Mezenchymální kmenová/stromální buněčná terapie v léčbě křehkosti

Křehkost, specifická podmínka zvýšené zranitelnosti a sníženého celkového zdraví spojeného se stárnutím u starších lidí, je nově vznikající globální zátěž, která vyžaduje velké důsledky pro klinickou praxi a veřejné zdraví. Nedostatek standardizované definice a léčby nemoci měl za následek rostoucí počet starších s diagnózou křehkosti. V poslední době preklinické a klinické studie podporují bezpečnost mezenchymálních kmenových/stromálních buněk (MSC) při léčbě křehkosti. Nebyla však provedena žádná komplexní studie, která by zjišťovala vzájemný vztah mezi křehkými stavy a účinky terapie založené na MSC. Aby se zaplnila tato mezera ve znalostech, cílem studie je prozkoumat bezpečnost a potenciální terapeutickou účinnost alogenního podávání MSC derivovaných z pupečníkové šňůry (UC-MSC) v kombinaci se standardní léčbou křehkosti ve Vietnamu. Kromě toho tato studie popisuje zdůvodnění, design studie, metodiky a strategii analýzy, které se v současnosti používají ve výzkumu kmenových buněk a klinických studiích. Tato randomizovaná případová-kontrolní studie fáze I/II se provádí ve Vinmec Times City International Hospital, Hanoj, Vietnam mezi červencem 2021 a listopadem 2022. V této studii bude 44 pacientů zařazeno a randomizováno do skupiny s podáváním UC-MSC a kontrolní skupiny. Obě skupiny dostanou standardní léčbu křehkosti a doplňkovou medikaci. Skupina UC-MSC dostane dvě dávky rozmraženého produktu UC-MSC v množství 1,5x10^6 buněk/kg tělesné hmotnosti pacienta s intervenčním intervalem tři měsíce. Primární výsledná opatření budou zahrnovat výskyt předem specifikovaných nežádoucích příhod spojených s podáváním (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE). Potenciální účinnost bude hodnocena na základě zlepšení stavů křehkosti (včetně fyzikálního vyšetření, výsledků hlášených pacientem, kvality života, imunitních markerů křehkosti, analýzy metabolismu a cytokinových markerů z pacientovy plazmy). Klinické hodnocení bude provedeno na začátku a 1, 3, 6 a 9 měsíců po intervenci. Tato klinická studie a analýza kmenových buněk spojená s odběrem vzorků pacientů v různých časových bodech se snaží identifikovat a charakterizovat potenciální účinky UC-MSC na zlepšení křehkosti na základě kvality kmenových buněk, profilů sekrece cytokinů/růstových faktorů UC-MSC, buněčných senescence a metabolická analýza CD3+ buněk pacienta. Konečné výsledky studie budou zásadní pro hodnocení užitečnosti terapie UC-MSC pro léčbu křehkosti a mechanismu, který je základem těchto účinků, a poskytne základní znalosti pro navrhování a realizaci výzkumné strategie budoucích studií.