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Teofillina per il trattamento dello pseudoipoparatiroidismo

27 agosto 2026 aggiornato da: Jaclyn Tamaroff

Studio di estensione in aperto sulla teofillina per il trattamento dello pseudoipoparatiroidismo

Lo pseudoipoparatiroidismo è una malattia genetica con opzioni terapeutiche limitate, caratterizzata da obesità ad esordio precoce, bassa statura, resistenza ormonale e deterioramento cognitivo. Questo studio clinico di fase 2 testerà l'efficacia della teofillina, un inibitore della fosfodiesterasi, nello pseudoipoparatiroidismo. Ipotizziamo che la teofillina causerà perdita di peso, migliorerà la tolleranza al glucosio e diminuirà la resistenza ormonale nei bambini e nei giovani adulti.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivi di prova

  1. L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine della teofillina nei pazienti con PHP.
  2. Gli obiettivi secondari di questo studio sono valutare i cambiamenti nel BMI, la resistenza ormonale e la chiusura epifisaria associati al trattamento con teofillina dei pazienti con PHP.

Disegno dello studio Lo studio proposto è uno studio clinico di estensione in aperto di 24 mesi in un unico centro per i pazienti con PHP che completano lo studio clinico randomizzato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

34

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 99 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 1. Completamento con successo dello studio clinico randomizzato "Studio di fase 2 sul trattamento con teofillina dello pseudoipoparatiroidismo IND 133103 (11/1/2016)".

Criteri di esclusione:

  1. Storia di un disturbo convulsivo non correlato all'ipocalcemia
  2. Storia di un'aritmia cardiaca (esclusa la bradicardia)
  3. Insufficienza epatica incluse cirrosi ed epatite acuta (AST o ALT >3 volte il limite superiore della norma)
  4. Insufficienza cardiaca congestizia
  5. Uso corrente di sigarette o abuso di alcol
  6. Gravidanza o intenzione di rimanere incinta durante il prossimo anno
  7. Ulcera peptica attiva
  8. Uso corrente di farmaci noti per influenzare i livelli di teofillina
  9. Storia di ipersensibilità alla teofillina o ad altri componenti del farmaco
  10. Incapace di rispettare le procedure dello studio secondo il parere dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Teofillina in aperto
Teofillina orale - capsula una volta al giorno o elisir q6h.
Droga: Teofillina RE
Teofillina orale
Altri nomi:
  • Elisir di teofillina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 24 mesi
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento saranno confrontati prima e durante il trattamento
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indice di massa corporea
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione del BMI
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jaclyn Tamaroff

Investigatori

  • Investigatore principale: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 maggio 2020

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

27 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 agosto 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IND 133013 Extension Study

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati saranno condivisi su richiesta

Periodo di condivisione IPD

Dopo la pubblicazione

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Facoltà universitaria

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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