Liksivaptaani yhdellä potilaalla, jolla on monirakkuisesta munuaistaudista johtuva vaikea kipu

Sisällyttämiskriteerit:

1. Pystyy ymmärtämään kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen.
2. Antaa allekirjoitetun ja todistaman kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja suostuu noudattamaan protokollavaatimuksia ja tutkimukseen liittyviä menettelyjä.
3. Vähintään 15-vuotias seulontahetkellä.

4. Kohdehenkilöllä on diagnosoitu ADPKD modifioiduilla Ravinen kriteereillä:

   • Jos koehenkilöllä on suvussa ADPKD, vähintään 3 kystaa per munuainen ultraäänitutkimuksella tai 5 kystaa tietokonetomografialla tai magneettikuvauksella; tai
   • Jos koehenkilöllä ei ole suvussa ADPKD:tä, vähintään 10 kystaa per munuainen millä tahansa radiologisella menetelmällä ja sulkemalla pois muut kystiset munuaissairaudet.
5. Tutkija pitää terveenä suhteessa taustalla olevaan CKD-tilaan ja kliinisesti vakaana taustalla olevaan krooniseen tautiin perustuen lääketieteelliseen arviointiin, joka sisältää lääketieteellisen ja kirurgisen historian sekä täydellisen fyysisen tutkimuksen, mukaan lukien elintoiminnot, EKG:n ja laboratoriotestin tuloksia.

Poissulkemiskriteerit:

1. Sillä on tunnettu herkkyys tai idiosynkraattinen reaktio mihin tahansa liksivaptaanissa olevaan yhdisteeseen tai mihin tahansa formulaatiossa olevaan yhdisteeseen.
2. On raskaana tai imettää.
3. On ottanut tutkimuslääkettä tai käyttänyt tutkimuslaitetta 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen seulontaa sen mukaan, kumpi on pidempi.
4. On ottanut tolvaptaania, konivaptaania, somatostatiinianalogeja (esim. lanreotidi, pasireotidi, oktreotidi jne.), mTOR-kinaasiestäjät (esim. everolimuusi, sirolimuusi jne.) tai oraalisia tai suonensisäisiä antibiootteja 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen päivää 1 sen mukaan, kumpi on pidempi.
5. Hänellä on ollut positiivinen testi hepatiitti B:n pinta-antigeenille, hepatiitti C:lle tai ihmisen immuunikatovirukselle (HIV).
6. Kuluttaa greippiä tai Sevillan appelsiineja (tai niiden mehuja tai niiden uutetta sisältäviä ruokia) 7 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta ja viimeisen annoksen jälkeen.
7. Hänellä on kliinisesti merkittävä maksasairaus tai kliinisesti merkittäviä maksan toiminnan poikkeavuuksia tai serologiaa, joka ei ole odotettavissa ADPKD:lle ja kystiselle maksasairaudelle lähtötilanteessa.
8. Onko hänellä kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia tai muita samanaikaisia ​​sairauksia kuin ADPKD (mukaan lukien tällaisten tilojen hoito), jotka tutkijan mielestä voivat joko häiritä tutkimuslääkettä tai aiheuttaa kohtuuttoman riskin tutkittavalle.