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Estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de MT-7117 en sujetos con protoporfiria eritropoyética

12 de diciembre de 2025 actualizado por: Tanabe Pharma America, Inc.

Estudio de fase II, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de MT-7117 en sujetos con protoporfiria eritropoyética

El propósito de este estudio es investigar la eficacia y seguridad de MT-7117 sobre la duración de la exposición a la luz solar sin síntomas y la tolerancia en sujetos con EPP.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la tolerabilidad y la seguridad de MT-7117 en sujetos con EPP. El estudio consta de un período de selección de 2 semanas, un período de tratamiento doble ciego de 16 semanas y un período de seguimiento de 6 semanas en la semana 22. El período total de participación es de aproximadamente 24 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

102

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90036
        • ACTCA, A Member of the Alliance, Inc.
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, Estados Unidos, 02135
        • Metro Boston Clinical Partners, LLC
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Ichan School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Remington-Davis, Inc
    • Texas
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
        • University of Texas Medical Branch Porphyria Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Se puede aplicar una verificación de criterios de selección adicionales para la calificación.

Criterios de inclusión:

  • 1. Los sujetos dieron su consentimiento informado por escrito para participar.
  • 2. Sujetos masculinos y femeninos con un diagnóstico confirmado de EPP basado en el historial médico, de 18 años a 75 años, inclusive, en la selección.
  • 3. Los sujetos están dispuestos y pueden viajar a los sitios de estudio para todas las visitas programadas.
  • 4. En opinión del investigador, el sujeto puede comprender la naturaleza del estudio y los riesgos que implica la participación, y está dispuesto a cooperar y cumplir con las restricciones y los requisitos del protocolo (incluidos los viajes).

Criterio de exclusión:

  • 1. Historia o presencia de fotodermatosis distintas a EPP.
  • 2. Sujetos que no quieran o no puedan salir al exterior durante el día (p. ej., entre 1 hora después del amanecer y 1 hora antes del atardecer) durante el estudio.
  • 3. Presencia de enfermedad hepatobiliar clínicamente significativa según los valores de LFT en la selección.
  • 4. Sujetos con AST, ALT, ALP ≥3,0 × límite superior normal (LSN) o bilirrubina total >1,5 × LSN en la selección.
  • 5. Sujetos con o con antecedentes (en los últimos 2 años) de ingesta excesiva de alcohol en opinión del Investigador.
  • 6. Antecedentes o presencia de melanoma y/o nevo atípico en la Selección.
  • 7. Antecedentes de melanoma familiar (definido como tener 2 o más familiares de primer grado, como padres, hermanos y/o hijos).
  • 8. Antecedentes o presencia de lesiones cutáneas premalignas, carcinoma de células escamosas, carcinoma de células basales u otras lesiones cutáneas malignas.
  • 9. Antecedentes o presencia de enfermedad psiquiátrica que el investigador considere clínicamente significativa y que pueda interferir con la evaluación del estudio y/o la seguridad de los sujetos.
  • 10. Presencia de enfermedad renal aguda o crónica clínicamente significativa según los registros médicos del sujeto, incluida la hemodiálisis; y un nivel de creatinina sérica superior a 1,2 mg/dL o una tasa de filtración glomerular (TFG) <60 ml/min.
  • 11. Presencia de cualquier enfermedad clínicamente significativa o anomalía de laboratorio que, a juicio del Investigador, pueda interferir con los objetivos del estudio y/o la seguridad de los sujetos.
  • 12. Embarazo o lactancia.
  • 13. Mujeres en edad fértil y hombres con parejas en edad fértil que no estén dispuestas a usar medidas anticonceptivas adecuadas como se describe en el protocolo.
  • 14. Tratamiento con fototerapia dentro de los 3 meses anteriores a la Aleatorización (Visita 2).
  • 15. Tratamiento con afamelanotida dentro de los 3 meses anteriores a la Aleatorización (Visita 2).
  • 16. Tratamiento con cimetidina en las 4 semanas anteriores a la aleatorización (visita 2).
  • 17. Tratamiento con agentes antioxidantes en dosis que, en opinión del investigador, pueden afectar los criterios de valoración del estudio (incluidos, entre otros, betacaroteno, cisteína, piridoxina) dentro de las 4 semanas anteriores a la aleatorización (visita 2).
  • 18. Tratamiento crónico con agentes analgésicos de venta con receta, incluidos, entre otros, opioides y derivados de opioides como morfina, hidrocodona, oxicodona o su combinación con otros analgésicos o antiinflamatorios no esteroideos (AINE, como Percocet y Vicodin). medicamentos) dentro de las 4 semanas antes de la aleatorización (visita 2).
  • 19. Tratamiento con cualquier medicamento o suplemento que, a juicio del Investigador, pueda interferir con los objetivos del estudio o la seguridad de los sujetos.
  • 20 Exposición previa a MT 7117.
  • 21. Tratamiento previo con cualquier agente en investigación dentro de las 12 semanas anteriores a la Selección O 5 semividas del producto en investigación (lo que sea más largo).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Placebo QD, oral, 16 semanas
Experimental: MT-7117 dosis baja
Droga: MT-7117 dosis baja
MT-7117 dosis baja QD, oral, 16 semanas
Experimental: MT-7117 dosis alta
Droga: MT-7117 dosis alta
MT-7117 dosis alta QD, oral, 16 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base en el tiempo promedio diario (minutos) hasta el primer síntoma prodrómico asociado con la exposición a la luz solar entre la hora posterior al amanecer y 1 hora antes del atardecer en la semana 16.
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) y semana 16
Duración en minutos de la exposición a la luz solar entre 1 hora después del amanecer y 1 hora antes del atardecer. La duración promedio en minutos de la exposición a la luz solar antes del primer síntoma prodrómico entre 1 hora después del amanecer y 1 hora antes del atardecer. La duración promedio significa el promedio de duraciones diarias en ventanas de 14 días antes de que se aplicara el Día 1 (o el Día de la semana 16).
Línea de base (semana 0) y semana 16
Cambio desde el inicio en la duración diaria promedio (minutos) de exposición a la luz solar entre 1 hora después del amanecer y 1 hora antes del atardecer sin síntomas prodrómicos en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) y semana 16
El cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la duración diaria promedio (minutos) de la exposición a la luz solar suma cualquier tiempo de exposición a la luz solar, excluyendo cualquier tiempo superpuesto con síntomas prodrómicos, incluso si los pacientes salen varias veces el mismo día después de que el síntoma prodrómico haya terminado previamente.
Línea de base (semana 0) y semana 16
Cambio desde el inicio en la duración media diaria promedio (minutos) de exposición a la luz solar entre 1 hora después del amanecer y 1 hora antes del atardecer sin síntomas prodrómicos en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) y semana 16
Cambio desde el inicio hasta la semana 16 en la duración media diaria promedio (minutos) de exposición a la luz solar sin síntomas prodrómicos dividido por el número de períodos de exposición a la luz solar aplicables ese día.
Línea de base (semana 0) y semana 16

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número total de episodios de exposición a la luz solar con síntomas prodrómicos durante el período de tratamiento doble ciego de 16 semanas
Periodo de tiempo: Semana 16
Semana 16
Cambio desde el inicio en la intensidad media diaria promedio de los síntomas prodrómicos durante el período de tratamiento doble ciego de 16 semanas en una escala de Likert de 11 puntos
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) y semana 16
La intensidad de los síntomas prodrómicos se mide mediante una escala de Likert de 11 puntos que va de 0 (sin síntomas) a 10 (mayor gravedad de los síntomas).
Línea de base (semana 0) y semana 16
Cambio desde el inicio en la duración diaria promedio (minutos) de los síntomas prodrómicos en el período de tratamiento doble ciego de 16 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) y semana 16
Línea de base (semana 0) y semana 16
Cambio desde el inicio en la pigmentación medido por la densidad de melanina para un promedio de 6 segmentos de piel en la semana 8 y la semana 16.
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), semana 8 y semana 16
La pigmentación se evaluará en la densidad de melanina, que son puntajes numéricos medidos por espectrofotómetro en 6 segmentos de la piel (frente, mejilla izquierda, parte superior del brazo interior derecho, parte medial del antebrazo izquierdo, lado derecho del abdomen y lado izquierdo de la nalga).
Línea de base (semana 0), semana 8 y semana 16
Cambio porcentual desde el inicio en la pigmentación medido por la densidad de melanina para un promedio de 6 segmentos de piel en la semana 8 y la semana 16.
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), semana 8 y semana 16
Línea de base (semana 0), semana 8 y semana 16
Número total de eventos de dolor durante el período de tratamiento doble ciego de 16 semanas
Periodo de tiempo: Semana 16
Semana 16

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número total de episodios de exposición a la luz solar
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) y semana 16
Línea de base (semana 0) y semana 16
Cambio en la pigmentación medido por la densidad de melanina
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) y semana 16
Línea de base (semana 0) y semana 16
La calidad de vida medida por el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) 57
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) y semana 16
Línea de base (semana 0) y semana 16

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tanabe Pharma America, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de julio de 2018

Finalización primaria (Actual)

28 de septiembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

28 de septiembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de abril de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de mayo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

9 de mayo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MT-7117-A01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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