Lixivaptan u jediného subjektu s nezvladatelnou bolestí způsobenou polycystickým onemocněním ledvin

Kritéria pro zařazení:

1. Schopný porozumět písemnému informovanému souhlasu/souhlasu.
2. Poskytuje podepsaný a ověřený písemný informovaný souhlas/souhlas a souhlasí s dodržováním požadavků protokolu a postupů souvisejících se studií.
3. Minimálně 15 let v době Screeningu.

4. Subjekt byl diagnostikován s ADPKD podle upravených kritérií Ravine:

   • Pokud má subjekt v rodinné anamnéze ADPKD, minimálně 3 cysty na ledvině pomocí sonografie nebo 5 cyst pomocí počítačové tomografie nebo MRI; nebo
   • Pokud subjekt nemá v rodinné anamnéze ADPKD, minimálně 10 cyst na ledvinu jakoukoli radiologickou metodou a vyloučení jiných cystických onemocnění ledvin.
5. Vyšetřovatel považuje zdravotní stav za dobrý ve vztahu k základnímu stavu CKD a klinicky stabilní s ohledem na základní CKD na základě lékařského hodnocení, které zahrnuje lékařskou a chirurgickou anamnézu, stejně jako kompletní fyzikální vyšetření včetně vitálních funkcí, EKG a laboratorního testu Výsledek.

Kritéria vyloučení:

1. Má známou citlivost nebo idiosynkratickou reakci na jakoukoli sloučeninu přítomnou v lixivaptanu nebo jakoukoli sloučeninu uvedenou jako přítomnou ve formulaci.
2. Je těhotná nebo kojí.
3. Užil jakýkoli zkoumaný lék nebo použil zkušební zařízení během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem.
4. Užil tolvaptan, conivaptan, analogy somatostatinu (např. lanreotid, pasireotid, oktreotid atd.), inhibitory mTOR kinázy (např. everolimus, sirolimus atd.), nebo perorální nebo intravenózní antibiotika během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před 1. dnem.
5. Má v anamnéze pozitivní test na povrchový antigen hepatitidy B, hepatitidu C nebo virus lidské imunodeficience (HIV).
6. Konzumuje grapefruity nebo sevillské pomeranče (nebo jejich šťávy nebo potraviny obsahující jejich extrakt) od 7 dnů před první dávkou studovaného léku až do poslední dávky.
7. Má klinicky významné onemocnění jater nebo klinicky významné abnormality jaterních funkcí nebo sérologii jiné, než se očekává u ADPKD s cystickým onemocněním jater na počátku.
8. Má jakékoli klinicky významné laboratorní abnormality nebo doprovodné stavy jiné než ADPKD (včetně léčby takových stavů), které by podle názoru zkoušejícího mohly buď interferovat se studovaným lékem, nebo představovat nepřijatelné riziko pro subjekt.