Studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av MT-7117 hos personer med erytropoetisk protoporfyri

Ytterligere kontroll av screeningskriterier kan gjelde for kvalifisering.

Inklusjonskriterier:

• 1. Deltakerne ga skriftlig informert samtykke til å delta.
• 2. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner med bekreftet diagnose av EPP basert på sykehistorie, i alderen 18 år til 75 år, inklusive, ved screening.
• 3. Forsøkspersonene er villige og i stand til å reise til studiestedene for alle planlagte besøk.
• 4. Etter etterforskerens mening er forsøkspersonen i stand til å forstå studiens natur og eventuelle risikoer forbundet med deltakelse, og villig til å samarbeide og overholde protokollens restriksjoner og krav (inkludert reiser).

Ekskluderingskriterier:

• 1. Historie eller tilstedeværelse av andre fotodermatoser enn EPP.
• 2. Forsøkspersoner som er uvillige eller ute av stand til å gå utendørs i dagslys (f.eks. mellom 1 time etter soloppgang og 1 time før solnedgang) under studien.
• 3. Tilstedeværelse av klinisk signifikant hepatobiliær sykdom basert på LFT-verdier ved screening.
• 4. Personer med ASAT, ALAT, ALP ≥3,0 × øvre normalgrense (ULN) eller total bilirubin >1,5 × ULN ved screening.
• 5. Personer med eller har hatt en historie (i de siste 2 årene) med overdreven alkoholinntak etter etterforskerens oppfatning.
• 6. Anamnese eller tilstedeværelse av melanom og/eller atypisk nevus ved screening.
• 7. Historie med familiært melanom (definert som å ha 2 eller flere førstegradsslektninger, som foreldre, søsken og/eller barn).
• 8. Anamnese eller tilstedeværelse av pre-malign hudlesjon plateepitelkarsinom, basalcellekarsinom eller andre ondartede hudlesjoner.
• 9. Anamnese eller tilstedeværelse av psykiatrisk sykdom bedømt til å være klinisk signifikant av etterforskeren og som kan forstyrre studieevalueringen og/eller sikkerheten til forsøkspersonene.
• 10. Tilstedeværelse av klinisk signifikant akutt eller kronisk nyresykdom basert på pasientens medisinske journaler inkludert hemodialyse; og et serumkreatininnivå på over 1,2 mg/dL eller en glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) <60 ml/min.
• 11. Tilstedeværelse av enhver klinisk signifikant sykdom eller laboratorieavvik som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre studiemålene og/eller sikkerheten til forsøkspersonene.
• 12. Graviditet eller amming.
• 13. Kvinner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner med partnere i fertil alder som ikke er villige til å bruke adekvate prevensjonstiltak som beskrevet i protokollen.
• 14. Behandling med fototerapi innen 3 måneder før randomisering (besøk 2).
• 15. Behandling med afamelanotid innen 3 måneder før randomisering (besøk 2).
• 16. Behandling med cimetidin innen 4 uker før randomisering (besøk 2).
• 17. Behandling med antioksidantmidler i doser som, etter etterforskerens mening, kan påvirke studiens endepunkter (inkludert men ikke begrenset til betakaroten, cystein, pyridoksin) innen 4 uker før randomisering (besøk 2).
• 18. Kronisk behandling med reseptbelagte smertestillende midler inkludert, men ikke begrenset til, opioider og opioidderivater som morfin, hydrokodon, oksykodon eller deres kombinasjon med andre analgetika eller ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAID, som Percocet og Vicodin-lignende resepter). legemidler) innen 4 uker før randomisering (besøk 2).
• 19. Behandling med alle medikamenter eller kosttilskudd som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre målene for studien eller sikkerheten til forsøkspersonene.
• 20. Tidligere eksponering for MT 7117.
• 21. Tidligere behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel innen 12 uker før screening ELLER 5 halveringstider av undersøkelsesproduktet (det som er lengst).