- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05311930
Effekt og sikkerhed af TPO-receptoragonister til behandling af ældre ITP-patienter
Effekt og sikkerhed af TPO-receptoragonister som førstelinjelægemidler i behandlingen af nyligt diagnosticerede ældre ITP-patienter i Kina - et åbent studie
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Primær immun trombocytopeni (ITP) er en immunsygdom karakteriseret ved nedsat produktion og øget ødelæggelse af blodplader. I de seneste år, med den dybtgående udforskning af dets patogenese og den kontinuerlige tilstrømning af nye lægemidler, er status for andenlinjebehandlingslægemidler, hovedsageligt TPO-receptoragonister (TPO-RA'er), løbende blevet forbedret, hvilket har givet stor betydning. til behandling og håndtering af ITP-patienter. Men for ældre ITP-patienter med alvorlige underliggende sygdomme, dårlig hormontolerance, alvorlige bivirkninger eller hormonkontraindikationer, mangler der stadig relevant forskning om TPO-receptoragonister kan bruges som førstevalgslægemiddel og dets effektivitet og sikkerhed, og for ældre ITP patienter Der mangler ensartede retningslinjer for behandling og håndtering af patienter. Begrænsede retrospektive undersøgelser har vist, at TPO-receptoragonister har god sikkerhed og effekt og forventes at blive de anbefalede lægemidler til behandling af ældre patienter med ITP. Hvorvidt TPO-receptoragonister direkte kan anvendes som førstevalgslægemiddel til nydiagnosticerede ældre ITP-patienter, som ikke er egnede til førstelinjebehandling, og dets effektivitet er usikkert.
Denne undersøgelse vil omfatte nydiagnosticerede ældre ITP-patienter med hormonelle kontraindikationer eller potentielle alvorlige bivirkninger af hormonbehandling, tage TPO-RA-lægemidlet hetropoda som førstevalgsbehandlingslægemiddel og undersøge effektiviteten af hetrompopag hos sådanne patienter og sikkerhedsanalyse. Denne undersøgelse vil give nye ideer og klinisk grundlag for standardiseret og individualiseret behandling af ældre ITP-patienter, og give praktisk erfaring til at fremme etableringen af ældre ITP-behandlingsvejledninger.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Heng Mei, PhD
- Telefonnummer: 8613986183871 86-13886160811
- E-mail: hmei@hust.edu.cn
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Min Xu, MD
- Telefonnummer: 8613986183871 86-13212794115
- E-mail: xu_min1015@163.com
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 1. Patienten underskrev frivilligt det informerede samtykke; 2. Patienten er en nydiagnosticeret ITP-patient, i alderen ≥60 år gammel; 3. To på hinanden følgende PLT'er < 30×109/L, eller to på hinanden følgende PLT'er < 30×109/L≤PLT<50×109/L, men med risikofaktorer såsom blødning (såsom tidligere blødningsanamnese og/eller antikoagulering/blodpladehæmmende) Samtidig medicinering) eller alder > 75 år; 4. Har ikke modtaget førstelinjebehandling såsom hormoner, IVIG osv.; 5. Der er enhver hormonel kontraindikation (med aktivt mavesår, nylig gastrointestinal anastomose, hornhindesår, svær hypertension (forhøjet blodtryk ≥ grad 2), diabetes med dårlig blodsukkerkontrol, infektion, der ikke kan kontrolleres med antibiotika (bakterielle og virale infektioner), hjertesvigt og binyrehyperfunktion, alvorlige psykiske sygdomme såsom epilepsi, svær osteoporose, leddegigt, tuberkulose, frakturer, patienter med kombinerede antitrombotiske og trombocythæmmende lægemidler osv.); 6. Følgende kliniske biokemiske indikatorer skal ligge inden for ±20 % af de øvre og nedre grænser for normale værdier: kreatinin, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, total bilirubin og alkalisk fosfatase.
Ekskluderingskriterier:
- 1. Udelukke immunsygdomme såsom systemisk lupus erythematosus, antiphospholipid syndrom osv.; 2. Udeluk lægemiddelrelateret trombocytopeni; 3. Knoglemarvsrelaterede undersøgelser tyder på tilstedeværelsen af andre primære sygdomme i blodsystemet (såsom MDS, AA, trombotisk trombocytopenisk purpura osv.) eller tilstedeværelsen af myelofibrose MF≥2; 4. Deltog i andre kliniske forsøg, der påvirker trombocyttal og funktion 3 måneder før forsøget; 5. Tidligere modtaget førstelinjebehandling såsom hormoner, IVIG; 6. Tidligere brug af TPO-RA'er eller dårlig effekt mod kendte TPO-lægemidler; 7. Patienten har oplevet alvorlig arteriel eller venøs trombose (slagtilfælde, forbigående iskæmisk anfald, myokardieinfarkt, dyb venetrombose eller lungeemboli), eller kliniske symptomer tyder på trombofili; 8. HIV, hepatitis B eller C seropositiv eller en historie med levercirrhose eller portal hypertension; 9. Livstruende blødning (WHO-blødningsscore 4), eller patienten forventes at have behov for redningsbehandling før den første dosis; 10. Har en historie med ondartet tumor eller er ledsaget af ondartet tumor; 11. Efterforskeren mener, at der er andre omstændigheder, der kan medføre, at forsøgspersonerne ikke kan gennemføre undersøgelsen eller medføre åbenlyse risici for forsøgspersonerne.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: ANDET
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: 2,5 mg/d
Efter at forsøgspersonerne havde underskrevet det informerede samtykke og bestået screeningen, gik de ind i behandlingsperioden og modtog en startdosis på 2,5 mg/d Hetrabopag.
Under behandlingsforløbet justerede klinikeren lægemiddeldosis efter patientens egne forhold.
Den maksimale lægemiddeldosis var 7,5 mg qd, 28 d. Evaluer effektivitet og sikkerhed efter afslutning;
|
Efter at forsøgspersonerne havde underskrevet det informerede samtykke og bestået screeningen, gik de ind i behandlingsperioden og modtog en startdosis på 2,5 mg/d Hytrombopag.
Under behandlingsforløbet justerede klinikeren lægemiddeldosis efter patientens egne forhold.
Den maksimale lægemiddeldosis var 7,5 mg qd, 28 d. Evaluer effektivitet og sikkerhed efter afslutning;
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsrespons
Tidsramme: 28 dage
|
Andel af forsøgspersoner med blodpladetal ≥50×10^9/L efter 28 dages behandling
|
28 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Remissionsrate
Tidsramme: 28 dage
|
Fuldstændig respons, effektiv, ineffektiv andel af testere efter 28 dages behandling
|
28 dage
|
|
Lægemiddeleffektivitet
Tidsramme: 28 dage
|
Under behandlingen nåede andelen af forsøgspersoner, som trombocyttallet mindst én gang, ≥50×109/L.
|
28 dage
|
|
Evaluering af effektivitet
Tidsramme: 28 dage
|
Under behandlingen steg andelen af forsøgspersoner, hvor blodpladetallet mindst 2 gange sammenlignet med baseline.
|
28 dage
|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: 6 måneder fra behandlingen
|
Evaluer forekomsten og sværhedsgraden af blødning baseret på ITP-BAT-blødningsscore
|
6 måneder fra behandlingen
|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: 6 måneder fra behandlingen
|
Under behandlingen, andelen af forsøgspersoner, som modtog mindst én gang redning
|
6 måneder fra behandlingen
|
|
Bivirkninger af lægemidler
Tidsramme: 1 måned fra behandling
|
Vurdering af sikkerheden gennem de uønskede hændelser, såsom leverskader osv.
|
1 måned fra behandling
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Heng Mei, PhD, Wuhan Union Hospital, China
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Frederiksen H, Schmidt K. The incidence of idiopathic thrombocytopenic purpura in adults increases with age. Blood. 1999 Aug 1;94(3):909-13.
- Moulis G, Palmaro A, Montastruc JL, Godeau B, Lapeyre-Mestre M, Sailler L. Epidemiology of incident immune thrombocytopenia: a nationwide population-based study in France. Blood. 2014 Nov 20;124(22):3308-15. doi: 10.1182/blood-2014-05-578336. Epub 2014 Oct 10.
- Glynn RJ, Field TS, Rosner B, Hebert PR, Taylor JO, Hennekens CH. Evidence for a positive linear relation between blood pressure and mortality in elderly people. Lancet. 1995 Apr 1;345(8953):825-9. doi: 10.1016/s0140-6736(95)92964-9.
- Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, Buchanan G, Cines DB, Cooper N, Cuker A, Despotovic JM, George JN, Grace RF, Kuhne T, Kuter DJ, Lim W, McCrae KR, Pruitt B, Shimanek H, Vesely SK. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019 Dec 10;3(23):3829-3866. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000966. Erratum In: Blood Adv. 2020 Jan 28;4(2):252.
- Cortelazzo S, Finazzi G, Buelli M, Molteni A, Viero P, Barbui T. High risk of severe bleeding in aged patients with chronic idiopathic thrombocytopenic purpura. Blood. 1991 Jan 1;77(1):31-3.
- Ruggeri M, Tosetto A, Palandri F, Polverelli N, Mazzucconi MG, Santoro C, Gaidano G, Lunghi M, Zaja F, De Stefano V, Sartori R, Fazi P, Rodeghiero F; Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto (GIMEMA) Anemia and Thrombocytopenias Working Party. GIMEMA Study ITP0311. Thrombotic risk in patients with primary immune thrombocytopenia is only mildly increased and explained by personal and treatment-related risk factors. J Thromb Haemost. 2014 Aug;12(8):1266-73. doi: 10.1111/jth.12636. Epub 2014 Jul 16.
- Michel M, Rauzy OB, Thoraval FR, Languille L, Khellaf M, Bierling P, Godeau B. Characteristics and outcome of immune thrombocytopenia in elderly: results from a single center case-controlled study. Am J Hematol. 2011 Dec;86(12):980-4. doi: 10.1002/ajh.22170. Epub 2011 Sep 28.
- Daou S, Federici L, Zimmer J, Maloisel F, Serraj K, Andres E. Idiopathic thrombocytopenic purpura in elderly patients: a study of 47 cases from a single reference center. Eur J Intern Med. 2008 Oct;19(6):447-51. doi: 10.1016/j.ejim.2007.07.006. Epub 2008 Feb 20.
- Zhou H, Fu R, Wang H, Zhou F, Li H, Zhou Z, Zhang L, Yang R. Immune thrombocytopenia in the elderly: clinical course in 525 patients from a single center in China. Ann Hematol. 2013 Jan;92(1):79-87. doi: 10.1007/s00277-012-1567-2. Epub 2012 Sep 6.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (FORVENTET)
Primær færdiggørelse (FORVENTET)
Studieafslutning (FORVENTET)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (FAKTISKE)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i immunsystemet
- Autoimmune sygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Blødning
- Hæmoragiske lidelser
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hudmanifestationer
- Blodpladeforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
- Trombocytopeni
Andre undersøgelses-id-numre
- TPO-RAs-old patients
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .