Lixivaptan bij een enkele patiënt met hardnekkige pijn als gevolg van polycystische nierziekte

Inclusiecriteria:

1. In staat om de schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming te begrijpen.
2. Biedt ondertekende en getuige schriftelijke geïnformeerde toestemming / instemming, en stemt ermee in te voldoen aan protocolvereisten en studiegerelateerde procedures.
3. Minstens 15 jaar oud op het moment van screening.

4. Proefpersoon is gediagnosticeerd met ADPKD volgens gewijzigde Ravine-criteria:

   • Als de proefpersoon een familiegeschiedenis van ADPKD heeft, minimaal 3 cysten per nier door echografie of 5 cysten door computertomografie of MRI; of
   • Als de proefpersoon geen familiegeschiedenis van ADPKD heeft, minimaal 10 cysten per nier door middel van een radiologische methode en uitsluiting van andere cystische nierziekten.
5. Beschouwd door de onderzoeker als in goede gezondheid verkerend ten opzichte van de onderliggende CKD-status en klinisch stabiel met betrekking tot de onderliggende CKD, op basis van medische evaluatie die medische en chirurgische geschiedenis omvat, evenals een volledig lichamelijk onderzoek inclusief vitale functies, ECG en laboratoriumtest resultaten.

Uitsluitingscriteria:

1. Heeft een bekende gevoeligheid of idiosyncratische reactie op een verbinding die aanwezig is in lixivaptan of een verbinding die wordt vermeld als aanwezig in de formulering.
2. Is zwanger of geeft borstvoeding.
3. Heeft voorafgaand aan de screening een onderzoeksgeneesmiddel ingenomen of een onderzoeksapparaat gebruikt binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat het langst is.
4. Heeft tolvaptan, conivaptan, somatostatine-analogen (bijv. lanreotide, pasireotide, octreotide, enz.), mTOR-kinaseremmers (bijv. everolimus, sirolimus, etc.), of orale of intraveneuze antibiotica binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan dag 1.
5. Heeft in het verleden positief getest op hepatitis B-oppervlakteantigeen, hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
6. Consumpt grapefruit of Sevilla-sinaasappels (of hun sappen, of voedingsmiddelen die hun extract bevatten) vanaf 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis studiemedicatie en tot na de laatste dosis.
7. Heeft een klinisch significante leverziekte, of klinisch significante leverfunctieafwijkingen of serologie anders dan verwacht voor ADPKD met cystische leverziekte bij baseline.
8. Heeft klinisch significante laboratoriumafwijkingen of bijkomende aandoeningen anders dan ADPKD (inclusief behandeling voor dergelijke aandoeningen) die, naar de mening van de onderzoeker, het onderzoeksgeneesmiddel kunnen verstoren of een onaanvaardbaar risico voor de proefpersoon kunnen vormen.