적혈구조혈 프로토포르피린증 환자에서 MT-7117의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구

추가 심사 기준 확인이 자격을 신청할 수 있습니다.

포함 기준:

• 1. 참여에 대한 서면 동의서를 제공한 피험자.
• 2. 스크리닝에서 18세 내지 75세(포함)의 병력을 기반으로 EPP 진단이 확정된 남성 및 여성 피험자.
• 3. 피험자는 예정된 모든 방문을 위해 연구 장소로 이동할 의향과 능력이 있습니다.
• 4. 조사관의 의견에 따르면, 피험자는 연구의 성격과 참여에 수반되는 모든 위험을 이해할 수 있고 프로토콜 제한 및 요구 사항(여행 포함)에 협력하고 준수할 의향이 있습니다.

제외 기준:

• 1. EPP 이외의 광피부병의 병력 또는 존재.
• 2. 연구 동안 일광 시간 동안(예를 들어, 일출 후 1시간 내지 일몰 전 1시간 사이) 외출을 꺼리거나 외출할 수 없는 피험자.
• 3. 스크리닝 시 LFT 값에 기초한 임상적으로 유의한 간담도 질환의 존재.
• 4. 스크리닝 시 AST, ALT, ALP ≥3.0 × 정상 상한(ULN) 또는 총 빌리루빈 >1.5 × ULN을 갖는 피험자.
• 5. 연구자의 의견으로 과도한 알코올 섭취의 과거력(지난 2년)이 있거나 있는 피험자.
• 6. 스크리닝 시 흑색종 및/또는 비정형 모반의 병력 또는 존재.
• 7. 가족성 흑색종 병력(부모, 형제자매 및/또는 자녀와 같은 직계 2인 이상의 친척이 있는 것으로 정의됨).
• 8. 전악성 피부 병변 편평 세포 암종, 기저 세포 암종 또는 기타 악성 피부 병변의 병력 또는 존재.
• 9. 연구자가 임상적으로 중요하다고 판단하고 대상자의 연구 평가 및/또는 안전을 방해할 수 있는 정신 질환의 병력 또는 존재.
• 10. 혈액투석을 포함한 대상자의 의료 기록에 근거하여 임상적으로 유의한 급성 또는 만성 신장 질환의 존재; 및 1.2mg/dL 이상의 혈청 크레아티닌 수준 또는 사구체 여과율(GFR) < 60ml/분.
• 11. 연구 목적 및/또는 피험자의 안전을 방해할 수 있다고 연구자가 판단하는 임의의 임상적으로 유의한 질병 또는 검사실 이상의 존재.
• 12. 임신 또는 수유.
• 13. 가임기 여성 및 가임기 파트너가 있는 남성 피험자는 프로토콜에 설명된 적절한 피임 조치를 사용하지 않으려 합니다.
• 14. 무작위화 전 3개월 이내에 광선요법으로 치료(방문 2).
• 15. 무작위화 전 3개월 이내에 아파멜라노티드로 치료(방문 2).
• 16. 무작위화 전 4주 이내에 시메티딘으로 치료(방문 2).
• 17. 무작위화(방문 2) 전 4주 이내에 연구 종점(베타-카로틴, 시스테인, 피리독신을 포함하나 이에 제한되지 않음)에 영향을 미칠 수 있는 용량으로 항산화제를 사용한 치료.
• 18. 모르핀, 하이드로코돈, 옥시코돈과 같은 오피오이드 및 오피오이드 유도체 또는 다른 진통제 또는 비스테로이드성 항염증제(NSAID, Percocet 및 Vicodin 유사 처방과 같은 처방전 약물) 무작위화(방문 2) 전 4주 이내.
• 19. 조사자의 의견에 따라 연구 목적 또는 피험자의 안전을 방해할 수 있는 약물 또는 보충제를 사용한 치료.
• 20. MT 7117에 대한 이전 노출.
• 21. 스크리닝 전 12주 이내 또는 연구 제품의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 내에 임의의 연구 물질을 사용한 이전 치료.