Ликсиваптан у одного субъекта с непреодолимой болью из-за поликистозной болезни почек

Критерии включения:

1. Способен понимать письменное информированное согласие/согласие.
2. Предоставляет подписанное и засвидетельствованное письменное информированное согласие / согласие и соглашается соблюдать требования протокола и процедуры, связанные с исследованием.
3. Возраст не менее 15 лет на момент скрининга.

4. Субъекту был поставлен диагноз АДПБП по модифицированным критериям Равина:

   • Если у субъекта есть семейная история ADPKD, минимум 3 кисты на почку по данным УЗИ или 5 кист по данным компьютерной томографии или МРТ; или же
   • Если у субъекта нет семейного анамнеза ADPKD, минимум 10 кист на почку любым рентгенологическим методом и исключение других кистозных заболеваний почек.
5. Состояние здоровья, по мнению исследователя, хорошее по отношению к основному статусу ХБП и клинически стабильное по сравнению с основной ХБП, на основании медицинского обследования, включающего историю болезни и операции, а также полного медицинского осмотра, включая жизненные показатели, ЭКГ и лабораторные тесты. Результаты.

Критерий исключения:

1. Имеет известную чувствительность или идиосинкразическую реакцию на любое соединение, присутствующее в ликсиваптане, или любое соединение, указанное как присутствующее в составе.
2. Беременна или кормит грудью.
3. Принимал какой-либо исследуемый препарат или использовал исследуемое устройство в течение 30 дней или 5 периодов полураспада, в зависимости от того, что дольше, до скрининга.
4. Принимал толваптан, кониваптан, аналоги соматостатина (например, ланреотид, пасиреотид, октреотид и др.), ингибиторы киназы mTOR (например, эверолимус, сиролимус и т. д.), или пероральные или внутривенные антибиотики в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что больше, до 1-го дня.
5. Имеет в анамнезе положительный результат тестирования на поверхностный антиген гепатита В, гепатит С или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
6. Употребляет грейпфруты или апельсины Севильи (или их соки, или продукты, содержащие их экстракт) за 7 дней до приема первой дозы исследуемого препарата и до момента приема последней дозы.
7. Имеет клинически значимое заболевание печени или клинически значимые нарушения функции печени или серологию, отличную от ожидаемой для АДПБП с кистозной болезнью печени на исходном уровне.
8. Имеет какие-либо клинически значимые отклонения в лабораторных показателях или сопутствующие состояния, кроме АДПБП (включая лечение таких состояний), которые, по мнению исследователя, могут либо мешать приему исследуемого препарата, либо представлять неприемлемый риск для субъекта.