Теофиллин для лечения псевдогипопаратиреоза
27 августа 2026 г. обновлено: Jaclyn Tamaroff
Открытое расширенное исследование теофиллина для лечения псевдогипопаратиреоза
Псевдогипопаратиреоз — это генетическое заболевание с ограниченными возможностями лечения, характеризующееся ранним началом ожирения, низким ростом, гормонорезистентностью и когнитивными нарушениями.
Это клиническое испытание фазы 2 проверит эффективность теофиллина, ингибитора фосфодиэстеразы, при псевдогипопаратиреозе.
Мы предполагаем, что теофиллин вызывает потерю веса, улучшает толерантность к глюкозе и снижает резистентность к гормонам у детей и молодых людей.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Цели испытания
- Основная цель этого исследования — оценить долгосрочную безопасность теофиллина у пациентов с ПГ.
- Второстепенными целями этого исследования являются оценка изменений ИМТ, гормонорезистентности и эпифизарного закрытия, связанных с лечением теофиллином пациентов с ПГП.
Дизайн исследования Предлагаемое исследование представляет собой одноцентровое 24-месячное открытое расширенное клиническое исследование для пациентов с PHP, прошедших рандомизированное клиническое исследование.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
34
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 99 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Критерии включения:
- 1. Успешное завершение рандомизированного клинического исследования «Исследование 2 фазы теофиллина для лечения псевдогипопаратиреоза IND 133103 (1.11.2016)».
Критерий исключения:
- История судорожного расстройства, не связанного с гипокальциемией
- История сердечной аритмии (не включая брадикардию)
- Печеночная недостаточность, включая цирроз и острый гепатит (АСТ или АЛТ в 3 раза выше верхней границы нормы)
- Хроническая сердечная недостаточность
- Текущее употребление сигарет или злоупотребление алкоголем
- Беременность или намерение забеременеть в течение следующего года
- Активная пептическая язва
- Текущее использование лекарств, которые, как известно, влияют на уровень теофиллина
- История гиперчувствительности к теофиллину или другим компонентам лекарства
- Неспособность соблюдать процедуры исследования, по мнению исследователя
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Открытый теофиллин
Пероральный теофиллин - либо капсула один раз в день, либо эликсир каждые 6 часов.
|
Пероральный теофиллин
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 24 месяца
|
Нежелательные явления, возникающие при лечении, будут сравниваться до и во время лечения.
|
24 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ИМТ
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение ИМТ
|
24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
22 мая 2020 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 января 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 января 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 января 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания костей
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Болезни костей, метаболические
- Метаболизм металлов, врожденные ошибки
- Нарушения обмена кальция
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Псевдогипопаратиреоз
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Автономные агенты
- Агенты периферической нервной системы
- Ингибиторы ферментов
- Нейромедиаторные агенты
- Пуринергические антагонисты
- Пуринергические агенты
- Агенты дыхательной системы
- Противоастматические агенты
- Бронходилятаторы
- Сосудорасширяющие агенты
- Ингибиторы фосфодиэстеразы
- Антагонисты пуринергических рецепторов P1
- Теофиллин
Другие идентификационные номера исследования
- IND 133013 Extension Study
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Данные будут переданы по запросу
Сроки обмена IPD
После публикации
Критерии совместного доступа к IPD
Университетский факультет
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .