Mesenchymal stam-/stromalcelleterapi til behandling af skrøbelighed

Skrøbelighed, en specifik tilstand med øget sårbarhed og nedsat generel sundhed forbundet med aldring hos ældre mennesker, er en voksende global byrde, der kræver store konsekvenser for klinisk praksis og folkesundheden. Manglen på standardiseret definition og behandling af sygdommen resulterede i et stigende antal ældre diagnosticeret med skrøbelighed. For nylig understøtter prækliniske og kliniske undersøgelser sikkerheden af ​​mesenkymale stam-/stromale celler (MSC'er) i behandlingen af ​​skrøbelighed. Der er dog ikke udført nogen omfattende undersøgelse for at få adgang til det indbyrdes forhold mellem skrøbelighedstilstande og virkningerne af MSC-baseret terapi. For at udfylde dette videnshul er formålet med forsøget at undersøge sikkerheden og den potentielle terapeutiske effekt af allogen administration af navlestrengs-afledte MSC'er (UC-MSC'er) i kombination med standard skrøbelighedsbehandling i Vietnam. Desuden beskriver denne undersøgelse rationale, undersøgelsesdesign, metoder og analysestrategi, der i øjeblikket anvendes i stamcelleforskning og klinisk undersøgelse. Dette randomiserede case-control fase I/II forsøg udføres på Vinmec Times City International Hospital, Hanoi, Vietnam mellem juli 2021 og november 2022. I dette forsøg vil 44 patienter blive indskrevet og randomiseret til en UC-MSC administrationsgruppe og kontrolgruppe. Begge grupper vil modtage standard skrøbelighedsbehandling og supplerende medicin. UC-MSC-gruppen vil modtage to doser af optøet UC-MSC-produkt på 1,5x10^6 celler/kg af patientens kropsvægt med et interventionsinterval på tre måneder. De primære udfaldsmål vil omfatte forekomsten af ​​præspecificerede administrationsassocierede bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er). Den potentielle effekt vil blive evalueret baseret på forbedringen i skrøbelighedstilstande (herunder fysisk undersøgelse, patientrapporterede resultater, livskvalitet, immunmarkører for skrøbelighed, metabolismeanalyse og cytokinmarkører fra patientens plasma). Den kliniske evaluering vil blive udført ved baseline og 1-, 3-, 6- og 9 måneder efter intervention. Dette kliniske forsøg og stamcelleanalyse forbundet med patienters prøveudtagning på forskellige tidspunkter søger at identificere og karakterisere de potentielle virkninger af UC-MSC'er på forbedring af skrøbelighed baseret på stamcellekvalitet, cytokiner/vækstfaktorers sekretionsprofiler af UC-MSC'er, cellulære senescens og metabolisk analyse af patientens CD3+ celler. De endelige resultater af undersøgelsen vil være essentielle for at evaluere nytten af ​​UC-MSC-terapi til behandling af skrøbelighed og mekanismer, der ligger til grund for disse effekter, og giver den grundlæggende viden til at designe og implementere forskningsstrategi for fremtidige undersøgelser