Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Theofylline voor de behandeling van pseudohypoparathyreoïdie

27 augustus 2026 bijgewerkt door: Jaclyn Tamaroff

Open-label extensiestudie van theofylline voor de behandeling van pseudohypoparathyreoïdie

Pseudohypoparathyreoïdie is een genetische aandoening met beperkte behandelingsmogelijkheden, gekenmerkt door vroeg beginnende obesitas, kleine gestalte, hormoonresistentie en cognitieve stoornissen. Deze klinische fase 2-studie zal de werkzaamheid testen van theofylline, een fosfodiësteraseremmer, bij pseudohypoparathyreoïdie. We veronderstellen dat theofylline gewichtsverlies zal veroorzaken, de glucosetolerantie zal verbeteren en de hormoonresistentie zal verminderen bij kinderen en jonge volwassenen.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefdoelstellingen

  1. Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van theofylline op lange termijn bij patiënten met PHP.
  2. De secundaire doelstellingen van deze studie zijn het evalueren van veranderingen in BMI, hormoonresistentie en epifysaire sluiting geassocieerd met theofyllinebehandeling van patiënten met PHP.

Onderzoeksopzet Het voorgestelde onderzoek is een 24 maanden durend open-label extensie klinisch onderzoek in één centrum voor patiënten met PHP die het gerandomiseerde klinische onderzoek voltooien.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

34

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 99 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Succesvolle afronding van de gerandomiseerde klinische studie "Fase 2 studie van theofyllinebehandeling van pseudohypoparathyreoïdie IND 133103 (11/1/2016)".

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van een epileptische aandoening die geen verband houdt met hypocalciëmie
  2. Geschiedenis van een hartritmestoornis (exclusief bradycardie)
  3. Leverinsufficiëntie waaronder cirrose en acute hepatitis (ASAT of ALAT >3x bovengrens van normaal)
  4. Congestief hartfalen
  5. Actueel gebruik van sigaretten of alcoholmisbruik
  6. Zwangerschap of intentie om in het komende jaar zwanger te worden
  7. Actieve maagzweerziekte
  8. Huidig ​​​​gebruik van medicijnen waarvan bekend is dat ze de theofyllinespiegels beïnvloeden
  9. Geschiedenis van overgevoeligheid voor theofylline of andere medicatiecomponenten
  10. Naar mening van de onderzoeker niet in staat om te voldoen aan onderzoeksprocedures

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Open-label theofylline
Orale theofylline - eenmaal daagse capsule of q6h elixer.
Geneesmiddel: Theofylline ER
Orale theofylline
Andere namen:
  • Theofylline elixer

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 maanden
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zullen voor en tijdens de behandeling worden vergeleken
24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
BMI
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in BMI
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jaclyn Tamaroff

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 mei 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IND 133013 Extension Study

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens worden op verzoek gedeeld

IPD-tijdsbestek voor delen

Na publicatie

IPD-toegangscriteria voor delen

Universitaire faculteit

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren