Teofilina para Tratamento de Pseudohipoparatireoidismo
27 de agosto de 2026 atualizado por: Jaclyn Tamaroff
Estudo de extensão de rótulo aberto de teofilina para tratamento de pseudo-hipoparatireoidismo
O pseudo-hipoparatireoidismo é um distúrbio genético com opções limitadas de tratamento, caracterizado por obesidade de início precoce, baixa estatura, resistência hormonal e comprometimento cognitivo.
Este ensaio clínico de fase 2 testará a eficácia da teofilina, um inibidor da fosfodiesterase, no pseudo-hipoparatireoidismo.
Nossa hipótese é que a teofilina causará perda de peso, melhorará a tolerância à glicose e diminuirá a resistência hormonal em crianças e adultos jovens.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Objetivos do teste
- O objetivo primário deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo da teofilina em pacientes com PHP.
- Os objetivos secundários deste estudo são avaliar mudanças no IMC, resistência hormonal e fechamento epifisário associados ao tratamento com teofilina de pacientes com PHP.
Desenho do estudo O estudo proposto é um ensaio clínico de extensão aberta de 24 meses em um único centro para pacientes com PHP que completam o ensaio clínico randomizado.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
34
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 99 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
- 1. Conclusão bem-sucedida do ensaio clínico randomizado "Estudo de Fase 2 do Tratamento com Teofilina do Pseudo-hipoparatireoidismo IND 133103 (1/11/2016)".
Critério de exclusão:
- História de um distúrbio convulsivo não relacionado à hipocalcemia
- História de arritmia cardíaca (não incluindo bradicardia)
- Insuficiência hepática incluindo cirrose e hepatite aguda (AST ou ALT > 3x limite superior do normal)
- Insuficiência cardíaca congestiva
- Uso atual de cigarro ou abuso de álcool
- Gravidez ou intenção de engravidar no próximo ano
- Úlcera péptica ativa
- Uso atual de medicamentos conhecidos por afetar os níveis de teofilina
- História de hipersensibilidade à teofilina ou a outros componentes da medicação
- Incapaz de cumprir os procedimentos do estudo na opinião do investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Teofilina aberta
Teofilina oral - cápsula uma vez ao dia ou elixir q6h.
|
Teofilina oral
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Eventos adversos
Prazo: 24 meses
|
Os eventos adversos emergentes do tratamento serão comparados antes e durante o tratamento
|
24 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
IMC
Prazo: 24 meses
|
Mudança no IMC
|
24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de maio de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de janeiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de janeiro de 2020
Primeira postagem (Real)
27 de janeiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de agosto de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças ósseas
- Doenças musculoesqueléticas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças Ósseas Metabólicas
- Metabolismo de metais, erros inatos
- Distúrbios do Metabolismo do Cálcio
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Pseudohipoparatireoidismo
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Autônomos
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Neurotransmissores
- Antagonistas Purinérgicos
- Agentes Purinérgicos
- Agentes do Sistema Respiratório
- Agentes Antiasmáticos
- Agentes broncodilatadores
- Agentes Vasodilatadores
- Inibidores da Fosfodiesterase
- Antagonistas do receptor P1 purinérgico
- Teofilina
Outros números de identificação do estudo
- IND 133013 Extension Study
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados serão compartilhados mediante solicitação
Prazo de Compartilhamento de IPD
Após a publicação
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Corpo docente da universidade
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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