- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05311930
Eficacia y seguridad de los agonistas del receptor de TPO en el tratamiento de pacientes ancianos con PTI
Eficacia y seguridad de los agonistas del receptor de TPO como fármacos de primera línea en el tratamiento de pacientes ancianos con PTI recién diagnosticados en China: un estudio abierto
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI) es un trastorno inmunitario caracterizado por una menor producción y una mayor destrucción de plaquetas. En los últimos años, con la exploración en profundidad de su patogénesis y la continua afluencia de nuevos fármacos, el estado de los fármacos de segunda línea de tratamiento, principalmente los agonistas de los receptores de TPO (TPO-RA), ha mejorado continuamente, lo que ha traído gran importancia. al tratamiento y manejo de pacientes con PTI. Sin embargo, para los pacientes ancianos con PTI con enfermedades subyacentes graves, mala tolerancia a las hormonas, reacciones adversas graves o contraindicaciones hormonales, todavía se desconoce si los agonistas de los receptores de TPO pueden usarse como el fármaco de primera elección y su eficacia y seguridad, y para los ancianos con PTI pacientes Faltan pautas uniformes para el tratamiento y manejo de los pacientes. Estudios retrospectivos limitados han demostrado que los agonistas de los receptores de TPO tienen buena seguridad y eficacia, y se espera que se conviertan en los fármacos recomendados para el tratamiento de pacientes de edad avanzada con PTI. Sin embargo, no se sabe con certeza si los agonistas de los receptores de TPO pueden usarse directamente como el fármaco de primera elección para los pacientes ancianos con PTI recientemente diagnosticados que no son aptos para el tratamiento de primera línea y su eficacia.
Este estudio incluirá a pacientes ancianos con PTI recientemente diagnosticados con contraindicaciones hormonales o posibles efectos secundarios graves de la terapia hormonal, tomará el fármaco hetropoda de TPO-RA como el fármaco de tratamiento de primera elección y explorará la eficacia de hetrompopag en dichos pacientes y el análisis de seguridad. Este estudio proporcionará nuevas ideas y bases clínicas para el tratamiento estandarizado e individualizado de pacientes ancianos con PTI, y brindará experiencia práctica para promover el establecimiento de pautas de tratamiento para personas mayores con PTI.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Heng Mei, PhD
- Número de teléfono: 8613986183871 86-13886160811
- Correo electrónico: hmei@hust.edu.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Min Xu, MD
- Número de teléfono: 8613986183871 86-13212794115
- Correo electrónico: xu_min1015@163.com
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- 1. El paciente firmó voluntariamente el consentimiento informado; 2. El paciente es un paciente con PTI recién diagnosticada, de edad ≥60 años; 3. Dos PLT consecutivos < 30×109/L, o dos PLT consecutivos < 30×109/L≤PLT<50×109/L pero con factores de riesgo como sangrado (como antecedentes de sangrado previo y/o anticoagulación/antiplaquetario) medicación concomitante) o edad > 75 años; 4. No haber recibido tratamiento de primera línea como hormonas, IVIG, etc.; 5. Existe alguna contraindicación hormonal (con úlcera péptica activa, anastomosis gastrointestinal reciente, úlcera corneal, hipertensión severa (presión arterial alta ≥ grado 2), diabetes con mal control de azúcar en sangre, infección que no puede ser controlada con antibióticos (infecciones bacterianas y virales), insuficiencia cardíaca e hiperfunción suprarrenal, enfermedades mentales graves como epilepsia, osteoporosis grave, artritis reumatoide, tuberculosis, fracturas, pacientes con fármacos combinados antitrombóticos y antiplaquetarios, etc.); 6. Los siguientes indicadores bioquímicos clínicos deben estar dentro del ±20% de los límites superior e inferior de los valores normales: creatinina, alanina aminotransferasa, aspartato aminotransferasa, bilirrubina total y fosfatasa alcalina.
Criterio de exclusión:
- 1. Excluir enfermedades inmunitarias como lupus eritematoso sistémico, síndrome antifosfolípido, etc.; 2. Excluir trombocitopenia relacionada con fármacos; 3. Los exámenes relacionados con la médula ósea sugieren la presencia de otras enfermedades primarias del sistema sanguíneo (como MDS, AA, púrpura trombocitopénica trombótica, etc.) o la presencia de mielofibrosis MF≥2; 4. Participó en otros ensayos clínicos que afectaron el recuento y la función de las plaquetas 3 meses antes del ensayo; 5. Terapia de primera línea recibida previamente, como hormonas, IVIG; 6. Uso previo de TPO-RA o poca eficacia contra fármacos TPO conocidos; 7. El paciente ha experimentado trombosis arterial o venosa grave (ictus, accidente isquémico transitorio, infarto de miocardio, trombosis venosa profunda o embolia pulmonar), o los síntomas clínicos sugieren trombofilia; 8. VIH, hepatitis B o C seropositivos o antecedentes de cirrosis hepática o hipertensión portal; 9. Sangrado potencialmente mortal (puntuación de sangrado 4 de la OMS) o se espera que el paciente requiera tratamiento de rescate antes de la primera dosis; 10 Tiene antecedentes de tumor maligno o se acompaña de tumor maligno; 11 El investigador cree que existen otras circunstancias que pueden hacer que los sujetos no completen el estudio o que presenten riesgos evidentes para los sujetos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: OTRO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: 2,5 mg/día
Después de que los sujetos firmaron el consentimiento informado y aprobaron la selección, ingresaron al período de tratamiento y recibieron una dosis inicial de 2,5 mg/d de Hetrabopag.
Durante el proceso de tratamiento, el médico ajustó la dosis del fármaco según las condiciones del paciente.
La dosis máxima del fármaco fue de 7,5 mg una vez al día, 28 días Evaluar la eficacia y la seguridad después de la finalización;
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Después de que los sujetos firmaron el consentimiento informado y aprobaron la selección, ingresaron al período de tratamiento y recibieron una dosis inicial de 2,5 mg/d de Hytrombopag.
Durante el proceso de tratamiento, el médico ajustó la dosis del fármaco según las condiciones del paciente.
La dosis máxima del fármaco fue de 7,5 mg una vez al día, 28 días Evaluar la eficacia y la seguridad después de la finalización;
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: 28 días
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Proporción de sujetos con recuentos de plaquetas ≥50×10^9/L después de 28 días de tratamiento
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28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de remisión
Periodo de tiempo: 28 días
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Respuesta completa, proporción eficaz, ineficaz de probadores después de 28 días de tratamiento
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28 días
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Eficacia del fármaco
Periodo de tiempo: 28 días
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Durante el tratamiento, la proporción de sujetos en los que el recuento de plaquetas al menos una vez alcanzó ≥50×109/L.
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28 días
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Evaluación de la eficacia
Periodo de tiempo: 28 días
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Durante el tratamiento, la proporción de sujetos en los que el recuento de plaquetas aumentó al menos 2 veces en comparación con el valor inicial.
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28 días
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: 6 meses desde el tratamiento
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Evaluar la incidencia y la gravedad del sangrado según la puntuación de sangrado ITP-BAT
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6 meses desde el tratamiento
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: 6 meses desde el tratamiento
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Durante el tratamiento, la proporción de sujetos que recibieron al menos una vez rescate
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6 meses desde el tratamiento
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Efectos secundarios de las drogas
Periodo de tiempo: 1 mes desde el tratamiento
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Evaluar la seguridad a través de los eventos adversos, como daño hepático, etc.
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1 mes desde el tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Heng Mei, PhD, Wuhan Union Hospital, China
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Frederiksen H, Schmidt K. The incidence of idiopathic thrombocytopenic purpura in adults increases with age. Blood. 1999 Aug 1;94(3):909-13.
- Moulis G, Palmaro A, Montastruc JL, Godeau B, Lapeyre-Mestre M, Sailler L. Epidemiology of incident immune thrombocytopenia: a nationwide population-based study in France. Blood. 2014 Nov 20;124(22):3308-15. doi: 10.1182/blood-2014-05-578336. Epub 2014 Oct 10.
- Glynn RJ, Field TS, Rosner B, Hebert PR, Taylor JO, Hennekens CH. Evidence for a positive linear relation between blood pressure and mortality in elderly people. Lancet. 1995 Apr 1;345(8953):825-9. doi: 10.1016/s0140-6736(95)92964-9.
- Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, Buchanan G, Cines DB, Cooper N, Cuker A, Despotovic JM, George JN, Grace RF, Kuhne T, Kuter DJ, Lim W, McCrae KR, Pruitt B, Shimanek H, Vesely SK. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019 Dec 10;3(23):3829-3866. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000966. Erratum In: Blood Adv. 2020 Jan 28;4(2):252.
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- Ruggeri M, Tosetto A, Palandri F, Polverelli N, Mazzucconi MG, Santoro C, Gaidano G, Lunghi M, Zaja F, De Stefano V, Sartori R, Fazi P, Rodeghiero F; Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto (GIMEMA) Anemia and Thrombocytopenias Working Party. GIMEMA Study ITP0311. Thrombotic risk in patients with primary immune thrombocytopenia is only mildly increased and explained by personal and treatment-related risk factors. J Thromb Haemost. 2014 Aug;12(8):1266-73. doi: 10.1111/jth.12636. Epub 2014 Jul 16.
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- Daou S, Federici L, Zimmer J, Maloisel F, Serraj K, Andres E. Idiopathic thrombocytopenic purpura in elderly patients: a study of 47 cases from a single reference center. Eur J Intern Med. 2008 Oct;19(6):447-51. doi: 10.1016/j.ejim.2007.07.006. Epub 2008 Feb 20.
- Zhou H, Fu R, Wang H, Zhou F, Li H, Zhou Z, Zhang L, Yang R. Immune thrombocytopenia in the elderly: clinical course in 525 patients from a single center in China. Ann Hematol. 2013 Jan;92(1):79-87. doi: 10.1007/s00277-012-1567-2. Epub 2012 Sep 6.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ANTICIPADO)
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Fechas de registro del estudio
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
Otros números de identificación del estudio
- TPO-RAs-old patients
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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