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Estudo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do MT-7117 em indivíduos com protoporfiria eritropoiética

12 de dezembro de 2025 atualizado por: Tanabe Pharma America, Inc.

Um estudo de fase II, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do MT-7117 em indivíduos com protoporfiria eritropoiética

O objetivo deste estudo é investigar a eficácia e segurança do MT-7117 na duração da exposição à luz solar sem sintomas e tolerância em indivíduos com EPP.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, tolerabilidade e segurança do MT-7117 em indivíduos com EPP. O estudo consiste em um período de triagem de 2 semanas, um período de tratamento duplo-cego de 16 semanas e um período de acompanhamento de 6 semanas na semana 22. O período total de participação é de aproximadamente 24 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

102

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90036
        • ACTCA, A Member of the Alliance, Inc.
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, Estados Unidos, 02135
        • Metro Boston Clinical Partners, LLC
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Ichan School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Remington-Davis, Inc
    • Texas
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
        • University of Texas Medical Branch Porphyria Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

A verificação de critérios de triagem adicionais pode ser aplicada para qualificação.

Critério de inclusão:

  • 1. Os indivíduos forneceram consentimento informado por escrito para participar.
  • 2. Indivíduos do sexo masculino e feminino com diagnóstico confirmado de PPE com base no histórico médico, com idade entre 18 e 75 anos, inclusive, na Triagem.
  • 3. Os indivíduos estão dispostos e podem viajar para os locais de estudo para todas as visitas agendadas.
  • 4. Na opinião do Investigador, o sujeito é capaz de entender a natureza do estudo e quaisquer riscos envolvidos na participação e está disposto a cooperar e cumprir as restrições e requisitos do protocolo (incluindo viagens).

Critério de exclusão:

  • 1. História ou presença de outras fotodermatoses além da EPP.
  • 2. Indivíduos que não desejam ou não podem sair durante o dia (por exemplo, entre 1 hora após o nascer do sol e 1 hora antes do pôr do sol) durante o estudo.
  • 3. Presença de doença hepatobiliar clinicamente significativa com base nos valores de LFT na triagem.
  • 4. Indivíduos com AST, ALT, ALP ≥3,0 × limite superior do normal (LSN) ou bilirrubina total >1,5 × LSN na triagem.
  • 5. Indivíduos com ou com histórico (nos últimos 2 anos) de consumo excessivo de álcool na opinião do Investigador.
  • 6. Histórico ou presença de melanoma e/ou nevo atípico na triagem.
  • 7. História de melanoma familiar (definido como ter 2 ou mais parentes de primeiro grau, como pais, irmãos e/ou filhos).
  • 8. História ou presença de carcinoma espinocelular, carcinoma basocelular ou outras lesões cutâneas malignas pré-malignas.
  • 9. Histórico ou presença de doença psiquiátrica considerada clinicamente significativa pelo Investigador e que possa interferir na avaliação do estudo e/ou na segurança dos participantes.
  • 10. Presença de doença renal aguda ou crônica clinicamente significativa com base nos registros médicos do indivíduo, incluindo hemodiálise; e um nível de creatinina sérica superior a 1,2 mg/dL ou uma taxa de filtração glomerular (GFR) <60 ml/min.
  • 11. Presença de qualquer doença clinicamente significativa ou anormalidade laboratorial que, na opinião do Investigador, possa interferir nos objetivos do estudo e/ou na segurança dos participantes.
  • 12. Gravidez ou lactação.
  • 13. Mulheres com potencial para engravidar e indivíduos do sexo masculino com parceiros com potencial para engravidar que não desejam usar medidas contraceptivas adequadas, conforme descrito no protocolo.
  • 14. Tratamento com fototerapia dentro de 3 meses antes da Randomização (Visita 2).
  • 15. Tratamento com afamelanotida dentro de 3 meses antes da randomização (visita 2).
  • 16. Tratamento com cimetidina dentro de 4 semanas antes da randomização (visita 2).
  • 17. Tratamento com agentes antioxidantes em doses que, na opinião do investigador, podem afetar os desfechos do estudo (incluindo, entre outros, beta-caroteno, cisteína, piridoxina) dentro de 4 semanas antes da randomização (Visita 2).
  • 18. Tratamento crônico com agentes analgésicos prescritos, incluindo, entre outros, opioides e derivados de opioides, como morfina, hidrocodona, oxicodona ou sua combinação com outros analgésicos ou antiinflamatórios não esteroides (AINE, como prescrição de Percocet e semelhante a Vicodin medicamentos) dentro de 4 semanas antes da randomização (visita 2).
  • 19. Tratamento com qualquer medicamento ou suplemento que, na opinião do Investigador, possa interferir nos objetivos do estudo ou na segurança dos participantes.
  • 20. Exposição anterior a MT 7117.
  • 21. Tratamento anterior com qualquer agente experimental dentro de 12 semanas antes da triagem OU 5 meias-vidas do produto experimental (o que for mais longo).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Placebo QD, oral, 16 semanas
Experimental: MT-7117 dose baixa
Medicamento: MT-7117 dose baixa
MT-7117 dose baixa QD, oral, 16 semanas
Experimental: MT-7117 dose alta
Medicamento: MT-7117 dose alta
MT-7117 alta dose QD, oral, 16 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no tempo diário médio (minutos) para o primeiro sintoma prodrômico associado à exposição à luz solar entre a hora após o nascer do sol e 1 hora antes do pôr do sol na semana 16.
Prazo: Linha de base (Semana 0) e Semana 16
Duração em minutos da exposição solar entre 1 hora após o nascer do sol e 1 hora antes do pôr do sol. A duração média em minutos da exposição à luz solar antes do primeiro sintoma prodrômico entre 1 hora após o nascer do sol e 1 hora antes do pôr do sol. A duração média significa a média das durações diárias em janelas de 14 dias antes do Dia 1 (ou semana 16 Dia) aplicado.
Linha de base (Semana 0) e Semana 16
Mudança da linha de base na duração diária média (minutos) da exposição à luz solar entre 1 hora após o nascer do sol e 1 hora antes do pôr do sol sem sintomas prodrômicos na semana 16
Prazo: Linha de base (Semana 0) e Semana 16
A alteração da linha de base para a semana 16 na duração média diária (minutos) da exposição à luz solar soma qualquer tempo de exposição à luz solar, excluindo qualquer tempo sobreposto com sintomas prodrômicos, inclusive se os pacientes saírem várias vezes no mesmo dia após o término do sintoma prodrômico.
Linha de base (Semana 0) e Semana 16
Mudança da linha de base na duração média diária média (minutos) da exposição à luz solar entre 1 hora após o nascer do sol e 1 hora antes do pôr do sol sem sintomas prodrômicos na semana 16
Prazo: Linha de base (Semana 0) e Semana 16
Mudança da linha de base para a semana 16 na duração média diária média (minutos) da exposição à luz solar sem sintomas prodrômicos dividida pelo número de períodos de exposição à luz solar aplicáveis ​​naquele dia.
Linha de base (Semana 0) e Semana 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número total de episódios de exposição à luz solar com sintomas prodrômicos durante o período de tratamento duplo-cego de 16 semanas
Prazo: Semana 16
Semana 16
Mudança da linha de base na intensidade média diária média dos sintomas prodrômicos durante o período de tratamento duplo-cego de 16 semanas na escala Likert de 11 pontos
Prazo: Linha de base (Semana 0) e Semana 16
A intensidade dos sintomas prodrômicos é medida pela escala Likert de 11 pontos que varia de 0 (sem sintoma) a 10 (maior gravidade do sintoma).
Linha de base (Semana 0) e Semana 16
Mudança da linha de base na duração diária média (minutos) dos sintomas prodrômicos no período de tratamento duplo-cego de 16 semanas
Prazo: Linha de base (Semana 0) e Semana 16
Linha de base (Semana 0) e Semana 16
Alteração da linha de base na pigmentação medida pela densidade de melanina para média de 6 segmentos de pele na semana 8 e na semana 16.
Prazo: Linha de base (Semana 0), Semana 8 e Semana 16
A pigmentação será avaliada na densidade de melanina, que são pontuações numéricas medidas por espectrofotômetro em 6 segmentos de pele (testa, bochecha esquerda, parte interna direita do braço, antebraço medial esquerdo, lado direito do abdômen e lado esquerdo da nádega).
Linha de base (Semana 0), Semana 8 e Semana 16
Alteração percentual da linha de base na pigmentação medida pela densidade de melanina para a média de 6 segmentos de pele na semana 8 e na semana 16.
Prazo: Linha de base (Semana 0), Semana 8 e Semana 16
Linha de base (Semana 0), Semana 8 e Semana 16
Número total de eventos de dor durante o período de tratamento duplo-cego de 16 semanas
Prazo: Semana 16
Semana 16

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Número total de episódios de exposição à luz solar
Prazo: Linha de base (Semana 0) e Semana 16
Linha de base (Semana 0) e Semana 16
Alteração na pigmentação medida pela densidade de melanina
Prazo: Linha de base (Semana 0) e Semana 16
Linha de base (Semana 0) e Semana 16
A Qualidade de Vida medida pelo Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) 57
Prazo: Linha de base (Semana 0) e Semana 16
Linha de base (Semana 0) e Semana 16

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Tanabe Pharma America, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de julho de 2018

Conclusão Primária (Real)

28 de setembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

28 de setembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de abril de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de maio de 2018

Primeira postagem (Real)

9 de maio de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MT-7117-A01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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