Lixivaptán en un solo sujeto con dolor intratable debido a poliquistosis renal

Criterios de inclusión:

1. Capaz de comprender el consentimiento/asentimiento informado por escrito.
2. Proporciona consentimiento/asentimiento informado por escrito firmado y presenciado, y acepta cumplir con los requisitos del protocolo y los procedimientos relacionados con el estudio.
3. Tener al menos 15 años de edad en el momento de la selección.

4. El sujeto ha sido diagnosticado con ADPKD según los criterios modificados de Ravine:

   • Si el sujeto tiene antecedentes familiares de ADPKD, un mínimo de 3 quistes por riñón por ecografía o 5 quistes por tomografía computarizada o resonancia magnética; o
   • Si el sujeto no tiene antecedentes familiares de ADPKD, un mínimo de 10 quistes por riñón por cualquier método radiológico y exclusión de otras enfermedades renales quísticas.
5. Considerado por el investigador en buen estado de salud en relación con el estado de ERC subyacente y clínicamente estable con respecto a la ERC subyacente, según una evaluación médica que incluye antecedentes médicos y quirúrgicos, así como un examen físico completo que incluye signos vitales, ECG y pruebas de laboratorio. resultados.

Criterio de exclusión:

1. Tiene una sensibilidad conocida o una reacción idiosincrásica a cualquier compuesto presente en lixivaptán o cualquier compuesto enumerado como presente en la formulación.
2. Está embarazada o amamantando.
3. Ha tomado cualquier fármaco en investigación o utilizado un dispositivo en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes de la Selección.
4. Ha tomado tolvaptán, conivaptán, análogos de somatostatina (p. lanreotida, pasireotida, octreotida, etc.), inhibidores de la quinasa mTOR (p. everolimus, sirolimus, etc.), o antibióticos orales o intravenosos dentro de los 30 días o 5 semividas, lo que sea más largo, antes del Día 1.
5. Tiene antecedentes de pruebas positivas para el antígeno de superficie de la hepatitis B, la hepatitis C o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
6. Consume toronja o naranja amarga (o sus jugos, o alimentos que contengan su extracto) desde 7 días antes de la primera dosis del medicamento del estudio y hasta después de la dosis final.
7. Tiene una enfermedad hepática clínicamente significativa, o anomalías de la función hepática clínicamente significativas o serología diferente a la esperada para ADPKD con enfermedad hepática quística al inicio del estudio.
8. Tiene anomalías de laboratorio clínicamente significativas o afecciones concomitantes distintas de la PQRAD (incluido el tratamiento de dichas afecciones) que, en opinión del investigador, podrían interferir con el fármaco del estudio o representar un riesgo inaceptable para el sujeto.