Lixivaptan hos et enkelt individ med uhåndterlig smerte på grunn av polycystisk nyresykdom

Inklusjonskriterier:

1. I stand til å forstå det skriftlige informerte samtykket/samtykket.
2. Gir signert og bevitnet skriftlig informert samtykke/samtykke, og godtar å overholde protokollkrav og studierelaterte prosedyrer.
3. Minst 15 år på tidspunktet for screening.

4. Personen har blitt diagnostisert med ADPKD etter modifiserte Ravine-kriterier:

   • Hvis forsøkspersonen har en familiehistorie med ADPKD, minimum 3 cyster per nyre ved sonografi eller 5 cyster ved datatomografi eller MR; eller
   • Hvis forsøkspersonen ikke har en familiehistorie med ADPKD, minimum 10 cyster per nyre ved enhver radiologisk metode og utelukkelse av andre cystiske nyresykdommer.
5. Ansett av etterforskeren å være i god helse i forhold til underliggende CKD-status og klinisk stabil med hensyn til underliggende CKD, basert på medisinsk evaluering som inkluderer medisinsk og kirurgisk historie, samt en fullstendig fysisk undersøkelse inkludert vitale tegn, EKG og laboratorietest resultater.

Ekskluderingskriterier:

1. Har en kjent følsomhet eller idiosynkratisk reaksjon på enhver forbindelse som er tilstede i lixivaptan eller en hvilken som helst forbindelse som er oppført som tilstede i formuleringen.
2. Er gravid eller ammer.
3. Har tatt et undersøkelsesmiddel eller brukt undersøkelsesutstyr innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening.
4. Har tatt tolvaptan, konivaptan, somatostatinanaloger (f. lanreotid, pasireotid, oktreotid, etc.), mTOR-kinasehemmere (f.eks. everolimus, sirolimus, etc.), eller orale eller intravenøse antibiotika innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før dag 1.
5. Har en historie med å ha testet positivt for hepatitt B overflateantigen, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV).
6. Forbruker grapefrukt eller Sevilla-appelsiner (eller deres juice, eller matvarer som inneholder ekstrakten deres) fra 7 dager før den første dosen med studiemedisin og til etter den siste dosen.
7. Har klinisk signifikant leversykdom, eller klinisk signifikante leverfunksjonsavvik eller serologi som ikke er forventet for ADPKD med cystisk leversykdom ved baseline.
8. Har andre klinisk signifikante laboratorieavvik eller samtidige tilstander enn ADPKD (inkludert behandling for slike tilstander) som, etter etterforskerens oppfatning, enten kan forstyrre studiemedikamentet eller utgjøre en uakseptabel risiko for forsøkspersonen.