Lixivaptan em um único indivíduo com dor intratável devido à doença renal policística

Critério de inclusão:

1. Capaz de compreender o consentimento/consentimento informado por escrito.
2. Fornece consentimento/consentimento informado assinado e testemunhado por escrito e concorda em cumprir os requisitos do protocolo e os procedimentos relacionados ao estudo.
3. Pelo menos 15 anos de idade no momento da triagem.

4. O sujeito foi diagnosticado com ADPKD pelos critérios modificados de Ravine:

   • Se o indivíduo tiver histórico familiar de ADPKD, um mínimo de 3 cistos por rim por ultrassonografia ou 5 cistos por tomografia computadorizada ou ressonância magnética; ou
   • Se o sujeito não tiver histórico familiar de ADPKD, um mínimo de 10 cistos por rim por qualquer método radiológico e exclusão de outras doenças renais císticas.
5. Considerado pelo investigador como estando de boa saúde em relação ao status de DRC subjacente e clinicamente estável em relação à DRC subjacente, com base na avaliação médica que inclui histórico médico e cirúrgico, bem como um exame físico completo, incluindo sinais vitais, ECG e exames laboratoriais resultados.

Critério de exclusão:

1. Tem uma sensibilidade conhecida ou reação idiossincrática a qualquer composto presente no lixivaptano ou qualquer composto listado como presente na formulação.
2. Está grávida ou amamentando.
3. Tomou qualquer droga experimental ou usou um dispositivo experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da triagem.
4. Tomou tolvaptano, conivaptano, análogos da somatostatina (p. lanreotida, pasireotida, octreotida, etc.), inibidores da mTOR quinase (por exemplo, everolimus, sirolimus, etc.), ou antibióticos orais ou intravenosos dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes do Dia 1.
5. Tem um histórico de teste positivo para antígeno de superfície da hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV).
6. Consome toranja ou laranja de Sevilha (ou seus sucos, ou alimentos contendo seu extrato) desde 7 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo e até após a dose final.
7. Tem doença hepática clinicamente significativa, ou anormalidades da função hepática clinicamente significativas ou sorologia diferente da esperada para ADPKD com doença hepática cística no início do estudo.
8. Tem quaisquer anormalidades laboratoriais clinicamente significativas ou condições concomitantes diferentes de ADPKD (incluindo tratamento para tais condições) que, na opinião do investigador, possam interferir com o medicamento do estudo ou representar um risco inaceitável para o sujeito.