Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Theofylin pro léčbu pseudohypoparatyreózy

1. dubna 2024 aktualizováno: Ashley Shoemaker

Otevřená rozšiřující studie theofylinu pro léčbu pseudohypoparatyreózy

Pseudohypoparatyreóza je genetická porucha s omezenými možnostmi léčby, charakterizovaná časným nástupem obezity, malým vzrůstem, hormonální rezistencí a kognitivní poruchou. Tato klinická studie fáze 2 bude testovat účinnost theofylinu, inhibitoru fosfodiesterázy, u pseudohypoparatyreózy. Předpokládáme, že theofylin způsobí úbytek hmotnosti, zlepší glukózovou toleranci a sníží hormonální rezistenci u dětí a mladých dospělých.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cíle zkoušek

  1. Primárním cílem této studie je zhodnotit dlouhodobou bezpečnost theofylinu u pacientů s PHP.
  2. Sekundárními cíli této studie je vyhodnotit změny v BMI, hormonální rezistenci a uzávěr epifýz související s léčbou teofylinem u pacientů s PHP.

Návrh studie Navrhovaná studie je jednocentrová, 24měsíční otevřená rozšířená klinická studie pro pacienty s PHP, kteří dokončí randomizovanou klinickou studii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

34

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 99 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1. Úspěšné dokončení randomizované klinické studie „Fáze 2 Study theofylinové léčby pseudohypoparatyreózy IND 133103 (1.11.2016)“.

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza záchvatové poruchy nesouvisející s hypokalcémií
  2. Anamnéza srdeční arytmie (nezahrnuje bradykardii)
  3. Jaterní insuficience včetně cirhózy a akutní hepatitidy (AST nebo ALT > 3x horní hranice normy)
  4. Městnavé srdeční selhání
  5. Současné užívání cigaret nebo zneužívání alkoholu
  6. Těhotenství nebo úmysl otěhotnět během příštího roku
  7. Aktivní peptický vřed
  8. Současné užívání léků, o kterých je známo, že ovlivňují hladiny teofylinu
  9. Anamnéza přecitlivělosti na teofylin nebo jiné složky léčiva
  10. Podle názoru zkoušejícího nelze dodržet postupy studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřený teofylin
Perorální theofylin - buď jednou denně kapsle nebo q6h elixír.
Lék: Theofylin ER
Orální teofylin
Ostatní jména:
  • Theofylinový elixír

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: 24 měsíců
Nežádoucí účinky související s léčbou budou porovnány před léčbou a během léčby
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
BMI
Časové okno: 24 měsíců
Změna BMI
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ashley Shoemaker

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ashley Shoemaker, MD, Vanderbilt University Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. května 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

27. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IND 133013 Extension Study

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje budou sdíleny na požádání

Časový rámec sdílení IPD

Po zveřejnění

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Univerzitní fakulta

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pseudohypoparatyreóza typu 1a

Klinické studie na Theofylin ER

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit