Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Teofyllin for behandling av pseudohypoparathyroidisme

27. august 2026 oppdatert av: Jaclyn Tamaroff

Open-label utvidelsesstudie av teofyllin for behandling av pseudohypoparathyroidisme

Pseudohypoparathyroidisme er en genetisk lidelse med begrensede behandlingsmuligheter, preget av tidlig oppstått overvekt, kort vekst, hormonresistens og kognitiv svikt. Denne fase 2 kliniske studien vil teste effekten av teofyllin, en fosfodiesterasehemmer, ved pseudohypoparathyroidisme. Vi antar at teofyllin vil føre til vekttap, forbedre glukosetoleransen og redusere hormonresistens hos barn og unge voksne.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Prøvemål

  1. Hovedmålet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten til teofyllin hos pasienter med PHP.
  2. De sekundære målene for denne studien er å evaluere endringer i BMI, hormonresistens og epifyseal lukking assosiert med teofyllinbehandling av pasienter med PHP.

Studiedesign Den foreslåtte studien er et enkelt senter, 24-måneders åpen klinisk utvidelsesstudie for pasienter med PHP som fullfører den randomiserte kliniske studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 99 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 1. Vellykket gjennomføring av den randomiserte kliniske studien "Phase 2 Study of Theophylline Treatment of Pseudohypoparathyroidism IND 133103 (11/1/2016)".

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie om en anfallsforstyrrelse som ikke er relatert til hypokalsemi
  2. Historie med hjertearytmi (ikke inkludert bradykardi)
  3. Leverinsuffisiens inkludert skrumplever og akutt hepatitt (AST eller ALAT >3x øvre normalgrense)
  4. Kongestiv hjertesvikt
  5. Nåværende sigarettbruk eller alkoholmisbruk
  6. Graviditet eller intensjon om å bli gravid i løpet av neste år
  7. Aktiv magesårsykdom
  8. Nåværende bruk av medisiner kjent for å påvirke teofyllinnivåene
  9. Anamnese med overfølsomhet overfor teofyllin eller andre medisinkomponenter
  10. Ute av stand til å overholde studieprosedyrene etter etterforskerens oppfatning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Åpen teofyllin
Oral teofyllin - enten en gang daglig kapsel eller q6h eliksir.
Legemiddel: Teofyllin ER
Oral teofyllin
Andre navn:
  • Teofyllin eliksir

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: 24 måneder
Behandlingsutløste bivirkninger vil bli sammenlignet før og under behandlingen
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
BMI
Tidsramme: 24 måneder
Endring i BMI
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jaclyn Tamaroff

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. mai 2020

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

27. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. august 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IND 133013 Extension Study

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data vil bli delt på forespørsel

IPD-delingstidsramme

Etter publisering

Tilgangskriterier for IPD-deling

Universitetsfakultetet

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere