Theophyllin til behandling af pseudohypoparathyroidisme
27. august 2026 opdateret af: Jaclyn Tamaroff
Open-label udvidelsesundersøgelse af teophyllin til behandling af pseudohypoparathyroidisme
Pseudohypoparathyroidisme er en genetisk lidelse med begrænsede behandlingsmuligheder, karakteriseret ved tidligt opstået fedme, kort statur, hormonresistens og kognitiv svækkelse.
Dette fase 2 kliniske forsøg vil teste effektiviteten af theophyllin, en fosfodiesterasehæmmer, ved pseudohypoparathyroidisme.
Vi antager, at theophyllin vil forårsage vægttab, forbedre glukosetolerance og mindske hormonresistens hos børn og unge voksne.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Forsøgsmål
- Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed af theophyllin hos patienter med PHP.
- De sekundære mål med denne undersøgelse er at evaluere ændringer i BMI, hormonresistens og epifyselukning forbundet med theophyllinbehandling af patienter med PHP.
Studiedesign Det foreslåede studie er et enkelt center, 24-måneders åbent forlænget klinisk forsøg for patienter med PHP, som fuldfører det randomiserede kliniske forsøg.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
34
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 99 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 1. Succesfuld afslutning af det randomiserede kliniske forsøg "Fase 2-studie af teophyllinbehandling af pseudohypoparathyroidisme IND 133103 (11/1/2016)".
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med en anfaldssygdom, der ikke er relateret til hypocalcæmi
- Anamnese med hjertearytmi (ikke inklusive bradykardi)
- Leverinsufficiens inklusive skrumpelever og akut hepatitis (AST eller ALAT >3x øvre normalgrænse)
- Kongestiv hjertesvigt
- Nuværende cigaretbrug eller alkoholmisbrug
- Graviditet eller intention om at blive gravid i løbet af det næste år
- Aktiv mavesår sygdom
- Nuværende brug af medicin, der vides at påvirke theophyllin niveauer
- Anamnese med overfølsomhed over for theophyllin eller andre medicinkomponenter
- Ude af stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne efter investigators mening
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Open-label theophyllin
Oral theophyllin - enten en gang daglig kapsel eller q6h eliksir.
|
Oral theophyllin
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: 24 måneder
|
Behandlingsudspringende bivirkninger vil blive sammenlignet før og under behandlingen
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
BMI
Tidsramme: 24 måneder
|
Ændring i BMI
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
22. maj 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. januar 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. januar 2020
Først opslået (Faktiske)
27. januar 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
2. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. august 2026
Sidst verificeret
1. februar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Knoglesygdomme
- Muskuloskeletale sygdomme
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Knoglesygdomme, metaboliske
- Metalmetabolisme, medfødte fejl
- Calciummetabolismeforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Pseudohypoparathyroidisme
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Autonome agenter
- Agenter fra det perifere nervesystem
- Enzymhæmmere
- Neurotransmittermidler
- Purinerge antagonister
- Purinerge midler
- Respiratoriske midler
- Anti-astmatiske midler
- Bronkodilatatorer
- Vasodilatorer
- Fosfodiesterasehæmmere
- Purinergiske P1-receptorantagonister
- Theophyllin
Andre undersøgelses-id-numre
- IND 133013 Extension Study
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Data vil blive delt efter anmodning
IPD-delingstidsramme
Efter udgivelsen
IPD-delingsadgangskriterier
Universitetsfakultetet
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .