Lixivaptan chez un seul sujet souffrant de douleur réfractaire due à la polykystose rénale

Critère d'intégration:

1. Capable de comprendre le consentement éclairé écrit/l'assentiment.
2. Fournit un consentement / assentiment éclairé écrit signé et attesté, et accepte de se conformer aux exigences du protocole et aux procédures liées à l'étude.
3. Au moins 15 ans au moment de la sélection.

4. Le sujet a reçu un diagnostic de PKRAD selon les critères Ravine modifiés :

   • Si le sujet a des antécédents familiaux de PKRAD, un minimum de 3 kystes par rein par échographie ou 5 kystes par tomodensitométrie ou IRM ; ou alors
   • Si le sujet n'a pas d'antécédents familiaux d'ADPKD, un minimum de 10 kystes par rein par n'importe quelle méthode radiologique et exclusion d'autres maladies rénales kystiques.
5. Considéré par l'investigateur comme étant en bonne santé par rapport à l'état sous-jacent de l'IRC et cliniquement stable par rapport à l'IRC sous-jacente, sur la base d'une évaluation médicale comprenant les antécédents médicaux et chirurgicaux, ainsi qu'un examen physique complet comprenant les signes vitaux, ECG et test de laboratoire résultats.

Critère d'exclusion:

1. A une sensibilité connue ou une réaction idiosyncratique à tout composé présent dans le lixivaptan ou tout composé répertorié comme étant présent dans la formulation.
2. Est enceinte ou allaite.
3. A pris un médicament expérimental ou utilisé un dispositif expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant le dépistage.
4. A pris du tolvaptan, du conivaptan, des analogues de la somatostatine (par ex. lanréotide, pasiréotide, octréotide, etc.), les inhibiteurs de mTOR kinase (par ex. évérolimus, sirolimus, etc.), ou antibiotiques oraux ou intraveineux dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant le jour 1.
5. A des antécédents de test positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B, l'hépatite C ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
6. Consomme des pamplemousses ou des oranges de Séville (ou leurs jus, ou des aliments contenant leur extrait) à partir de 7 jours avant la première dose du médicament à l'étude et jusqu'après la dose finale.
7. A une maladie hépatique cliniquement significative, ou des anomalies de la fonction hépatique cliniquement significatives ou une sérologie autre que celle attendue pour la PKRAD avec une maladie kystique du foie au départ.
8. Présente des anomalies de laboratoire cliniquement significatives ou des conditions concomitantes autres que la PKRAD (y compris le traitement de ces conditions) qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient soit interférer avec le médicament à l'étude, soit présenter un risque inacceptable pour le sujet.