Liksywaptan u pojedynczego pacjenta z nieuleczalnym bólem spowodowanym zespołem policystycznych nerek

Kryteria przyjęcia:

1. Zdolny do zrozumienia pisemnej świadomej zgody/zgody.
2. Przedstawia podpisaną i poświadczoną pisemną świadomą zgodę/zgodę oraz wyraża zgodę na przestrzeganie wymagań protokołu i procedur związanych z badaniem.
3. Co najmniej 15 lat w momencie badania przesiewowego.

4. U pacjenta zdiagnozowano ADPKD na podstawie zmodyfikowanych kryteriów Ravine'a:

   • Jeśli pacjent ma rodzinną historię ADPKD, co najmniej 3 torbiele na nerkę w badaniu ultrasonograficznym lub 5 torbieli w badaniu tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego; lub
   • Jeśli pacjent nie miał rodzinnej historii ADPKD, minimum 10 torbieli na nerkę przy użyciu dowolnej metody radiologicznej i wykluczenie innych torbielowatych chorób nerek.
5. Uznany przez Badacza za dobry w stosunku do stanu CKD i klinicznie stabilny w odniesieniu do CKD, w oparciu o ocenę medyczną obejmującą wywiad medyczny i chirurgiczny, a także pełne badanie przedmiotowe, w tym parametry życiowe, EKG i testy laboratoryjne wyniki.

Kryteria wyłączenia:

1. Ma znaną wrażliwość lub idiosynkratyczną reakcję na jakikolwiek związek obecny w liksywaptanie lub jakikolwiek związek wymieniony jako obecny w preparacie.
2. Jest w ciąży lub karmi piersią.
3. Przyjmował jakikolwiek badany lek lub używał eksperymentalnego urządzenia w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym.
4. Przyjmował tolwaptan, koniwaptan, analogi somatostatyny (np. lanreotyd, pasyreotyd, oktreotyd itp.), inhibitory kinazy mTOR (np. everolimus, sirolimus itp.) lub doustne lub dożylne antybiotyki w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed 1. dniem.
5. Ma historię pozytywnego wyniku testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B, zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
6. Spożywa grejpfruty lub pomarańcze sewilskie (lub ich soki lub żywność zawierającą ich ekstrakt) od 7 dni przed pierwszą dawką badanego leku i do ostatniej dawki.
7. Ma klinicznie istotną chorobę wątroby lub klinicznie istotne nieprawidłowości czynności wątroby lub badania serologiczne inne niż oczekiwane dla ADPKD z torbielowatością wątroby na początku badania.
8. Ma jakiekolwiek klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne lub współistniejące stany inne niż ADPKD (w tym leczenie takich stanów), które w opinii badacza mogą zakłócać działanie badanego leku lub stwarzać niedopuszczalne ryzyko dla uczestnika.