Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję MT-7117 u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną

12 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Tanabe Pharma America, Inc.

Faza II, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję MT-7117 u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną

Celem tego badania jest zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa MT-7117 na czas ekspozycji na światło słoneczne bez objawów i tolerancji u osób z EPP.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2, mające na celu ocenę skuteczności, tolerancji i bezpieczeństwa MT-7117 u pacjentów z EPP. Badanie składa się z 2-tygodniowego okresu przesiewowego, 16-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby oraz 6-tygodniowego okresu obserwacji w 22. tygodniu. Całkowity okres uczestnictwa wynosi około 24 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

102

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90036
        • ACTCA, A Member of the Alliance, Inc.
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02135
        • Metro Boston Clinical Partners, LLC
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Ichan School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43215
        • Remington-Davis, Inc
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
        • University of Texas Medical Branch Porphyria Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

W przypadku kwalifikacji może obowiązywać dodatkowa kontrola kryteriów przesiewowych.

Kryteria przyjęcia:

  • 1. Badani wyrazili pisemną świadomą zgodę na udział.
  • 2. Osoby płci męskiej i żeńskiej z potwierdzonym rozpoznaniem EPP na podstawie wywiadu lekarskiego, w wieku od 18 do 75 lat włącznie, podczas badania przesiewowego.
  • 3. Uczestnicy chcą i mogą podróżować do ośrodków badawczych na wszystkie zaplanowane wizyty.
  • 4. W opinii Badacza badany jest w stanie zrozumieć charakter badania i wszelkie ryzyka związane z udziałem w nim oraz jest chętny do współpracy i przestrzegania ograniczeń i wymagań protokołu (w tym podróży).

Kryteria wyłączenia:

  • 1. Historia lub obecność fotodermatoz innych niż EPP.
  • 2. Pacjenci, którzy nie chcą lub nie mogą wychodzić na zewnątrz w ciągu dnia (np. między 1 godziną po wschodzie słońca a 1 godziną przed zachodem słońca) podczas badania.
  • 3. Obecność klinicznie istotnej choroby wątroby i dróg żółciowych na podstawie wartości LFT podczas badania przesiewowego.
  • 4. Pacjenci z AST, ALT, ALP ≥3,0 × górna granica normy (GGN) lub bilirubina całkowita >1,5 × GGN podczas badania przesiewowego.
  • 5. Osoby, które w opinii Badacza miały lub miały w przeszłości (w ciągu ostatnich 2 lat) nadmierne spożycie alkoholu.
  • 6. Historia lub obecność czerniaka i/lub znamion atypowych podczas badania przesiewowego.
  • 7. Historia rodzinnego czerniaka (zdefiniowana jako posiadanie 2 lub więcej krewnych pierwszego stopnia, takich jak rodzice, rodzeństwo i/lub dziecko).
  • 8. Historia lub obecność zmian przednowotworowych skóry, raka płaskonabłonkowego, raka podstawnokomórkowego lub innych złośliwych zmian skórnych.
  • 9. Historia lub występowanie chorób psychicznych uznanych przez Badacza za istotne klinicznie i mogących wpływać na ocenę badania i/lub bezpieczeństwo uczestników.
  • 10. Obecność istotnej klinicznie ostrej lub przewlekłej choroby nerek na podstawie dokumentacji medycznej pacjenta, w tym hemodializy; oraz stężenie kreatyniny w surowicy większe niż 1,2 mg/dl lub współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) <60 ml/min.
  • 11. Obecność jakiejkolwiek istotnej klinicznie choroby lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które w opinii badacza mogą zakłócać cele badania i/lub bezpieczeństwo uczestników.
  • 12. Ciąża lub laktacja.
  • 13. Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni z partnerami w wieku rozrodczym, którzy nie chcą stosować odpowiednich środków antykoncepcyjnych opisanych w protokole.
  • 14. Leczenie fototerapią w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją (wizyta 2).
  • 15. Leczenie afamelanotydem w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją (wizyta 2).
  • 16. Leczenie cymetydyną w ciągu 4 tygodni przed randomizacją (wizyta 2).
  • 17. Leczenie przeciwutleniaczami w dawkach, które zdaniem badacza mogą wpływać na punkty końcowe badania (w tym między innymi beta-karoten, cysteina, pirydoksyna) w ciągu 4 tygodni przed randomizacją (wizyta 2).
  • 18. Przewlekłe leczenie lekami przeciwbólowymi na receptę, w tym między innymi opioidami i pochodnymi opioidów, takimi jak morfina, hydrokodon, oksykodon lub ich połączenie z innymi lekami przeciwbólowymi lub niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi (NLPZ, jako Percocet i podobne do Vicodinu na receptę) leków) w ciągu 4 tygodni przed randomizacją (wizyta 2).
  • 19. Leczenie wszelkimi lekami lub suplementami, które w opinii Badacza mogą kolidować z celami badania lub bezpieczeństwem uczestników.
  • 20. Poprzednia ekspozycja na MT 7117.
  • 21. Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek badanym środkiem w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym LUB 5 okresów półtrwania badanego produktu (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Placebo QD, doustnie, 16 tygodni
Eksperymentalny: Niska dawka MT-7117
Lek: Niska dawka MT-7117
Niska dawka MT-7117 QD, doustnie, 16 tygodni
Eksperymentalny: Wysoka dawka MT-7117
Lek: Wysoka dawka MT-7117
Wysoka dawka MT-7117 QD, doustnie, 16 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w średnim dziennym czasie (minuty) do pierwszego objawu zwiastunowego związanego z ekspozycją na światło słoneczne między godziną po wschodzie słońca a 1 godziną przed zachodem słońca w 16. tygodniu.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16
Czas trwania w minutach ekspozycji na światło słoneczne od 1 godziny po wschodzie słońca do 1 godziny przed zachodem słońca. Średni czas trwania w minutach ekspozycji na światło słoneczne przed pierwszym objawem prodromalnym między 1 godziną po wschodzie słońca a 1 godziną przed zachodem słońca. Średni czas trwania oznacza średnią dziennych czasów trwania w 14-dniowych oknach przed dniem 1 (lub dniem 16 tygodnia).
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16
Zmiana średniego dziennego czasu trwania (minuty) ekspozycji na światło słoneczne w porównaniu z wartością wyjściową między 1 godziną po wschodzie słońca a 1 godziną przed zachodem słońca bez objawów zwiastunowych w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 16 w zakresie średniego dziennego czasu trwania (minuty) ekspozycji na światło słoneczne sumuje czas ekspozycji na światło słoneczne z wyłączeniem czasu nakładania się objawów zwiastunowych, w tym sytuacji, gdy pacjenci wychodzą wielokrotnie tego samego dnia po ustąpieniu objawów zwiastunowych.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16
Zmiana średniego dziennego czasu trwania (minuty) ekspozycji na światło słoneczne w stosunku do wartości wyjściowych w okresie od 1 godziny po wschodzie słońca do 1 godziny przed zachodem słońca bez objawów zwiastunowych w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16
Zmiana średniego dziennego czasu trwania (minuty) ekspozycji na światło słoneczne od wartości początkowej do tygodnia 16. bez objawów prodromalnych podzielona przez liczbę okresów ekspozycji na światło słoneczne obowiązujących w danym dniu.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita liczba epizodów ekspozycji na światło słoneczne z objawami zwiastunowymi podczas 16-tygodniowego okresu leczenia prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Tydzień 16
Tydzień 16
Zmiana średniego dobowego nasilenia objawów zwiastunowych w porównaniu z wartością wyjściową podczas 16-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby w 11-punktowej skali Likerta
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16
Nasilenie objawów zwiastunowych mierzone jest za pomocą 11-punktowej skali Likerta w zakresie od 0 (brak objawów) do 10 (największe nasilenie objawów).
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16
Zmiana średniego dziennego czasu trwania (minuty) objawów zwiastunowych w stosunku do wartości początkowej w 16-tygodniowym okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16
Zmiana pigmentacji w stosunku do wartości wyjściowych mierzona na podstawie gęstości melaniny dla średnio 6 segmentów skóry w 8. i 16. tygodniu.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0), tydzień 8 i tydzień 16
Pigmentacja zostanie oceniona na podstawie gęstości melaniny, która jest wartością liczbową zmierzoną za pomocą spektrofotometru na 6 segmentach skóry (czoło, lewy policzek, prawe wewnętrzne ramię, lewe przyśrodkowe przedramię, prawa strona brzucha i lewa strona pośladka).
Wartość wyjściowa (tydzień 0), tydzień 8 i tydzień 16
Procentowa zmiana pigmentacji w stosunku do wartości wyjściowych mierzona na podstawie gęstości melaniny dla średnio 6 segmentów skóry w 8. i 16. tygodniu.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0), tydzień 8 i tydzień 16
Wartość wyjściowa (tydzień 0), tydzień 8 i tydzień 16
Całkowita liczba zdarzeń bólowych podczas 16-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Tydzień 16
Tydzień 16

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Całkowita liczba epizodów ekspozycji na światło słoneczne
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16
Zmiana pigmentacji mierzona gęstością melaniny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16
Jakość życia mierzona przez system informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) 57
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 września 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 września 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 kwietnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 maja 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MT-7117-A01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj