (Besuch 2).
  • 16. Behandlung mit Cimetidin innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung (Besuch 2).
  • 17. Behandlung mit Antioxidantien in Dosen, die nach Meinung des Ermittlers die Studienendpunkte (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Beta-Carotin, Cystein, Pyridoxin) innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung (Besuch 2) beeinflussen können.
  • 18. Chronische Behandlung mit verschreibungspflichtigen Analgetika, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Opioide und Opioidderivate wie Morphin, Hydrocodon, Oxycodon oder deren Kombination mit anderen Analgetika oder nichtsteroidalen entzündungshemmenden Arzneimitteln (NSAID, wie Percocet und Vicodin-ähnlich verschreibungspflichtig). Medikamente) innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung (Besuch 2).
  • 19. Behandlung mit Arzneimitteln oder Nahrungsergänzungsmitteln, die nach Ansicht des Ermittlers die Ziele der Studie oder die Sicherheit der Probanden beeinträchtigen können.
  • 20. Frühere Exposition gegenüber MT 7117.
  • 21. Vorherige Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening ODER 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo QD, oral, 16 Wochen
Experimental: MT-7117 niedrig dosiert
Arzneimittel: MT-7117 niedrig dosiert
MT-7117 QD in niedriger Dosis, oral, 16 Wochen
Experimental: MT-7117 hochdosiert
Arzneimittel: MT-7117 hochdosiert
MT-7117 Hochdosis QD, oral, 16 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der durchschnittlichen täglichen Zeit (Minuten) vom Ausgangswert bis zum ersten prodromalen Symptom im Zusammenhang mit Sonnenlichtexposition zwischen der Stunde nach Sonnenaufgang und 1 Stunde vor Sonnenuntergang in Woche 16.
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) und Woche 16
Dauer in Minuten der Sonneneinstrahlung zwischen 1 Stunde nach Sonnenaufgang und 1 Stunde vor Sonnenuntergang. Die durchschnittliche Dauer in Minuten der Sonneneinstrahlung vor dem ersten prodromalen Symptom zwischen 1 Stunde nach Sonnenaufgang und 1 Stunde vor Sonnenuntergang. Die durchschnittliche Dauer bedeutet, dass der Durchschnitt der täglichen Dauer in 14-Tage-Fenstern vor Tag 1 (oder Woche 16 Tag) angewendet wird.
Baseline (Woche 0) und Woche 16
Veränderung der durchschnittlichen täglichen Dauer (Minuten) der Sonneneinstrahlung gegenüber dem Ausgangswert zwischen 1 Stunde nach Sonnenaufgang und 1 Stunde vor Sonnenuntergang ohne prodromale Symptome in Woche 16
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) und Woche 16
Die Veränderung der durchschnittlichen täglichen Dauer (Minuten) der Sonnenlichtexposition vom Ausgangswert bis Woche 16 summiert sich auf alle Sonnenlichtexpositionszeiten ohne Überschneidungen mit prodromalen Symptomen, einschließlich, wenn die Patienten mehrmals am selben Tag nach draußen gehen, nachdem die prodromalen Symptome zuvor geendet hatten.
Baseline (Woche 0) und Woche 16
Veränderung der durchschnittlichen täglichen mittleren Dauer (Minuten) der Sonnenlichtexposition zwischen 1 Stunde nach Sonnenaufgang und 1 Stunde vor Sonnenuntergang ohne Prodromalsymptome in Woche 16 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) und Woche 16
Änderung der durchschnittlichen täglichen mittleren Dauer (Minuten) der Sonnenlichtexposition ohne Prodromalsymptome vom Ausgangswert bis Woche 16 geteilt durch die Anzahl der an diesem Tag geltenden Perioden der Sonnenlichtexposition.
Baseline (Woche 0) und Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtzahl der Episoden der Sonnenlichtexposition mit prodromalen Symptomen während des 16-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Woche 16
Woche 16
Veränderung der durchschnittlichen täglichen mittleren Intensität der prodromalen Symptome gegenüber dem Ausgangswert während der 16-wöchigen doppelblinden Behandlungsphase auf der 11-Punkte-Likert-Skala
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) und Woche 16
Die Intensität prodromaler Symptome wird anhand einer 11-Punkte-Likert-Skala gemessen, die von 0 (kein Symptom) bis 10 (stärkster Schweregrad des Symptoms) reicht.
Baseline (Woche 0) und Woche 16
Veränderung der durchschnittlichen täglichen Dauer (Minuten) der prodromalen Symptome gegenüber dem Ausgangswert bei einer 16-wöchigen doppelblinden Behandlungsperiode
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) und Woche 16
Baseline (Woche 0) und Woche 16
Veränderung der Pigmentierung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Melanindichte für den Durchschnitt von 6 Hautsegmenten in Woche 8 und Woche 16.
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 8 und Woche 16
Die Pigmentierung wird anhand der Melanindichte bewertet, bei der es sich um numerische Werte handelt, die mit einem Spektrophotometer an 6 Hautsegmenten (Stirn, linke Wange, rechte Innenseite des Oberarms, linker medialer Unterarm, rechte Seite des Bauches und linke Seite des Gesäßes) gemessen werden.
Baseline (Woche 0), Woche 8 und Woche 16
Prozentuale Veränderung der Pigmentierung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Melanindichte für den Durchschnitt von 6 Hautsegmenten in Woche 8 und Woche 16.
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 8 und Woche 16
Baseline (Woche 0), Woche 8 und Woche 16
Gesamtzahl der Schmerzereignisse während des 16-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Woche 16
Woche 16

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Gesamtzahl der Episoden der Sonnenlichtexposition
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) und Woche 16
Baseline (Woche 0) und Woche 16
Veränderung der Pigmentierung, gemessen anhand der Melanindichte
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) und Woche 16
Baseline (Woche 0) und Woche 16
Die Lebensqualität, gemessen mit dem Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 57
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) und Woche 16
Baseline (Woche 0) und Woche 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Head of Medical Science, Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juli 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. September 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. September 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. April 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Mai 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Mai 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MT-7117-A01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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