Mesenkymal stam/stromalcelleterapi i behandling av skrøpelighet

Skrøpelighet, en spesifikk tilstand med økt sårbarhet og redusert generell helse assosiert med aldring hos eldre mennesker, er en voksende global byrde som krever store implikasjoner for klinisk praksis og folkehelse. Mangelen på standardisert definisjon og behandling av sykdommen resulterte i et økende antall eldre diagnostisert med skrøpelighet. Nylig har prekliniske og kliniske studier støttet sikkerheten til mesenkymale stam-/stromalceller (MSCs) i behandlingen av skrøpelighet. Det er imidlertid ikke utført noen omfattende studie for å få tilgang til sammenhengen mellom skrøpelighetstilstander og effekten av MSC-basert terapi. For å fylle dette kunnskapsgapet, er målet med studien å undersøke sikkerheten og potensiell terapeutisk effekt av allogen administrering av navlestrengsavledede MSCer (UC-MSCs) i kombinasjon med standard skrøpelighetsbehandling i Vietnam. Dessuten beskriver denne studien begrunnelsen, studiedesignet, metodikkene og analysestrategien som for tiden brukes i stamcelleforskning og kliniske studier. Denne randomiserte case-control fase I/II studien er utført ved Vinmec Times City International Hospital, Hanoi, Vietnam mellom juli 2021 og november 2022. I denne studien vil 44 pasienter bli registrert og randomisert til en UC-MSC-administrasjonsgruppe og kontrollgruppe. Begge gruppene vil motta standard skrøpelighetsbehandling og tilleggsmedisiner. UC-MSC-gruppen vil motta to doser tint UC-MSC-produkt på 1,5x10^6 celler/kg pasientkroppsvekt med et intervensjonsintervall på tre måneder. De primære utfallsmålene vil inkludere forekomsten av forhåndsspesifiserte administrasjonsassosierte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE). Den potensielle effekten vil bli evaluert basert på forbedringen i skrøpelighetstilstander (inkludert fysisk undersøkelse, pasientrapporterte utfall, livskvalitet, immunmarkører for skrøpelighet, metabolismeanalyse og cytokinmarkører fra pasientens plasma). Den kliniske evalueringen vil bli utført ved baseline og 1-, 3-, 6- og 9 måneder etter intervensjon. Denne kliniske utprøvingen og stamcelleanalysen assosiert med pasienters prøvetaking på forskjellige tidspunkter søker å identifisere og karakterisere de potensielle effektene av UC-MSCs på forbedring av skrøpelighet basert på stamcellekvalitet, cytokiner/vekstfaktorer sekresjonsprofiler av UC-MSCs, cellulære senescens og metabolsk analyse av pasientens CD3+-celler. De endelige resultatene av studien vil være avgjørende for å evaluere nytten av UC-MSC-terapi for behandling av skrøpelighet og mekanismer som ligger til grunn for disse effektene, og gir grunnleggende kunnskap for utforming og implementering av forskningsstrategi for fremtidige studier