Lixivaptan hos et enkelt individ med uhåndterlige smerter på grund af polycystisk nyresygdom

Inklusionskriterier:

1. I stand til at forstå det skriftlige informerede samtykke/samtykke.
2. Giver underskrevet og bevidnet skriftlig informeret samtykke/samtykke og accepterer at overholde protokolkrav og undersøgelsesrelaterede procedurer.
3. Mindst 15 år på screeningstidspunktet.

4. Forsøgsperson er blevet diagnosticeret med ADPKD efter ændrede Ravine-kriterier:

   • Hvis forsøgspersonen har en familiehistorie med ADPKD, minimum 3 cyster pr. nyre ved sonografi eller 5 cyster ved computertomografi eller MRI; eller
   • Hvis forsøgspersonen ikke har en familiehistorie med ADPKD, mindst 10 cyster pr. nyre ved enhver radiologisk metode og udelukkelse af andre cystiske nyresygdomme.
5. Anses af investigator for at være ved godt helbred i forhold til underliggende CKD-status og klinisk stabil med hensyn til underliggende CKD, baseret på medicinsk evaluering, der inkluderer medicinsk og kirurgisk historie, samt en komplet fysisk undersøgelse, inklusive vitale tegn, EKG og laboratorietest resultater.

Ekskluderingskriterier:

1. Har en kendt følsomhed eller idiosynkratisk reaktion over for enhver forbindelse til stede i lixivaptan eller enhver forbindelse, der er angivet som værende til stede i formuleringen.
2. Er gravid eller ammer.
3. Har taget et forsøgslægemiddel eller brugt et forsøgsudstyr inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening.
4. Har taget tolvaptan, conivaptan, somatostatinanaloger (f. lanreotid, pasireotid, octreotid osv.), mTOR-kinaseinhibitorer (f.eks. everolimus, sirolimus osv.), eller orale eller intravenøse antibiotika inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før dag 1.
5. Har tidligere testet positivt for hepatitis B overfladeantigen, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV).
6. Forbruger grapefrugt eller Sevilla-appelsiner (eller deres juice, eller fødevarer, der indeholder deres ekstrakt) fra 7 dage før den første dosis af undersøgelsesmedicin og indtil efter den sidste dosis.
7. Har klinisk signifikant leversygdom eller klinisk signifikante leverfunktionsabnormiteter eller anden serologi end forventet for ADPKD med cystisk leversygdom ved baseline.
8. Har andre klinisk signifikante laboratorieabnormiteter eller samtidige tilstande end ADPKD (inklusive behandling for sådanne tilstande), som efter investigatorens opfattelse enten kan interferere med undersøgelseslægemidlet eller udgøre en uacceptabel risiko for forsøgspersonen.