Lixivaptan bei einem einzelnen Probanden mit hartnäckigen Schmerzen aufgrund einer polyzystischen Nierenerkrankung

Einschlusskriterien:

1. Fähigkeit, die schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung zu verstehen.
2. Bietet eine unterzeichnete und beglaubigte schriftliche Einverständniserklärung / Zustimmung und stimmt zu, die Protokollanforderungen und studienbezogenen Verfahren einzuhalten.
3. Zum Zeitpunkt des Screenings mindestens 15 Jahre alt.

4. Beim Subjekt wurde ADPKD nach modifizierten Ravine-Kriterien diagnostiziert:

   • Wenn das Subjekt eine Familienanamnese von ADPKD hat, mindestens 3 Zysten pro Niere durch Sonographie oder 5 Zysten durch Computertomographie oder MRT; oder
   • Wenn das Subjekt keine ADPKD in der Familienanamnese hat, mindestens 10 Zysten pro Niere durch eine radiologische Methode und Ausschluss anderer zystischer Nierenerkrankungen.
5. Vom Ermittler als bei guter Gesundheit in Bezug auf den zugrunde liegenden CKD-Status und klinisch stabil in Bezug auf die zugrunde liegende CKD angesehen, basierend auf einer medizinischen Bewertung, die die medizinische und chirurgische Anamnese sowie eine vollständige körperliche Untersuchung einschließlich Vitalzeichen, EKG und Labortest umfasst Ergebnisse.

Ausschlusskriterien:

1. Hat eine bekannte Empfindlichkeit oder idiosynkratische Reaktion auf eine Verbindung, die in Lixivaptan vorhanden ist, oder eine Verbindung, die als in der Formulierung vorhanden aufgeführt ist.
2. Schwanger ist oder stillt.
3. Hat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor dem Screening ein Prüfpräparat eingenommen oder ein Prüfgerät verwendet.
4. Hat Tolvaptan, Conivaptan, Somatostatin-Analoga (z. Lanreotid, Pasireotid, Octreotid usw.), mTOR-Kinase-Inhibitoren (z. B. Everolimus, Sirolimus usw.) oder orale oder intravenöse Antibiotika innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor Tag 1.
5. Hat in der Vergangenheit positive Tests auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen, Hepatitis C oder das humane Immunschwächevirus (HIV).
6. Konsumiert Grapefruit oder Sevilla-Orangen (oder deren Säfte oder Lebensmittel, die deren Extrakt enthalten) ab 7 Tage vor der ersten Dosis der Studienmedikation und bis nach der letzten Dosis.
7. Hat eine klinisch signifikante Lebererkrankung oder klinisch signifikante Leberfunktionsanomalien oder eine andere Serologie als für ADPKD mit zystischer Lebererkrankung zu Studienbeginn erwartet.
8. Hat andere klinisch signifikante Laboranomalien oder Begleiterkrankungen als ADPKD (einschließlich der Behandlung solcher Erkrankungen), die nach Ansicht des Prüfarztes entweder das Studienmedikament beeinträchtigen oder ein inakzeptables Risiko für den Probanden darstellen könnten.