Mikrobiomsammensetning og biomarkørfunn ved refraktær pediatrisk epilepsi
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Epilepsi er en nevrologisk lidelse karakterisert ved gjentakelse av uprovoserte anfall som rammer omtrent 3,4 millioner mennesker i USA (1,2 % av USAs totale befolkning) og mer enn 65 millioner mennesker globalt. De mest brukte behandlingene for epilepsi er antiepileptika (AED); imidlertid anses omtrent 25 % til 30 % av epilepsipopulasjonen som farmakoresistente (karakterisert av svikt i ≥2 passende utvalgte og doserte AED-er).
Nyere forskning tyder på at tarmmikrobiotaen spiller en sentral rolle i menneskers helse, og kan spille en rolle i en rekke sykdommer i sentralnervesystemet, inkludert følsomhet for anfall. Mikrobiotaen har vist seg å være assosiert med endringer i faktorer som er relevante for nevrotransmisjon, inkludert signalering av nevrotransmitter, synaptisk proteinekspresjon, langsiktig potensering og myelinisering. I tillegg til mikrobiotaens potensielle rolle i generell nevrotransmisjon, tyder forskning på at tarmmikrobiomet kan variere mellom pasienter med farmako-resistente og farmakosensitive epilepsier. Diett har blitt utforsket som en alternativ behandlingsform for pasienter med epilepsi, med det ketogene kostholdet som viser lovende som en alternativ behandling for pasienter med medikamentresistent epilepsi.
Studietype
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02116
- Boston Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Studiedeltaker og/eller juridisk representant må være villig og i stand til å gi informert samtykke/samtykke for deltakelse i studien.
- Studiedeltaker og/eller juridisk representant må være villig og i stand til å etterkomme alle studiekrav, etter etterforskerens(e) oppfatning.
- Studiedeltaker er <18 år ved screeningbesøket.
- Studiedeltakeren har refraktær epilepsi.
Ekskluderingskriterier:
- Studiedeltakeren har en kjent hjertelidelse inkludert arytmier eller hypertensjon.
- Studiedeltakeren har karnitinmangel (primær), karnitin palmitoyltransferase I eller II mangel eller karnitin translokase mangel.
- Studiedeltakeren har beta-oksidasjonsdefekter - middels kjedet acyl dehydrogenase mangel, lang kjedet acyl dehydrogenase mangel, kort kjedet acyl dehydrogenase mangel, lang kjedet 3-hydroksyacyl-koenzym A-mangel eller middels kjedet 3-hydroksyacyl-CoA-mangel .
- Studiedeltakeren har pyruvatkarboksylase-mangel.
- Studiedeltaker har porfyri.
- Studiedeltakeren er ikke i stand til å opprettholde tilstrekkelig ernæring.
- Studiedeltakeren har en kirurgisk utbedringsbar årsak til refraktær epilepsi.
- Studiedeltakeren har en mistanke om mitokondriell lidelse eller har blitt diagnostisert med en lidelse der et fettrikt kosthold er kontraindisert.
- Studiedeltaker har tidligere mottatt en ketogen diett eller modifisert Atkins-diett.
- Studiedeltakeren har en kronisk systemisk sykdom som kronisk nyresykdom, kronisk leversykdom, hjertesykdom (medfødt og ervervet) eller kronisk luftveissykdom.
- Studiedeltakerens familie forventes å ha complianceproblemer med behandling og/eller anfallsregistrering.
- Studiedeltakerens anfall er under akseptabel kontroll.
- Studiedeltakeren har fått implantert en vagusnervestimulator i løpet av de siste 18 månedene, har startet et nytt antiepileptika (AED) i løpet av de siste 2 månedene, eller har endret sine antiepileptika i løpet av den siste måneden.
- Studiedeltaker har en medisinsk tilstand, for eksempel en metabolsk sykdom, hvor ketogen diett er kontraindisert.
- Studiedeltakerens ernæringsstatus er ikke god nok eller inntaket av væske er for lite til å tillate behandling med ketogen diett.
- Studiedeltaker har i løpet av de siste 2 månedene brukt medisiner eller urtemedisiner som har betydelig effekt på glukosemetabolismen, som orale glukokortikoider.
- Studiedeltaker har i løpet av de siste 2 månedene brukt medisiner eller urtemedisiner som har betydelig effekt på metabolismen av AED.
- Studiedeltaker bruker urtemedisin som kan samhandle med AED eller et ketogent kosthold.
- Studiedeltaker har deltatt i en annen studie av et undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 3 månedene før screening (eller innen 5 halveringstider for undersøkelseslegemidlet, avhengig av hva som er lengst) eller deltar for tiden i en annen studie av et undersøkelseslegemiddel.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mikrobiomefunksjoner assosiert med ketogen diettrespons
Tidsramme: 24 måneder
|
Bakterielle arter og metabolomiske biomarkører assosiert med pasienter som reagerer på ketogen diett
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- E-NEU-EPY-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .