Mikrobiomsammensætning og biomarkøropdagelse i refraktær pædiatrisk epilepsi
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Epilepsi er en neurologisk lidelse karakteriseret ved tilbagevenden af uprovokerede anfald, der påvirker cirka 3,4 millioner mennesker i USA (1,2 % af den samlede amerikanske befolkning) og mere end 65 millioner mennesker globalt. De mest almindeligt anvendte behandlinger for epilepsi er antiepileptiske lægemidler (AED'er); ca. 25 % til 30 % af epilepsipopulationen anses dog for at være farmako-resistente (kendetegnet ved svigt af ≥2 passende udvalgte og doserede AED'er).
Nyere forskning tyder på, at tarmmikrobiotaen spiller en central rolle i menneskers sundhed og kan spille en rolle i en række sygdomme i centralnervesystemet, herunder modtagelighed for anfald. Mikrobiotaen har vist sig at være forbundet med ændringer i faktorer, der er relevante for neurotransmission, herunder signalering af neurotransmitter, synaptisk proteinekspression, langsigtet potensering og myelinisering. Ud over mikrobiotaens potentielle rolle i generel neurotransmission, tyder forskning på, at tarmmikrobiomet kan variere mellem patienter med farmako-resistente og farmako-sensitive epilepsier. Kost er blevet udforsket som en alternativ behandlingsform for patienter med epilepsi, hvor den ketogene diæt viser lovende som en alternativ behandling for patienter med lægemiddelresistent epilepsi.
Undersøgelsestype
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02116
- Boston Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Studiedeltager og/eller juridisk repræsentant skal være villig og i stand til at give informeret samtykke/samtykke til deltagelse i undersøgelsen.
- Studiedeltager og/eller juridisk repræsentant skal være villig og i stand til at overholde alle undersøgelseskrav, efter investigator(erne).
- Studiedeltageren er under 18 år ved screeningsbesøget.
- Studiedeltageren har refraktær epilepsi.
Ekskluderingskriterier:
- Studiedeltageren har en kendt hjertesygdom, herunder arytmier eller hypertension.
- Undersøgelsesdeltageren har carnitinmangel (primær), carnitin palmitoyltransferase I eller II mangel eller carnitin translokase mangel.
- Undersøgelsesdeltager har beta-oxidationsdefekter - mellemkædet acyldehydrogenase-mangel, langkædet acyldehydrogenase-mangel, kortkædet acyldehydrogenase-mangel, langkædet 3-hydroxyacyl-coenzym A-mangel eller mellemkædet 3-hydroxyacyl-CoA-mangel .
- Studiedeltageren har en pyruvatcarboxylase-mangel.
- Undersøgelsesdeltager har porfyri.
- Studiedeltageren er ikke i stand til at opretholde tilstrækkelig ernæring.
- Studiedeltageren har en kirurgisk afhjælpelig årsag til refraktær epilepsi.
- Undersøgelsesdeltageren har en mistanke om mitokondriel lidelse eller er blevet diagnosticeret med en lidelse, hvor en kost med højt fedtindhold er kontraindiceret.
- Studiedeltageren har tidligere modtaget en ketogen diæt eller modificeret Atkins-diæt.
- Studiedeltageren har en kronisk systemisk sygdom som kronisk nyresygdom, kronisk leversygdom, hjertesygdom (medfødt og erhvervet) eller kronisk luftvejssygdom.
- Studiedeltagerens familie forventes at have compliance-problemer med behandling og/eller anfaldsregistrering.
- Studiedeltagerens anfald er under acceptabel kontrol.
- Undersøgelsesdeltageren har fået implanteret en vagusnervestimulator inden for de sidste 18 måneder, er begyndt på et nyt antiepileptika (AED) inden for de sidste 2 måneder, eller har ændret sit antiepileptika inden for den sidste måned.
- Studiedeltager har en medicinsk tilstand, for eksempel en stofskiftesygdom, hvor ketogen diæt er kontraindiceret.
- Undersøgelsesdeltagerens ernæringsstatus er ikke god nok, eller væskeindtaget er for lille til at tillade behandling med ketogen diæt.
- Studiedeltageren har inden for de sidste 2 måneder brugt medicin eller naturlægemidler, som har en betydelig effekt på glukosemetabolismen, såsom orale glukokortikoider.
- Studiedeltageren har inden for de sidste 2 måneder brugt medicin eller naturlægemidler, som har en betydelig effekt på metabolismen af AED'er.
- Studiedeltageren bruger urtemedicin, som kan interagere med AED'er eller en ketogen diæt.
- Studiedeltageren har deltaget i en anden undersøgelse af et forsøgslægemiddel inden for de foregående 3 måneder før screening (eller inden for 5 halveringstider for forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er længst) eller deltager i øjeblikket i en anden undersøgelse af et forsøgslægemiddel.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mikrobiom funktioner forbundet med ketogen diæt respons
Tidsramme: 24 måneder
|
Bakteriearter og metabolomiske biomarkører forbundet med patienter, der reagerer på ketogen diæt
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (FAKTISKE)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- E-NEU-EPY-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .